Más de un tercio de las terapias aprobadas por la FDA en los últimos 2 años han incluido en la etiqueta información que identifica a los pacientes que se beneficiarían más o experimentarían menos efectos secundarios, encontró un informe recientemente publicado por Personalized Medicine Coalition (PMC). El informe, “Medicina personalizada en la FDA: Un informe de avance y perspectivas Personalized Medicine at FDA: A Progress & Outlook Report”, propone que los legisladores pudieran abordar el aumento de los precios de los medicamentos y los costos de atención médica mediante la institución de políticas que fomenten los medicamentos personalizados.

Solo en 2018, hubo un número récord de 25 medicamentos personalizados aprobados, lo que representa el 42% de todas las aprobaciones de medicamentos de 2018, según el informe. Este aumento en las aprobaciones se debe en parte a las iniciativas de políticas desarrolladas por la FDA en 2018 que “demuestran el compromiso de la agencia en acelerar la medicina personalizada”.

El informe también acredita la reciente implementación por parte de la FDA de ciertos programas de revisión acelerada. Vale la pena destacar que, de los 25 medicamentos personalizados que recibieron la aprobación de la FDA en 2018, 24 se sometieron a algún tipo de revisión de la FDA. El año pasado, la FDA también “tomó medidas para avanzar en las tecnologías digitales de salud; modernizar los marcos aplicables a la supervisión de los tipos emergentes de pruebas de diagnóstico; y facilitar el uso de pruebas genéticas dirigidas al consumidor”.

En particular, las pruebas genéticas de dirigidas al consumidor han permitido, por primera vez, determinar el riesgo de cáncer hereditario sin la necesidad de una receta. “Para aprovechar estas oportunidades en la ciencia y la tecnología, la FDA debe crear procesos que puedan seguir el ritmo de la innovación de la medicina [personalizada]”, dijo el Comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD, según el informe de la Coalición de Medicinas Personalizadas.

Hay más oportunidades para que los medicamentos personalizados tengan un impacto significativo en la vida de los pacientes en los próximos años. Para resaltar el potencial de la medicina personalizada, el informe recopiló varios logros que estas terapias han alcanzado en los últimos años, como:

• Una cura para la hepatitis C.
• Visión restaurada en los que tienen ceguera congénita.
• Mejora en la supervivencia general y en las tasas de supervivencia libre de progresión en pacientes con cáncer de mama, pulmón y colorrectal

Sin embargo, los hallazgos del informe también demostraron que persisten desafíos en este campo de la medicina.

“Algunas políticas públicas emergentes aún asumen que los proveedores y financiadores continuarán tomando decisiones basadas en datos promedio de población, en lugar de adoptar la medicina personalizada”, según el informe.

Específicamente, las políticas de reembolso para estas terapias continúan siendo un desafío. El informe citó ciertas decisiones de política que tienen el potencial de limitar el acceso de los pacientes a estos medicamentos. Por ejemplo, el año pasado, CMS anunció planes para aplicar la terapia escalonada, que requiere que un paciente pruebe primero tratamientos más baratos antes de pasar a terapias más caras, cuando se trata de los medicamentos que cubre la Parte B de Medicare. PMC declaró en el informe que esta propuesta de política “ignora” la tendencia hacia terapias con etiquetas que informan sobre las poblaciones que probablemente se beneficiarán con el tratamiento.

“El manejo de las decisiones de tratamiento por consideraciones de costo en lugar de determinar qué tratamiento funcionaría mejor para un paciente individual tiene un conflicto fundamental con la medicina personalizada y, en muchos casos, aumentará los costos por la progresión continua de la enfermedad y los efectos secundarios más graves asociados con el tratamiento incorrecto,” según el informe.

En este caso, el informe también advirtió que para cuando un paciente con cáncer que probablemente responda a una terapia personalizada haya completado primero el enfoque de la terapia escalonada es posible que la enfermedad ya haya progresado tanto que el tratamiento ya no proporcione beneficios. “La clave para promover políticas de pago más sofisticadas que reconozcan el valor de las pruebas y los tratamientos con medicamentos personalizados es acumular evidencia del valor clínico y económico de la medicina personalizada”.

En términos claros, la Coalición de Medicine Personalizada está alentando a los responsables de la formulación de políticas a crear pautas que apoyen el uso continuo de la medicina personalizada. “La ciencia, más que nunca, está alejando al sistema de salud en el que un tamaño sirve para todos, de una medicina que sirve o no sirve como respuesta única, y hacia la utilización de información molecular para mejorar los resultados y hacer que el sistema de salud sea más eficiente”, concluyó el informe.