Resumen
Introducción: Los programas de ayuda para acceder a medicamentos surgieron como una opción para que los pacientes puedan acceder a medicamentos innovadores que no están registrados en el país. Actualmente, en Brasil, hay tres tipos de programas de ayuda: uso compasivo, acceso ampliado y suministro de medicamentos post-estudio.

Objetivo: Hacer una encuesta sobre los programas de ayuda que ha habido en Brasil para acceder a los medicamentos durante los últimos tres años (2019- 2021), así como una revisión de la literatura sobre los aspectos éticos y regulatorios que afectan a los programas de uso compasivo, acceso ampliado y suministro de medicamentos después de haber participado en estudios clínicos.

Método: El 9 de septiembre de 2022 se realizó una revisión, utilizando una base de datos pública, el informe de actividades emitido por la Coordinación de Investigación Clínica en Medicamentos y Productos Biológicos de la Dirección General de Medicamentos y Productos Biológicos de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria, y datos proporcionados por la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria, a través del sistema “contáctanos”, para los años 2019, 2020 y 2021.

Resultados: Entre 2019 y 2021, se observó que en Brasil la mayoría de los casos atendidos a través de los programas de ayuda para acceder a los medicamentos involucraban a tratamientos para las neoplasias y las enfermedades raras. Los hallazgos indican que, durante el período analizado, los programas de suministro de medicamentos post-estudio, y de acceso ampliado en oncología estuvieron directamente relacionados con los estudios clínicos aprobados por la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria. Las enfermedades raras representaron la mayoría de los casos gestionados a través de programas de uso compasivo. Si bien el voluntario que participa en investigaciones clínicas tiene derecho a continuar el tratamiento según lo dispuesto en las resoluciones de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria y de la Comisión Nacional de Ética en Investigación/Consejo Nacional de Salud, la judicialización de la salud sigue siendo uno de los mayores desafíos del Sistema Único de Salud, en lo que respecta a los programas de ayuda para acceder a los medicamentos.

Conclusión: Actualmente existen tres tipos de programas de ayuda para acceder a medicamentos en Brasil: uso compasivo, acceso ampliado, y suministro de medicamentos post-estudio. Según los resultados encontrados, dichos programas se centran en oncología, enfermedades raras o enfermedades ultrararas. Brasil no es el único país que cuenta con regulaciones para garantizar que los voluntarios que participan en investigaciones clínicas reciban el tratamiento al concluir el estudio clínico. A pesar de la incuestionable importancia humanitaria de los programas de ayuda para acceder a medicamentos, existe preocupación por la inviabilidad de la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores de alto costo, debido a que en Brasil ese suministro tendrá que ser por un período indefinido tras la conclusión de la investigación clínica, y no sólo hasta que el producto esté registrado en la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria o el medicamento esté disponible en el Sistema Único de Salud, por lo que, como en otros países, es importante contar con una ley específica que regule la investigación clínica en Brasil, de modo que se pueda encontrar un equilibrio entre los legítimos intereses para la salud, humanitarios y comerciales, que permita las inversiones necesarias en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos y los programas de ayuda para acceder a medicamentos.