Estados Unidos y Canadá

Las infecciones resistentes a los antibióticos y a los hongos son un grave problema de salud pública. Sin embargo, es posible que no haya un número suficiente de medicamentos en desarrollo para hacer frente a esta amenaza.

La FDA puede utilizar su “proceso de vía poblacional limitada (limited population pathway process)” para aprobar medicamentos antibacterianos y antifúngicos para infecciones raras, graves o potencialmente mortales. No cambia el proceso de aprobación de la FDA, pero ofrece herramientas para ayudar a la FDA a aceptar un mayor riesgo e incertidumbre a la hora de aprobar dichos medicamentos con posibles beneficios para tratar infecciones resistentes.

Desde 2016, la FDA ha aprobado 2 medicamentos de esta vía, incluyendo uno que trata la tuberculosis altamente resistente a los medicamentos.

Lo que encontró la GAO
Las infecciones antibacterianas y antifúngicas resistentes a los fármacos disponibles son un grave desafío para la salud pública. Sin embargo, el número de medicamentos en desarrollo puede ser insuficiente para hacer frente a esta amenaza, en parte porque las empresas enfrentan desafíos económicos y de otro tipo cuando desarrollan medicamentos para estas condiciones, muchas de las cuales son todavía relativamente raras. La FDA puede utilizar una vía -conocida como la vía de población limitada para medicamentos antibacterianos y antifúngicos (LPAD)- para aprobar medicamentos destinados a tratar infecciones graves o potencialmente mortales que afectan a un grupo limitado de pacientes y que no pueden recibir el tratamiento adecuado con la terapia disponible. La LPAD no cambia fundamentalmente el proceso de aprobación de fármacos de la FDA, pero proporciona herramientas que pueden ayudar a la agencia a aceptar un mayor riesgo e incertidumbre a la hora de decidir la aprobación de un fármaco para estas infecciones que de otro modo serían difíciles de tratar, según los funcionarios de la FDA. Los funcionarios dicen que la FDA puede aprobar un medicamento para una población limitada debido a los beneficios potenciales para estos pacientes, a pesar de que acarree riesgos que serían inaceptables si el medicamento se fuera a utilizar para tratar a una población más amplia.

La revisión que ha hecho la GAO de los documentos de la FDA muestra que desde que se estableció la LPAD en 2016, las empresas que desarrollan medicamentos han utilizado la PAD para solicitar formalmente la aprobación de cuatro medicamentos, dos de los cuales fueron aprobados:

La FDA y las partes interesadas coincidieron en que el efecto de la LPAD en la cartera de medicamentos podría ser limitado porque la vía no aborda los retos económicos que se enfrentan al desarrollar estos productos. Por ejemplo, según las partes interesadas, dado el limitado mercado de estos medicamentos, los ingresos por ventas pueden ser insuficientes para cubrir los costes de desarrollo, lo que dificulta la supervivencia de las empresas en el mercado de los medicamentos antibacterianos y antifúngicos. En marzo de 2020, la GAO informó sobre desafíos similares y recomendó que el Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) desarrollara una estrategia para incentivar aún más el desarrollo de nuevos tratamientos para las infecciones resistentes a los antibióticos, incluyendo el uso de incentivos financieros posteriores a la comercialización, que podrían incluir recompensas a la comercialización o la reforma del sistema de reembolso. El HHS no estuvo de acuerdo con esta recomendación y, en junio de 2021, el organismo indicó que seguía analizando la cuestión y que esta recomendación no se había seguido.

Por qué la GAO realizó este estudio
Se calcula que cada año se producen en EE UU al menos 2,8 millones de infecciones resistentes a los antibacterianos y a los hongos, y que más de 35.000 personas mueren como consecuencia de ello, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. El desarrollo de nuevos tratamientos antibacterianos y antifúngicos es una estrategia para hacer frente a la amenaza de la resistencia a los antimicrobianos. La Ley de Curas del Siglo XXI, promulgada en 2016, estableció la LPAD para ayudar a facilitar la aprobación de ciertos medicamentos antibacterianos y antifúngicos. La FDA supervisa la aprobación de dichos medicamentos.

La Ley de Curas del Siglo XXI incluye una disposición para que la GAO revise e informe sobre las actividades que realizada la FDA en relación a LPAD. Este informe describe (1) la medida en que la LPAD cambia el proceso de aprobación de medicamentos de la FDA, (2) la medida en que los desarrolladores de medicamentos han tratado de utilizar la LPAD para los medicamentos en desarrollo, y (3) las opiniones de las partes interesadas y de la FDA sobre la eficacia de la LPAD en beneficio del desarrollo y la aprobación de medicamentos antibacterianos y antifúngicos.

La GAO revisó las guías de la FDA; los documentos utilizados en el proceso de aprobación; y las declaraciones escritas de los desarrolladores de medicamentos a los inversores y a la FDA sobre la LPAD. La GAO también entrevistó a funcionarios de la FDA y obtuvo información de 10 partes interesadas que se seleccionaron porque habían intentado que se aprobara un fármaco a través de la LPAD, consideraban el uso de la LPAD o proporcionaron comentarios por escrito a la FDA sobre la LPAD. Entre ellos se encontraban dos asociaciones industriales, un grupo de reflexión y siete empresas que desarrollan medicamentos.

Nota de Salud y Fármacos. El programa LPAD no incluye incentivos financieros, pero los patrocinadores pueden ser elegibles para otros programas de la FDA que aceleran la revisión del medicamento o proporcionan incentivos. Por ejemplo, la Designación de Producto Calificado para Enfermedades Infecciosas podría calificar al medicamento para una extensión de cinco años de cualquier exclusividad a la que la aplicación califique en el momento de la aprobación.

Además de lo que dice la nota de la GAO, el informe indica que los representantes de la industria dijeron que uno de los problemas es que la FDA no determina la elegibilidad de un medicamento para la LPAD hasta después de que se haya presentado una solicitud de comercialización; lo que genera incertidumbre porque los patrocinadores no saben si pueden planificar ensayos clínicos más ágiles que inscriban a menos pacientes. Los funcionarios de la FDA dijeron que no podían tomar una determinación definitiva de la elegibilidad sin revisar los datos clínicos en la solicitud de comercialización, y afirmaron que lo ideal es que los patrocinadores de medicamentos notifiquen a la FDA su intención de solicitar la LPAD durante el desarrollo, para garantizar que la población se define claramente de una manera clínicamente significativa. Las partes interesadas del sector también señalaron la necesidad de una mayor claridad en las orientaciones de la FDA sobre la LPAD, incluyendo más información sobre el diseño de los ensayos y qué datos clínicos cumplirían las normas para su aprobación.

Puede leer el informe completo en el enlace que aparece en el encabezado (en inglés)