Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
Resumen del problema
Desde la aprobación de Skysona (elivaldogene autotemcel), una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas (CMH) autólogas, la FDA ha recibido informes adicionales de neoplasias hematológicas, incluyendo casos potencialmente mortales de síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda tras el tratamiento de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral temprana activa. Los casos notificados parecen estar relacionados con el tratamiento con Skysona. Se recibieron informes de sujetos que participaron en ensayos clínicos, en los que se diagnosticaron casos entre 14 y 92 meses después del tratamiento.
La FDA está investigando el riesgo conocido de neoplasias hematológicas con resultados graves, incluyendo la hospitalización, la necesidad de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas y la muerte, y está evaluando la necesidad de tomar más medidas regulatorias. Dado el riesgo de neoplasias hematológicas, los proveedores deben considerar cuidadosamente otras terapias alternativas, incluyendo el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes que tienen un donante con antígeno leucocitario humano (HLA) compatible, que esté disponible y dispuesto, y sea adecuado, antes de decidir tratar a un niño con Skysona.
En EE UU, la información para la prescripción incluye una advertencia de recuadro sobre el riesgo grave de desarrollar neoplasias hematológicas después del tratamiento con Skysona, y también se menciona en las secciones de Advertencias y Precauciones y Experiencia en los Ensayos Clínicos. Los pacientes y los participantes en ensayos clínicos que reciben tratamiento con Skysona deben ser monitoreados de por vida para detectar neoplasias hematológicas. El diagnóstico temprano de neoplasias hematológicas puede ser de vital importancia. Por lo tanto, los pacientes deben ser monitoreados de cerca, se deben hacer hemogramas completos al menos cada tres meses y evaluaciones para detectar evidencia de expansión o predominio clonal al menos dos veces durante el primer año después de la administración de Skysona, y anualmente a partir de entonces, y se debe considerar hacer evaluaciones de médula ósea cuando estén clínicamente indicadas. Si se detecta una neoplasia maligna hematológica en un paciente que recibió Skysona, se debe informar el evento al fabricante y se proporcionarán instrucciones sobre la recolección de muestras para realizar más pruebas.
La aprobación de Skysona incluyó un requisito posterior a la comercialización, según la sección 505(o) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FDCA), que consistió en realizar un estudio observacional prospectivo de seguridad en el que se siga a los pacientes a largo plazo, 15 años, para evaluar la seguridad a lo largo del tiempo y el riesgo de que se produzcan neoplasias malignas secundarias después del tratamiento con Skysona. El estudio incluye el monitoreo (a intervalos preestablecidos) de la expansión clonal.