EE UU y Canadá

El presidente electo Donald Trump se ha jactado del “Right To Try” (Derecho a intentarlo), una ley que firmó en 2018. Su objetivo era impulsar el acceso de los pacientes con enfermedades terminales a medicamentos potencialmente salvadores que aún no hubieran sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA).

“Tenemos cosas para combatir enfermedades que no se aprobarán hasta dentro de cinco o seis años y que la gente que está muy enferma, en fase terminal, debería poder usar. Pero no había ningún mecanismo para hacerlo”, dijo Trump el 30 de agosto (https://singjupost.com/full-transcript-trump-addresses-moms-for-liberty-2024-summit/?singlepage=1), en un discurso pronunciado en Washington, DC, ante simpatizantes del grupo conservador de defensa de los derechos de los padres ¨Moms for Liberty¨

También aseguró que gracias a Right To Try, “hemos salvado miles y miles de vidas”.

Trump elogió de forma similar el programa durante un mitín el 17 de agosto en Pennsylvania, en una entrevista de podcast con un comentarista conservador, y durante su discurso de aceptación (https://www.nytimes.com/2024/07/19/us/politics/trump-rnc-speech-transcript.html) de la Convención Nacional Republicana: “Right To Try es algo grande”, afirmó entonces.

Sin embargo, expertos médicos que han estudiado el programa de tratamiento experimental afirman que no hay pruebas que respalden las afirmaciones de Trump. Estos expertos dicen que Right To Try debilitó las regulaciones destinadas a proteger a los pacientes.

¿Qué es el derecho a intentar?
La Ley Trickett (https://www.congress.gov/115/plaws/publ176/PLAW-115publ176.pdf) Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina Right To Try, (https://www.congress.gov/115/plaws/publ176/PLAW-115publ176.pdf) también conocida como Right To Try, fue aprobada por el Congreso con apoyo bipartidista y se sancionó en 2018.

Su objetivo era agilizar el proceso para que los pacientes en estado terminal pudieran acceder a medicamentos aún no aprobados por la FDA. La velocidad es crucial; los grupos de la industria afirman que, en promedio, un nuevo medicamento tarda entre 10 y 15 años (https://phrma.org/policy-issues/Research-and-Development-Policy-Framework) en llegar a las farmacias.

Sin embargo, un programa similar de la FDA, el de acceso ampliado (https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/expanded-access), a veces llamado “de uso compasivo”, existe desde los años 70, y se convirtió en ley en 1987.

Y esa es la raíz de muchas críticas a Right To Try.

“‘Right To Try’ es básicamente una versión light del ‘acceso ampliado’”, dijo Alison Bateman-House, especialista en ética médica que estudia el acceso a tratamientos en desarrollo en la Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York.

“‘Right To Try’ abarca a menos pacientes que el acceso ampliado y les ofrece menos tratamientos”, afirma Bateman-House.

¿Facilitar el acceso o eliminar garantías?
Los pacientes deben cumplir criterios específicos, aunque distintos entre sí, para poder acogerse a cualquiera de los dos programas de medicación experimental.

Según la normativa gubernamental (https://uscode.house.gov/view.xhtml?req=(title:21%20section:360bbb%20edition:prelim)), para optar al acceso ampliado, los pacientes deben padecer una “enfermedad o afección que sea grave o que ponga en peligro su vida de forma inmediata” y para la que no exista una “terapia comparable o satisfactoria disponible para diagnosticar, controlar o tratar la enfermedad o afección”.

Los ensayos clínicos deben ser inviables para los pacientes y el uso de estos fármacos no debe interferir con ningún estudio en curso. Además, los beneficios potenciales deben justificar los riesgos, según los médicos que los recetan.

A continuación, tras identificar un tratamiento, el médico debe obtener la aprobación del fabricante, de la FDA y de la junta de revisión institucional que supervisa los ensayos clínicos del medicamento.

La FDA explicó que estos pasos existen para que la agencia pueda “evaluar de manera justa los riesgos y beneficios” de la medicación, y proteger la seguridad del paciente.

Además, la FDA recopila datos sobre el impacto clínico del medicamento en el paciente y sobre cualquier efecto adverso, con el fin de contribuir al proceso más amplio de aprobación del fármaco.

Right To Try pretendía acelerar este proceso de aprobación. Por ejemplo, con el nuevo programa basta con que un médico identifique un medicamento experimental y reciba del fabricante la autorización para utilizarlo.

En la mayoría de los casos, la FDA no tiene autoridad para aprobar o denegar la solicitud, y no hay que seguir ningún proceso de revisión.

Pero, debido a las definiciones del programa Right To Try, son menos los pacientes y menos los medicamentos que cumplen los requisitos.

En el programa Right To Try, los pacientes deben tener una enfermedad o afección “potencialmente mortal”, no sólo “grave”, como en el caso del acceso ampliado.

Los medicamentos experimentales sólo están disponibles después de haber completado la fase 1 de los ensayos clínicos, mientras que los tratamientos a los que se accede a través del programa de acceso ampliado pueden administrarse cuando el estudio de fase 1 todavía está en curso.

Right To Try, que contempla una exención de responsabilidad para los fabricantes y los médicos prescriptores, también aligera los requisitos que regulan cómo los médicos informan a los pacientes sobre los riesgos de los medicamentos experimentales, dejando sin definir con claridad en qué consiste el consentimiento informado.

Además, la norma prohíbe que la FDA utilice información sobre cómo los pacientes toleran los medicamentos para “retrasar o afectar negativamente la revisión o aprobación de dichos medicamentos”, salvo que altos funcionarios justifiquen por escrito su beneficio para la salud pública.

Sus defensores sostienen que Right To Try es un ejemplo de éxito de la desregulación y aseguran que su más eficiente proceso de aprobación salvó vidas.

Sus detractores, en cambio, lo consideran un motivo clave de preocupación porque “abre la posibilidad de explotar a pacientes desesperados”, afirma Holly Fernández Lynch, bioeticista que estudia la política farmacéutica en la Facultad de Medicina Perelman, de la Universidad de Pensilvania.

Los datos del gobierno muestran que las agencias reguladoras no eran el principal obstáculo al que se enfrentaban los pacientes cuando buscaban medicamentos experimentales. La FDA casi siempre aprobó rápidamente, según los estándares del gobierno, las solicitudes de acceso ampliado.

Según un informe de la FDA de 2018 sobre este programa, el organismo autorizó el 99% de las aproximadamente 9.000 solicitudes que recibió en los cinco años anteriores, aprobando solicitudes de emergencia para medicamentos experimentales en menos de un día, en promedio.

Datos más recientes muestran que la tendencia a la aprobación ha continuado, incluso cuando el número de solicitudes ha crecido cada año.

En los raros casos en que la FDA no aprueba automáticamente las solicitudes, los reguladores no suelen denegarlas, sino que recomiendan modificar la dosis solicitada para abordar los problemas de seguridad y eficacia.

Right To Try en cifras
La FDA no facilita información detallada sobre el número de dosis administradas o de pacientes tratados en el marco del Right To Try. En su lugar, sólo publica un resumen anual (https://www.fda.gov/patients/learn-about-expanded-access-and-other-treatment-options/right-try-annual-reporting-summary) que muestra cuántos medicamentos han sido aprobados en el marco del programa. La agencia dice que desde que comenzó Right To Try en 2018 ha aprobado 16 tratamientos: 12 de 2018 a 2022 y cuatro el año pasado.

La FDA declinó proporcionar información adicional sobre el número de solicitudes o aprobaciones de Right To Try.

Aunque los 16 medicamentos aprobados a través de Right To Try posiblemente se proporcionaron a más de un paciente cada uno, los expertos dijeron que es extremadamente improbable que miles de pacientes estuvieran involucrados, como dijo Trump.

La afirmación de Trump representa una “sobreestimación atroz del número de personas que están utilizando Right To Try”, dijo Fernández Lynch, y señaló que cree que los números reales son “muy, muy bajos”.

La campaña de Trump no respondió a múltiples preguntas sobre la fuente de las estadísticas del expresidente. Karoline Leavitt, secretaria de prensa nacional de la campaña, dijo a KFF Health News que en un segundo mandato “el presidente Trump, por supuesto, seguirá abierto a otras vías para ampliar el “Right To try” para salvar más vidas estadounidenses”.

Aún no está claro cómo Trump podría ampliar el programa, aunque el conservador Instituto Goldwater aboga por el “Right To Try 2.0” (https://righttotry.org/rtt2-0/), que, según afirma, permitirá a los pacientes recibir terapias individualizadas.

Los expertos señalan que ya se puede acceder a esos fármacos a través del programa de acceso ampliado.

Mientras tanto, está demostrado que el elevado precio de los tratamientos experimentales, que a veces están disponibles a través de ciertos programas de compañías farmacéuticas pero que no suelen estar cubiertos por los seguros, es un obstáculo mayor para los pacientes que las barreras normativas.

“No creo que a la gente le moleste que la FDA bloquee el acceso a terapias individualizadas”, afirma Bateman-House. “Creo que el problema es que las terapias individualizadas son increíblemente caras, y sólo hay un número muy reducido de investigadores en el país que sepan cómo fabricarlas”.

Nuestra resolución
Trump ha afirmado durante toda la campaña que su programa Right To Try es novedoso y ha salvado miles de vidas. Pero un programa similar ha existido durante décadas, y no hay pruebas de que Right To Try haya tenido ni de lejos el impacto que Trump dijo que había tenido.

Ni la campaña de Trump ni los defensores del Right To Try han aportado pruebas que respalden las afirmaciones de beneficios generalizados. Y los datos del gobierno muestran que sólo 16 medicamentos han sido aprobados bajo el programa en sus primeros seis años, sin contabilidad de cuántos pacientes utilizaron esos medicamentos o sus resultados clínicos.

Además, los expertos en salud pública han señalado que el Right to Try reduce las protecciones para los pacientes y no aborda las verdaderas barreras para el acceso a medicamentos experimentales.

Calificamos como falsa la afirmación de Trump.