Solicitações e Retiradas do Mercado

• Essa decisão foi tomada após a revisão dos dados disponíveis do estudo 747-302 que comparou esse medicamento com placebo, assim como os dados de estudos de suporte e dados de outras fontes.
• Nesse estudo, não foi observada nenhuma diferença quanto a eficácia entre os pacientes tratados com Ocaliva e os que receberam placebo, o que era uma das obrigações específicas impostas no momento da autorização condicional. Por isso, a eficácia do medicamento para a indicação autorizada não pôde ser confirmada.
• É informado aos profissionais de saúde que não devem ser iniciados novos tratamentos com esse medicamento usado para tratar a colangite biliar primária (CBP).
• Os pacientes que já estiverem em tratamento com esse medicamento receberão informações dos profissionais de saúde sobre outras opções disponíveis.
• A AEMPS informará sobre a decisão final da Comissão Europeia e, quando for o caso, sobre a data efetiva da retirada de mercado.

O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP em inglês) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), do qual a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS) forma parte, recomendou a revogação da autorização de comercialização do Ocaliva (ácido obeticólico). Esse medicamento é utilizado para o tratamento de pacientes adultos com colangite biliar primária (CBP), uma doença autoimune que causa a destruição gradual dos dutos biliares do fígado, o que pode provocar insuficiência hepática e ao aumento do risco de câncer de fígado.

Quando foi concedida a autorização condicional de comercialização, foi demonstrado que o Ocaliva reduzia os níveis sanguíneos de fosfatase alcalina (ALP) e bilirrubina em pacientes com CBP, o que se entendeu como uma melhoria do estado do fígado dos pacientes. Porém, uma das obrigações específicas impostas no momento da autorização condicional desse medicamento era confirmar seu benefício com estudos adicionais. No estudo 747-302, desenhado para confirmar o benefício clínico e a segurança do Ocaliva em pacientes que não respondem adequadamente ao ácido ursodesoxicólico (UDCA, outro medicamento para CBP) ou que não podem tomá-lo, não foi observada diferença na eficácia entre os pacientes tratados com esse medicamento e os que receberam placebo. Por isso, a eficácia do Ocaliva na indicação autorizada não pôde ser confirmada.

Essa recomendação do CHMP vem após a análise dos dados disponíveis no âmbito do procedimento de arbitragem, de acordo com o artigo 20 do Regulamento (CE) 726/2004, por meio do qual a Comissão Europeia (CE) solicitou ao CHMP que avaliasse as evidências disponíveis e tomasse uma decisão sobre a relação de benefício/risco do medicamento.

Após revisar as evidências disponíveis, o CHMP concluiu que o benefício clínico do Ocaliva não havia sido confirmado. O estudo 747-302 não demonstrou ser mais eficaz do que o placebo com respeito ao número de pacientes cuja doença piorou ou que faleceram, tanto na população global quanto no subgrupo de pacientes com CBP em fase inicial.

Além dos resultados desse estudo, o CHMP analisou outros dados disponíveis, incluindo dados de estudos de vida e outros estudos de suporte apresentados pelo laboratório (denominado titular da autorização de comercialização ou TAC), bem como informações enviadas por profissionais de saúde e associações de pacientes.

Os dados dos estudos de suporte e os dados de vida fornecidos pelo TAC não foram considerados suficientes para confirmar os benefícios do Ocaliva. Por isso, o CHMP concluiu que os benefícios deste medicamento não são superiores aos seus riscos e recomenda a retratação da autorização de comercialização na União Europeia (UE).

Em sua revisão, o CHMP consultou um grupo de especialistas no tratamento de doenças hepáticas e levou em conta a opinião deles em sua recomendação final. A opinião do CHMP será enviada à CE, que emitirá uma decisão final legalmente vinculante para todos os Estados-Membros da UE.

No que lhe diz respeito, a AEMPS informará a decisão final da CE e, quando for o caso, a data efetiva da retirada do Ocaliva do mercado.

Informação para pacientes

• O Ocaliva foi aprovado para o tratamento da colangite biliar primária com a condição de que o laboratório realizasse um estudo para confirmar sua eficácia.
• Tal estudo não demonstrou que o Ocaliva fosse mais eficaz do que o placebo considerando o número de pacientes cuja doença piorou ou que faleceram.
• O CHMP recomendou que o Ocaliva fosse retirado do mercado da UE porque se considera que seus benefícios não compensam os riscos.
• Quando essa recomendação for confirmada pela CE, o Ocaliva não estará mais disponível na UE. Até lá, o laboratório poderá continuar fornecendo o medicamento aos pacientes que o recebem atualmente. Esta informação será atualizada após a decisão da CE. Se você estiver em tratamento com o Ocaliva, converse com seu médico sobre o seu tratamento.

Informação para profissionais de saúde

• Uma revisão dos dados disponíveis concluiu que não foi confirmada a eficácia do Ocaliva, utilizado para tratar a colangite biliar primária (CBP).
• O Estudo 747-302 não mostrou diferença entre Ocaliva e placebo no critério de avaliação primário composto de morte, transplante de fígado ou descompensação hepática em pacientes com PBC que não respondem ou são intolerantes ao ácido ursodeoxicólico (HR 1,01 [IC 95%: 0,68; 1,51], valor p: 0,954).
• O CHMP recomendou a revogação da autorização do Ocaliva na UE porque se considera que seus benefícios não superam os riscos.
• Assim que essa recomendação for confirmada pela CE, o Ocaliva não estará mais disponível na UE. Até então, o laboratório poderá continuar vendendo o medicamento aos pacientes que estejam recebendo atualmente. Essas informações serão atualizadas após a decisão da CE.
• Não devem ser iniciados novos tratamentos com Ocaliva. Para os pacientes atualmente em tratamento, devem ser consideradas as alternativas disponíveis.
• Uma carta será enviada a todos os profissionais de saúde que prescreverem, dispensarem ou administrarem esse medicamento.