Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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El colangiocarcinoma es un cáncer raro que afecta las vías biliares y se suele descubrir cuando está en una etapa avanzada. En alrededor del 9% al 16% de los pacientes, las células tumorales tienen anomalías en el gen del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos 2 (FGFR2), un receptor con actividad de tirosina cinasa. El colangiocarcinoma con anomalías en el gen FGFR2 ocurre más frecuentemente en mujeres jóvenes y parece tener un mejor pronóstico. En pacientes con colangiocarcinoma avanzado o metastásico con fusión o reordenación del gen FGFR2 que ha progresado después de al menos un tratamiento con un citotóxico, los pocos datos disponibles de un ensayo clínico no comparativo dan muy poca certeza sobre la eficacia clínica potencial del pemigatinib. El pemigatinib conlleva un riesgo de varios efectos adversos, algunos graves, como: trastornos gastrointestinales frecuentes; hiperfosfatemia con trastornos óseos o incluso fracturas; trastornos oculares, incluyendo desprendimiento de retina; y trastornos cutáneos frecuentes, incluyendo toxicidad de las uñas y alopecia. En la práctica, a mediados de 2022, no hay justificación para exponer a los pacientes a estos efectos adversos dada la falta de beneficios clínicos probados. A falta de una mejor alternativa, la mejor elección sigue siendo el tratamiento de apoyo.
Incyte Biosciences
PEMAZYRE – pemigatinib comprimidos