El Wall Street Journal, publicó en diciembre 2019 [1] un artículo explicando como la industria ha estado utilizando datos de las historias clínicas de los pacientes hospitalizados y ambulatorios para los procesos regulatorios, y lo resumimos a continuación. Según el artículo, se habla mucho de que los datos de la práctica clínica reemplazarán a los ensayos clínicos aleatorizados, y con ello el proceso de desarrollo sería mucho más corto y barato. En lugar de inscribir a pacientes en un ensayo clínico, los investigadores obtendrían la información de las historias clínicas de pacientes que están tomando los productos que les interesa estudiar, y podrían ver como el medicamento afecta las diferentes medidas de impacto (por ejemplo, los niveles de presión arterial o el tamaño del tumor). Sin embargo, los detractores dicen que las historias clínicas contienen errores, y aun si no los tuvieran, no tienen toda la información que generalmente se utiliza para evaluar un medicamento, y la información no se recopila con el mismo rigor.

En este momento, parece poco probable que los datos de la práctica clínica se puedan utilizar para lograr la aprobación regulatoria de medicamentos o productos nuevos. Generalmente, los datos de la práctica clínica se utilizan como brazo control, es decir, comparando los datos de los pacientes que están utilizando un medicamento experimental, con los datos históricos de los pacientes que utilizaron los tratamientos estándar o ningún tratamiento. Por lo que, hasta ahora, solo se han utilizado para solicitar la aprobación de medicamentos para segundos usos; por ejemplo, para ampliar el uso de los tratamientos para el cáncer de mama, de vejiga y la leucemia.

Amy Abernethy, subcomisionada de la FDA y ex-ejecutiva en la empresa de datos Flatiron, dijo que “los datos de la práctica clínica no se deben usar para bajar los estándares de la FDA sino para mejorar la eficiencia en la recopilación de información manteniendo los estándares de calidad”.

Durante los últimos años ha aumentado mucho el uso de información digital de salud. Iqvia, que rastrea las recetas médicas, tiene una docena de proyectos; y Amazon y Apple están entrando en el mundo de las historias clínicas electrónicas.

Roche ha invertido US$5.000 millones en la compra de dos compañías de gestión de datos de salud. Flatiron provee historias clínicas electrónicas a centros oncológicos y los ayuda a analizar los datos; y Foundation Medicine estudia las mutaciones genéticas de los pacientes oncológicos y agrega los resultados para facilitar la investigación de medicamentos.

Flatiron analizó los defectos genéticos de pacientes con cáncer y Roche incluyó esa información en la solicitud de comercialización de un medicamento que actúa sobre esos defectos, Rozlytrek, que la FDA aprobó en agosto de 2019.

Amgen presentó datos de historias clínicas de pacientes con leucemia y los comparó con los datos de un estudio en que todos los pacientes recibieron el tratamiento para la leucemia Blicyto. En 2019, la FDA utilizó estos datos para aprobar Blincyto para tartar a pacientes en remisión pero que tienen algunas células cancerosas que los exponen al riesgo de recaída. Utilizando esta metodología, Amgen logró reducir la muestra de su ensayo a la mitad (no tuvo que reclutar a pacientes para el grupo control).

Johnson & Johnson usó a Flatiron y Foundation Medicine para identificar a los pacientes con cáncer de vejiga que tenían cierto rasgo genético y no se habían beneficiado significativamente de ciertos medicamentos inmunoestimulantes. Este análisis sirvió para apoyar los datos de otro ensayo clínico con pacientes con el mismo rasgo genético que experimentaron beneficios con Balversa de Johnson & Johnson. La FDA, en base a la presentación conjunta de esos datos, aprobó Balversa en abril de 2019.

Ibrance se utiliza para tratar el cáncer de seno en mujeres y algunos médicos lo utilizaron fuera de indicación para tratar el cáncer de seno en hombres. Pfizer contrató a Flatiron para que, usando las historias clínicas, comparara la evolución de los hombres con cáncer de mama que habían usado Ibrance versus los que no lo usaron. Por otra parte, Iqvia revisó las recetas de Ibrance y descubrió que los pacientes masculinos con cáncer de seno permanecieron en Ibrance por más tiempo que aquellos que tomaron otros medicamentos. LA FDA aprobó el medicamento para los hombres y Pfizer logró ampliar su indicación en un año, y a muy bajo costo. Si hubieran tenido que hacer ensayos clínicos aleatorios probablemente habrían tardado 4-5 años y les hubiera costado decenas de millones de dólares. Sin embargo, en este caso los revisores de la FDA tuvieron las siguientes objeciones: (1) las muestras que proporcionó Flatiron eran demasiado pequeñas; (2) los dos grupos de pacientes no estaban bien balanceados en términos de variables como edad, por ejemplo; y (3) los datos de Iqvia no indicaban si el aumento en la duración de la prescripción se tradujo en mayor supervivencia o retraso en la progresión de la enfermedad.