Innovación

Según publicaron Frank y Emanuel en un reciente artículo en JAMA, se estima que los precios que EE UU paga por los medicamentos de marca son un 256 % más altos que los que pagan otros países ricos [1].

Muchos de esos medicamentos son oncológicos y la FDA les suele otorgar el permiso de comercialización a través de la vía acelerada, que permite utilizar como medidas de efectividad variables subrogadas o indirectas, con la condición de que posteriormente se completen otros ensayos que confirmen su efectividad clínica. Esto es importante porque es frecuente que la correlación entre las variables subrogadas (por ejemplo, reducción del tamaño del tumor), y las variables clínicas (como mayor sobrevivencia o calidad de vida) sea débil o inexistente.

Según cita el artículo, de los 85 oncológicos que la FDA aprobó entre 2006 y 2018, el 62 % (es decir 53) fueron aprobados por esta vía. Además, en el 2019, solo 56 (60%) de los 93 medicamentos contra el cáncer que recibieron aprobación acelerada entre 1992 y 2017, habían completado los ensayos clínicos confirmatorios, y de ellos solo 15 (16 %) confirmaron aportar un beneficio clínico. Por lo tanto, la mayoría de los medicamentos oncológicos que se comercializan no cuentan con pruebas fiables sobre su eficacia, y ocasionan una proporción elevada del gasto en medicamentos.

Los autores proponen que, para solucionar este problema, el Centro para la Innovación de Medicare y Medicaid (CIMM) realice un plan piloto para evaluar otra estrategia de pago: Pagar por medicamentos que realmente funcionen.

Este plan piloto tendría cuatro componentes principales:

1. El primer componente es el “precio de incertidumbre”. Los medicamentos aprobados a través de la vía acelerada se aleatorizarían en dos grupos, la mitad se seguirían pagando como se hace actualmente bajo la Parte B de Medicare (las empresas farmacéuticas seguirían fijando el precio promedio [PPV]). La otra mitad de medicamentos se pagarían según precio de incertidumbre, definido como el 76 % del PPV del tratamiento estándar del cáncer involucrado. Este porcentaje corresponde al descuento que aplica el gobierno federal a los precios máximos, y se corresponde con lo que las empresas pueden cobrar por medicamentos de marca al Departamento de Asuntos de Veteranos. Cuando la FDA verifique que los ensayos confirmatorios demuestran que el medicamento tiene valor clínico (por ejemplo, alarga la sobrevida), se empezará a reembolsar ese medicamento de acuerdo a los precios establecidos de la Parte B de Medicare. Este precio de incertidumbre reconoce el valor indeterminado pero prometedor de los medicamentos que reciben una aprobación acelerada y promueve la pronta finalización de los ensayos confirmatorios.
2. El segundo componente mantendría las tasas administrativas que se pagan a los médicos. Los profesionales que prescriben medicamentos aprobados a través de la vía acelerada recibirían un reembolso en función de una tarifa administrativa igual a lo que se paga por la atención estándar existente, que es el 6% del PPV. Esto no reduce el pago que reciben los médicos si usan un medicamento a precio de incertidumbre. Si las empresas cobraran a los médicos más del precio de incertidumbre establecido, tendrían que reembolsarles la diferencia.
3. El tercer componente corresponde a fijar una fecha límite para concluir el ensayo clínico confirmatorio. Si no se completa un ensayo clínico confirmatorio durante los cuatro años después de recibir la aprobación por vía acelerada (que es más que la mediana actual para los productos oncológicos) Medicare Parte B ya no reembolsará el medicamento.
4. El cuarto componente consiste en definir el estándar de atención a través de un Comité Asesor Federal de oncólogos, pacientes con cáncer, farmacéuticos y otros científicos. Este comité determinará la atención estándar para calcular el precio de incertidumbre.

Todos los programas piloto del CIMM se tienen que someter a una evaluación rigurosa. En este caso se podría utilizar una comparación aleatoria de diferencias en diferencias.

Finalmente, el artículo concluye que la vía de aprobación acelerada frecuentemente no cumple con su intención original de comercializar medicamentos prometedores y clínicamente beneficiosos manera segura y más rápida. El modelo propuesto podría incentivar la finalización rápida de los ensayos confirmatorios para informar a los médicos y pacientes sobre los verdaderos riesgos y beneficios de los nuevos tratamientos y mejorar la relación calidad-precio de los oncológicos que reciben la aprobación acelerada. Si el modelo resultara exitoso se podría extender a otros productos.