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La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida es una enfermedad rara que cuando no se trata casi siempre es mortal en pocos días. Se caracteriza por una combinación de daños a un conjunto grande de órganos por las múltiples trombosis, la trombocitopenia relacionada con la agregación plaquetaria dentro de los trombos y la anemia hemolítica. La enfermedad se vincula a un aumento de los niveles del factor de Von Willebrand, una proteína procoagulante [1,2]. El tratamiento de un episodio se basa en el intercambio plasmático, normalmente durante varios días. Las recaídas son frecuentes, a menudo después de un intervalo relativamente corto, pero a veces ocurren después de varios años [1].

El caplacizumab es un anticuerpo monoclonal que se dirige contra el factor de Von Willebrand. En la UE, fue autorizado para tratar a adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida, sin tener pruebas tangibles de que represente un avance terapéutico. Es probable que tenga un efecto sobre la trombocitopenia, pero sin una eficacia demostrada en términos de mortalidad, trombosis o recaídas. Por otro lado, conlleva un riesgo de hemorragias graves [1].

Ahora el caplacizumab también ha sido autorizado para el uso en adolescentes de 12 años y mayores que pesen al menos 40 kg. Esta autorización se basa en una simple extrapolación de los datos disponibles en adultos, sin una evaluación clínica específica [2,3]. La dosis para los adolescentes, que es idéntica a la que se usa en adultos, se recomendó en base a modelado farmacocinético [2,3].