Esta nota se basa en una noticia publicada por Statnews [1]. Durante 20 años, 100 pacientes estadounidenses con síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) accedieron gratuitamente al producto de Jacobus Pharmaceuticals a través de un programa de uso compasivo. Catalyst Pharmaceuticals vio una oportunidad y en noviembre de 2018 obtuvo la autorización de la FDA para comercializar Firdapse (amifampridina), para tratar ese mismo problema de salud en la población adulta y le puso un precio de US$375.000 al año, que rápidamente generó controversia.

El Senador Bernie Sanders acusó a Catalyst de explotación inmoral y solicitó a la FDA que no tomará ninguna decisión regulatoria que pudiera impedir que Jacobus siguiera con su programa. Además, algunos pacientes dijeron que el producto de Catalyst era menos efectivo que el de Jacobus. En mayo de 2019, la FDA aprobó Ruzurgi (amifampridina), el producto de Jacobus para tratar LEMS en población pediátrica, cuyo precio es de US$175.200 al año. Catalyst llevo juicio a la FDA diciendo que había violado los siete años de exclusividad de su producto para enfermedades huérfanas.

Además, Catalyst dijo que la FDA había aprovechado la controversia alrededor del precio de su medicamento para aprobar el producto más barato de Jacobus, y que la agencia no puede utilizar los precios para decidir si aprueba un medicamento. La FDA se defendió diciendo que no ha habido violado ningún derecho porque el producto de Jacobus solo está aprobado para población pediátrica (6 -17 años), mientras que el producto de Catalyst es para población adulta.

La Corte de Apelaciones ha dado la razón a Catalyst, y ha dicho que la FDA actuó de forma arbitraria y caprichosa.

Nota de Salud y Fármacos. Kevin Dunleavy publicó una noticia en FiercePharma [1] que añade la siguiente información:

Cuando la FDA otorgó a Catalyst el permiso para comercializar Firdapse, lo designó como un gran avance (breakthrough) y como medicamento huérfano. Cuando en 2019, una un juez federal desestimó la demanda de Catalyst, que sostenía que la FDA violó la ley federal al aprobar el medicamento rival de Jacobus, Ruzurgi, le quitó esa designación. El fallo de la corte de apelaciones a favor de Catalust refuerza la exclusividad del estatus de medicamento huérfano que la FDA otorgó a Firdapse. “La aprobación de Ruzurgi por parte de la FDA fue contraria al lenguaje inequívoco de la Ley de Medicamentos Huérfanos”, escribieron los jueces, y agregaron que la designación extiende la exclusividad por siete años. “El propósito de la Ley de Medicamentos Huérfanos es alentar a las empresas farmacéuticas a realizar las inversiones en I + D necesarias para llevar las terapias aprobadas por la FDA a las poblaciones de pacientes que viven con enfermedades muy raras”, dijo el director ejecutivo de Catalyst, Patrick McEnany, en un comunicado. “Y el mayor incentivo que brinda la Ley de Medicamentos Huérfanos es la capacidad de tener un mercado exclusivo para esa rara enfermedad durante siete años una vez que obtienen la aprobación”. Está decisión podría sentar precedente.