La FDA está tomando medidas enérgicas contra las terapias con células madre no aprobadas, y ha lanzado su iniciativa con la incautación de productos de una compañía de células madre de California y emitiendo una carta de advertencia a una clínica de Florida.

En un comunicado, el Comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, MD, dijo que la agencia está “intensificando sus actividades para verificar el cumplimiento de las regulaciones” en las clínicas que venden terapias no aprobadas con células madre a los pacientes.

Los reguladores estadounidenses confiscaron cinco viales de la vacuna del virus vivos Vaccinia en StemImmune, con sede en San Diego, que se estaban usando en los Centros de Tratamiento de Células Madre de California en combinación con células madre derivadas de la grasa para tratar el cáncer, dijo la agencia.

La FDA estaba particularmente preocupada por cómo la compañía adquirió la vacuna, pues no está disponible comercialmente y, por lo general, se reserva para aquellos con alto riesgo de viruela, como los militares. La agencia está investigando cómo la compañía obtuvo el producto.

Y en una carta de advertencia a la Clínica de Células Madre de EE UU en Sunrise Florida, la agencia criticó a la compañía por comercializar productos de células madre sin la aprobación de la FDA y por desviarse de las buenas prácticas de fabricación que podrían poner a los pacientes en riesgo.

Esa clínica estaba usando células madre derivadas de la grasa para tratar una amplia variedad de afecciones, incluyendo la enfermedad de Parkinson, la esclerosis lateral amiotrófica, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica, la enfermedad cardíaca y la fibrosis pulmonar.

“Desafortunadamente, estos son solo ejemplos, hay un grupo más grande de personas y empresas que afirman que sus productos, no testados e inseguros, tratan enfermedades graves, cuando lo que hacen es exponer a los pacientes a un riesgo significativo”, dijo Gottlieb en el comunicado.

“Estos actores deshonestos se aprovechan de informes sinceros sobre el gran potencial clínico de los productos desarrollados adecuadamente para engañar a los pacientes y aprovecharse del optimismo de los pacientes que enfrentan enfermedades graves. Esto pone a todo el sector en riesgo”, continuó Gottlieb. “Será más difícil que los productos que se desarrollan de manera confiable y cuidadosa avancen si los malos actores pueden hacer afirmaciones vacías y comercializar la ciencia insegura”.

Para frenar el problema, Gottlieb dijo que la agencia emitirá un marco regulatorio para terapias celulares y medicina regenerativa; y determinará qué procedimientos estarán sujetos a aprobación y cuáles no.

Un portavoz de la agencia no tenía una estimación de cuántas de las clínicas de células madre que actualmente operan en EE UU se verían afectadas por esa regulación.

Las inspecciones recientes en localidades de California confirmaron que la vacuna se usó para crear una célula madre no aprobada- una combinación de grandes dosis de la vacuna más células madre derivadas de la grasa. Luego se administró a pacientes con cáncer, quienes podrían tener sistemas inmunitarios comprometidos, ya sea por vía intravenosa o directamente en sus tumores, lo que acarrea riesgos, como la miocarditis. Las clínicas están ubicadas en Rancho Mirage y en Beverly Hills, California.

La FDA dijo que uno de los cinco viales de la vacuna contra el virus Vaccinia se usó parcialmente; los otros cuatro estaban intactos. Cada vial contenía 100 dosis de la vacuna.

En una declaración enviada por correo electrónico, StemImmune dijo que está “cooperando con la FDA en lo referente al desarrollo de su terapia contra el cáncer basada en células madre”.

Una inspección reciente de la clínica de Florida encontró que la clínica estaba confeccionando células madre a partir de tejido adiposo y devolviendo el producto a los pacientes por vía intravenosa o inyectándolos en la médula espinal para tratar varias afecciones, lo que lo convertiría en un medicamento y estaría sujeto a la regulación de la FDA.

La agencia también encontró otras “desviaciones graves” en el cumplimiento con las buenas prácticas de fabricación, incluyendo la falta de protocolos establecidos y escritos para prevenir la contaminación microbiana, lo que podría afectar la esterilidad del producto y poner a los pacientes en riesgo, dijo la FDA.

También se dijo que la clínica de Florida había impedido la indagación de la FDA durante la inspección más reciente al negarse a permitir su ingreso, excepto con cita previa, y negando el acceso de los investigadores de la FDA a los empleados.

En una declaración en video, la directora en ciencia de la Clínica de Células Madre de EE UU, Kristin Comella, dijo que la compañía ha ofrecido a la FDA acceso sin restricciones a su clínica desde 2014, y cumplirá con todos los requisitos de la FDA.

A principios de este año, tres mujeres ancianas que recibieron tratamiento en la clínica de Florida se quedaron ciegas después de que les inyectaran células madre derivadas de tejido adiposo en un intento por frenar el avance de la degeneración macular.

En su declaración, Gottlieb enfatizó que la FDA establecerá “claras diferencias” entre los nuevos tratamientos que están sujetos a la regulación de la FDA y las terapias “que los cirujanos individualizan de manera tal que no están sujetas a la regulación de la FDA”.

Las terapias que requerirían una revisión previa a su comercialización incluirían los casos en que las células experimenten una “transformación” significativa o cuando las células no están destinadas a realizar sus mismas funciones básicas antes de ser devueltas al cuerpo, dijo Gottlieb.

Las terapias que no estarían sujetas a la revisión de la FDA incluyen células o tejidos extraídos y devueltos al paciente; células que no se someten a importantes “cambios”; o cuando están destinadas a realizar la misma función básica y no se combinan con otro medicamento o dispositivo.

Un marco regulatorio que será “mínimamente gravoso y menos costoso” se lanzará este otoño, dijo Gottlieb.

Se basa en una serie de reuniones públicas y trabajos que la FDA ya ha realizado, y servirá para implementar las disposiciones de la Ley de Curas del siglo XXI relacionadas con la medicina regenerativa. (Nota de Salud y Fármacos: Ver actualizaciones en https://www.fda.gov/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/default.htm )

Gottlieb también enfatizó el apoyo de la agencia a su designación como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, con la que la industria ya está familiarizada, y dijo que está trabajando en un nuevo acercamiento para ayudar a pequeña empresas que desarrollan productos. El marco regulatorio se acompañará de una norma de cumplimiento que establecerá un marco de tiempo “razonable” para trabajar con la FDA y determinar si hay que obtener el permiso de comercialización.

Finalmente, la FDA formó un nuevo grupo de trabajo para identificar “clínicas sin escrúpulos, a través de cualquier medio legalmente necesario, para proteger la salud pública” y dijo que buscará tomar medidas adicionales en los próximos meses.

“Nuestro objetivo es que las tecnologías prometedoras lleguen al mercado de forma eficiente”, dijo Gottlieb en el comunicado. “Pero al mismo tiempo, tomaremos una postura firme contra aquellos que se aprovechan de la promesa médica de las terapias de células regenerativas para comercializar tratamientos potencialmente inseguros o no probados a los que se les llaman curas”.