• El 54% de las aprobaciones de terapias con inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI) informaron diferencias en la supervivencia global, con una mediana de tres meses.
• En el 30% de los ensayos aportaron una diferencia en la supervivencia global de < 1 mes, y en el 5% una diferencia de 10 meses o más.
• El 62% de las aprobaciones de ICI informaron diferencias en la supervivencia libre de progresión, con una mediana de 0,9 meses.
• El 19% de los estudios permitieron el cruce (mediana del 19%), lo que se correlacionó con las diferencias en la supervivencia global.

Resumen
Antecedentes: Las terapias con inhibidores de puntos de control inmunitario (ICI del inglés Immune checkpoint inhibitor) se han convertido en opciones de tratamiento cada vez más populares para los pacientes con cáncer, incluso para los pacientes sin metástasis. Se ha informado la supervivencia y la respuesta a los ICI para diferentes tipos de tumores, pero se sabe poco sobre sus resultados en conjunto. Quisimos proporcionar una descripción general del aporte de los fármacos ICI probados en ensayos pivotales a la supervivencia global (SG) y la supervivencia libre de progresión (SLP).

Métodos: En un análisis transversal de las aprobaciones de fármacos ICI oncológicos por parte de la FDA de EE UU (2011-2023), identificamos los ensayos que respaldaron el registro de ICI. Caracterizamos estos ensayos en cuanto a las diferencias en la mediana de SG y SLP entre los pacientes de los grupos de intervención y control que participaron en los ensayos que se utilizaron para apoyar el registro de los ICI; el porcentaje de pacientes que estaban en el grupo control, pero recibieron tratamiento cruzado con ICI; y si hay una correlación entre el porcentaje de pacientes que se cruzaron para recibir tratamiento con ICI y las diferencias en la SG o la SLP.

Resultados: Cincuenta y seis (54,4 %) aprobaciones se basaron en ensayos que informaban la mediana de SG para los grupos de intervención y control (la diferencia mediana fue de 2,8 meses; rango intercuartílico (RIC): 2,2 a 5,0 meses). Sesenta y cinco (63,1 %) aprobaciones contaban con ensayos que informaban datos de SLP para ambos grupos (mediana de 0,9 meses; RIC: -0,2 a 3,0 meses). La terapia posterior con ICI fue frecuente (mediana = 18,9 %) y se correlacionó significativamente con una mayor diferencia en la mediana de supervivencia global en todos los estudios que informaron las diferencias (R2 = 0,15; p = 0,001).

Conclusión: Los ICI se utilizan cada vez más en el tratamiento del cáncer, pero la mediana de la mejora en la supervivencia global es modesta y muchos ICI no han sido probados para determinar su beneficio en la supervivencia global. La supervivencia global es el resultado más significativo para los pacientes y la regulación de los medicamentos debería exigir una mejor evaluación y notificación de estos datos.