Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Resumen
Los datos del mundo real (RWD) y la evidencia del mundo real (RWE) se utilizan cada vez más para apoyar la toma de decisiones regulatorias, pero las agencias reguladoras y las partes interesadas pueden utilizar diferentes definiciones de RWD y diferentes criterios para determinar cuándo el análisis de dichos datos se considera RWE para las decisiones sobre la aprobación de medicamentos. Para explorar esta cuestión, revisamos dos publicaciones destacadas que operacionalizaron las definiciones de RWD y RWE al describir como la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) utilizan la RWE en las aprobaciones de fármacos. Ambas publicaciones consideraron que, en los estudios no intervencionales (observacionales), el uso RWD como brazo comparador para un ensayo de un solo brazo, las revisiones bibliográficas relacionadas con el producto y el uso RWD para apoyar la implementación de ensayos clínicos (por ejemplo, para identificar posibles participantes) generaban RWE. Por el contrario, se identificaron incoherencias en cuanto a los tipos de fuentes de datos y diseños de estudios que se consideró que no generaban RWE. Por ejemplo, hubo falta de acuerdo sobre si se genera RWE cuando los RWD describen contextos terapéuticos o se utilizan en ensayos intervencionlaes de fase I/II, estudios de extensión abiertos o actividades de farmacovigilancia. Estas discrepancias ponen de relieve las oportunidades para desarrollar una comprensión coherente del papel de la RWE en la toma de decisiones regulatorias para la aprobación de medicamentos entre las agencias reguladoras y las partes interesadas.