De acuerdo con un estudio publicado en la revista Nature, sedeben fortalecer los estándares utilizados para justificar el paso de un medicamento de un ensayo preclínico a un ensayo clínico.

Los autores creen que los estándares actuales permiten ensayos clínicos en humanos sin que se tenga una evidencia adecuada de beneficio clínico. Las agencias regulatorias en EE UU y Europa requieren que se presenten los datos sobre seguridad antes de autorizar los ensayos clínicos en humanos, pero no requieren datos de eficacia. Es aquí donde los investigadores consideran que los estándares se quedan cortos.

Los autores escribieron: “Creemos que muchos estudios (primeros en humanos, fase 1) se presentan sobre la base de escaso y limitado escrutinio de evidencia”.

De acuerdo con el estudio, incluso si el medicamento no daña a los sujetos, para la sociedad constituye una carga financiera significativa, debido a los costos de la investigación y el desarrollo. El desarrollo de un medicamento requiere investigación sustancial y recursos financieros, los cuales se pasan a los consumidores al incrementar los costos de los medicamentos aprobados, especialmente aquellos medicamentos que fallan en ensayos clínicos.

Además, los pacientes inscritos en ensayos clínicos de medicamentos inefectivos pierden una oportunidad de inscribirse en otro ensayo clínico que pudiera temer mayores posibilidades de beneficio. También podría incrementar los costos para el paciente debido al detrimento de salud que ha podido sufrir y otros eventos que se pudieran dar en el futuro y que estén relacionados con el experimento.

Ya que el Presidente Donald Trump expresó su deseo de reducir los requerimientos de evidencia clínica de eficacia antes de la aprobación, entonces puede ser apropiado incrementar el escrutinio de estudios en animales.

En Francia, un paciente murió en un ensayo clínico y cinco fueron hospitalizados. Aunque la toxicidad no conocida del medicamento fue en gran medida examinada, los comités de ética de investigación raramente evalúan si un medicamento en investigación se debe explorar en humanos.

De acuerdo al estudio, estos comités se crean en las instituciones de investigación y educación, para proteger los pacientes en los ensayos clínicos. Una mayor utilización de estos comités constituye una manera simple de implementar un cambio que beneficie a los ensayos clínicos.

El investigador Jonathan Kemmelman, PhD, dijo: “No se puede solo confiar en el interés comercial y la esperanza, el lanzamiento de ensayos en humanos solo se deber hacer cuando existe un potencial de beneficio clínico fuerte. La ética requiere una evaluación cuidadosa del potencial del medicamento.

Los autores sugieren múltiples formas para reforzar estándares más estrictos de eficacia y garantizar que los medicamentos en investigación sean beneficiosos.

Se deben presentar los resultados negativos de estudios en animales a los investigadores y a los comités de ética quienes deben analizar la información y determinar si es necesario realizar más pruebas. De acuerdo al estudio, los ensayos clínicos solo deben ser autorizados si se confirman los hallazgos pre-clínicos, después de ser revisados por expertos independientes.

Los revisores deben tener en cuenta numerosas dimensiones de evidencia, para determinar mejor si un medicamento en investigación puede ser clínicamente beneficioso. De acuerdo con el estudio, el entender cómo se han desempeñado medicamentos de la misma clase en otros ensayos clínicos, puede dar una información adicional a los revisores.

Los críticos pueden decir que esta propuesta llevaría a incrementos de costos y tiempo para el desarrollo de medicamentos, lo cual puede limitar las opciones terapéuticas para los pacientes. El estudio concluyó sin embargo que, un análisis profundo antes de comenzar los ensayos clínicos pueden reducir los fracasos, lo que neutralizaría el costo del desarrollo.