El anuncio del copatrocinio español de una resolución sobre enfermedades raras a tratar en la próxima Asamblea Mundial de la Salud refleja la iniciativa del Ministerio de Sanidad por aumentar su presencia internacional. Además, coincide con las negociaciones sobre la Legislación Farmacéutica Europea, que aborda, entre otros temas, los incentivos para desarrollar medicamentos huérfanos (medicamentos para enfermedades raras) en la UE. Finalmente, también se alinea con el desarrollo de un ecosistema nacional para desarrollar y comercializar terapias avanzadas asequibles, cada vez más utilizadas para tratar enfermedades oncológicas raras. Esto crea una oportunidad para alinear las políticas farmacéuticas nacionales e internacionales con el objetivo de ampliar el acceso global equitativo a medicamentos para enfermedades raras.
Este análisis resume algunos de los desafíos derivados de las políticas públicas implementadas para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. A través de un breve estudio de caso sobre terapias CAR-T, se justifica la necesidad de coherencia política en las políticas farmacéuticas nacionales e internacionales que mejoren la transparencia y el acceso global equitativo a los medicamentos huérfanos.