Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Políticas, Regulamentação, Registro e Divulgação de Resultados

Guia preliminar da FDA sobre o uso de controles externos para avaliar a eficácia de novos medicamentos e produtos biológicos

Salud y Fármacos

Palavras-chave: dados de prática clínica, registros eletrônicos de saúde, diretrizes de pesquisa clínica, estudos clínicos randomizados, ECAs, registros de saúde, diretrizes de pesquisa clínica

O Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) e o Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos (CBER) da FDA publicaram uma minuta de orientação

[1] que descreve como os patrocinadores podem utilizar controles externos, por exemplo, dados de registro e/ou registros médicos eletrônicos, em vez de dados de estudos clínicos randomizados (ECR) para demonstrar a segurança e a eficácia de novos medicamentos e produtos biológicos. A versão preliminar da guia também descreve como os patrocinadores podem se comunicar com a FDA para discutir o uso de dados controlados externamente em estudos.

De acordo com a Regulatory News [2], essa guia faz parte de uma série de documentos que a FDA vem emitindo de acordo com a 21st Century Cures Act, que exige maior clareza sobre a regulamentação dos ECRs. O uso de dados externos para grupos de controle em estudos clínicos é especialmente útil quando se estudam tratamentos para doenças raras em que não é viável ou ético coletar dados de estudos randomizados.

Como os estudos controlados externamente não envolvem a aleatorização da população do estudo para os tratamentos que estão sendo comparados, “as populações dos braços de tratamento e controle devem ser o mais similares possível em termos de fatores conhecidos que podem afetar o resultado que está sendo medido (dados demográficos, comorbidades, atributos da doença, como gravidade e sintomas, duração da doença, terapias concomitantes e observações clínicas coletadas)”, de acordo com a versão preliminar da orientação.

Antes de optar por realizar um estudo clínico com um braço de controle externo como comparador, “os patrocinadores e investigadores devem considerar a probabilidade de que o desenho do estudo possa distinguir o efeito de um medicamento de outros fatores que influenciam o resultado de interesse e atender aos requisitos regulatórios”. Os patrocinadores devem especificar como medirão e analisarão os dados sobre fatores de confusão “importantes” e fontes de viés.

A adequação do uso de um desenho de estudo controlado externamente deve ser avaliada caso a caso e deve se basear em fatores como a heterogeneidade da doença, incluindo apresentação clínica, gravidade e prognóstico, informações preliminares sobre o medicamento sob investigação e se o objetivo do estudo é demonstrar superioridade ou não-inferioridade. A orientação recomenda que os patrocinadores consultem a agência quando quiserem fazer um estudo controlado externamente em vez de um ECR e justifiquem as razões para isso.

Fonte original

  1. FDA. Considerations for the Design and Conduct of Externally Controlled Trials for Drug and Biological Products Guidance for Industry. Febrero de 2023. https://www.fda.gov/media/164960/download
  2. Eglovitch JS. FDA draft guidance addresses use of external controls to assess effectiveness of new drugs and biologics. Regulatory News 2 February 2023 https://www.raps.org/news-and-articles/news- articles/2023/2/fda-draft-guidance-addresses-use-of-external-contr
creado el 13 de Julio de 2023