Innovación

Resumen
Las terapias génicas ofrecen beneficios que pueden cambiar la vida de los pacientes, pero sus elevados precios no tienen precedentes y exacerban los desafíos para su reembolso. Los pagadores deben enfrentar su impacto presupuestario, y los elevados pagos iniciales por cada paciente dificultan predecir y absorber los costos.

Los pagadores también enfrentan una incertidumbre clínica considerable, ya que la evidencia sobre la eficacia del tratamiento y su durabilidad, en el momento en que se aprueban los medicamentos, es limitada. Hay modelos de pago alternativos que pueden abordar estos problemas de reembolso y garantizar un acceso equitativo para los pacientes.

Desarrollamos una taxonomía de posibles mecanismos de pago para terapias génicas, incluyendo pago por cuotas, bancos que agrupen el riesgo, reaseguros, acuerdos precio-volumen, límites de gasto, suscripciones, pagos y reembolsos basados en resultados, garantías, acuerdos basados en resultados poblacionales y cobertura con desarrollo de evidencia. Ilustramos cómo estos modelos de pago adoptan tres enfoques principales: amortización, que mitiga el impacto presupuestario inicial al distribuir los pagos a lo largo del tiempo; la distribución del riesgo, que hace que los presupuestos sean más predecibles al agrupar los costos con otros pagadores o limitar los costos en función del volumen esperado; y pago basado en el desempeño, que aborda la incertidumbre clínica vinculando los precios a los resultados a nivel de paciente o población. Analizamos cada modelo de pago, sus ventajas y desafíos, y los aspectos que deben tener en cuenta los pagadores estadounidenses.