La semana pasada, la FDA finalizó la guía sobre diseños de ensayos clínicos adaptativos para medicamentos y productos biológicos.

La guía de 33 páginas, que es la versión definitiva de una versión preliminar que se divulgó para recibir comentarios en septiembre de 2018 y reemplaza una guía anterior de 2010, establece las recomendaciones de la FDA sobre los principios de diseño de ensayos adaptativos y la información que la FDA revisará cuando se incluyan estudios adaptativos en el plan de investigación de las nuevas solicitudes de medicamentos, en las solicitudes de comercialización de medicamentos nuevos (NDA), en las solicitudes de licencias de productos biológicos y en las solicitudes complementarias.

Si bien la guía final es en gran medida la misma que la versión preliminar, la FDA dice que ha revisado la guía para aclarar sus recomendaciones sobre los diseños adaptativos bayesianos y sus expectativas sobre el alcance de las especificaciones previas que se requieren para gestionar las adaptaciones a los estudios, además de cambios editoriales menores.

La guía final también refiere a los patrocinadores a revisar el borrador de la guía de la FDA de septiembre de 2019 sobre diseños de ensayos innovadores complejos para obtener más información sobre las propuestas de diseño de ensayos que usan inferencia bayesiana.

Además, aunque la FDA recomienda que los patrocinadores especifiquen previamente las reglas que rigen las adaptaciones de los ensayos, la agencia reconoce que “cuando se tenga la totalidad de los datos, las recomendaciones del comité de seguimiento podrían ocasionalmente desviarse del algoritmo anticipado”. La agencia también dice que, si los patrocinadores desean flexibilidad para ajustar estas desviaciones al plan preestablecido, “deberían reconocer la posibilidad de desviaciones al algoritmo anticipado, describir los factores que pueden ocasionar tales desviaciones y proponer métodos de prueba y estimación que no se basen en una estricta adherencia al algoritmo”.

En el aviso del Registro Federal que anuncia la guía final, la FDA dice que anualmente espera ver aproximadamente 240 planes documentados de ensayos clínicos con diseño adaptativo y un plan de análisis de 40 patrocinadores.

La FDA también dice que espera recibir anualmente cerca de 20 solicitudes de comercialización de medicamentos y productos biológicos de 15 patrocinadores que dependen de datos de un estudio adaptativo.