Objetivo: La investigación y la aprobación regulatoria de los usos pediátricos de medicamentos de venta con receta a menudo se demoran años después de ser aprobados para tratar a los adultos, tiempo durante el cual puede haber un uso pediátrico un uso sustancial de medicamentos fuera de lindicación. Se evaluó si las acciones reguladoras de la FDA afectaban al uso pediátrico de omalizumab, un medicamento biológico utilizado para tratar el asma.

Métodos: En este estudio transversal seriado, identificamos cohortes trimestrales de niños (0-18 años) con asma moderada a grave en dos grandes bases de datos nacionales de facturas de aquellos con seguro comercial y Medicaid desde 2003 hasta 2019. Utilizando un análisis de series temporales interrumpidas, ajustamos modelos de regresión lineal segmentada para identificar cambios en la incidencia del uso de omalizumab en niños de 6-11 años en comparación con niños de 12-18 años después de dos puntos temporales: (1) 2009Q3 cuando un comité asesor de la FDA votó en contra de su uso en niños de 6-11 años y (2) 2016Q2 cuando la FDA amplió el etiquetado de omalizumab para incluir a niños de 6-11 años.

Resultados: Identificamos 9.298 nuevos usuarios pediátricos de omalizumab (84% Medicaid). Entre los niños de 6-11 años, la incidencia de uso de omalizumab no cambió después de la revisión inicial de la evidencia de la FDA en 2009 y aumentó después de la aprobación de la FDA Q2 de 2016 para este grupo de edad, tanto entre los cubiertos por Medicaid (58 por 100.000 niños con asma, intervalo de confianza [IC] del 95% 27-89, p < 0,001) como entre los que contaban con seguro comercial (57 por 100.000, IC del 95% 21-94, p = 0,003) en comparación con los niños de 12-18 años.

Conclusiones: El uso de omalizumab entre niños asmáticos de 6 a 11 años se mantuvo estable después de que se conocieran las preocupaciones del comité asesor de la FDA en 2009 y aumentó después de que la FDA ampliara la indicación para incluir a esta población en 2016. Incentivos de mercado adicionales pueden ayudar a garantizar la generación oportuna de evidencia y la aprobación regulatoria de medicamentos para niños.