EE UU y Canadá

Puntos clave
Pregunta.¿Con qué frecuencia y en qué combinaciones se utilizan los cuatro programas de la FDA para el desarrollo y revisión acelerada de nuevos medicamentos huérfanos y no huérfanos?

Hallazgos. En este estudio transversal con 581 pares de medicamentos e indicaciones nuevas aprobados por la FDA, el uso de programas de desarrollo y revisión acelerados aumentó del 42,3% en los pares de 2008, al 74,5% en 2021. De los pares medicamento-indicación aprobados que utilizaron al menos un programa acelerado, el 62,0% eran medicamentos huérfanos, el 69,8% medicamentos biológicos y el 60,2% fármacos de moléculas pequeñas.

Significado. Los resultados sugieren que los programas acelerados desempeñan un papel cada vez más importante en la comercialización de los medicamentos nuevos en EE UU, especialmente entre los productos huérfanos y biológicos.

Resumen
Importancia. La FDA cuenta con 4 programas que se pueden utilizar solos o combinados para acelerar la disponibilidad de medicamentos: Aprobación Acelerada, Terapia Innovadora, Vía Rápida y Revisión Prioritaria. Los fármacos que utilizan estos programas pueden ser medicamentos nuevos —que no contienen un principio activo aprobado previamente por la FDA—, y medicamentos huérfanos —para tratar enfermedades o afecciones que afectan a menos de 200.000 personas—; hasta la fecha, no se ha publicado ninguna evaluación exhaustiva de cómo se han utilizado estos programas en combinación.

Objetivo. Evaluar con qué frecuencia y cómo se combinan los programas acelerados para el desarrollo y la revisión de los medicamentos biológicos y de moléculas pequeñas que se han aprobado, estratificados según el estatus de medicamento huérfano y la indicación.

Diseño, entorno y participantes. Este estudio transversal evaluó todos los fármacos nuevos aprobados por la FDA entre el 1 de enero de 2008 y el 31 de diciembre de 2021.

Resultados y medidas principales. El resultado principal fue la frecuencia con la que se utilizaron los programas acelerados y en qué combinaciones, estratificados por estatus de medicamento huérfano y tipo de medicamento (molécula pequeña versus terapia biológica). La unidad de análisis fue el par medicamento – nueva indicación, porque un fármaco puede ser aprobado para múltiples indicaciones, cada una de las cuales puede utilizar un programa acelerado diferente o diferir en el estatus de fármaco huérfano.

Resultados. El estudio incluyó 581 pares medicamento -indicación nueva que fueron aprobados durante el período de estudio de 14 años; 252 (43,4%) eran medicamentos huérfanos, 139 (23,9%) eran terapias biológicas y 442 (76,1%), medicamentos de moléculas pequeñas. El uso de al menos un programa acelerado aumentó de 11 de 26 pares medicamento-indicación (42,3%) en 2008, a 41 de 55 (74,5%) en 2021. De los 363 pares medicamento-indicación aprobados que utilizaron al menos un programa acelerado, 225 (62,0%) eran medicamentos huérfanos; 97 de los 139 medicamentos biológicos aprobados (69,8%) utilizaron al menos y un programa acelerado, así como 266 de los 442 medicamentos de moléculas pequeñas aprobados (60,2%). Ochenta y dos de los 581 nuevos pares medicamento-indicación (14,1%) utilizaron el Programa de Aprobación Acelerada; de ellos, 65 (79,3%) eran medicamentos oncológicos y 70 (85,4%) habían obtenido la denominación de huérfanos.

Conclusiones y relevancia. El estudio mostró que el uso de los programas acelerados de la FDA para comercializar nuevos medicamentos en EE UU aumentó entre 2008 y 2021. Los resultados sugieren que es probable que esta tendencia continúe.