Acceso y Precios

Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) de Inglaterra es el que decide si el Sistema Nacional de Salud debe pagar por los medicamentos de alto costo, y se ha enfrentado repetidamente con las empresas farmacéuticas por el precio de los medicamentos nuevos. Pero una revisión de los costos de la terapia génica de Novartis, Zolgensma, muestra que la agencia está evaluando otros aspectos además del costo.

NICE respaldó a Zolgensma, que cuesta £1,79 millones por paciente, para tratar a bebés de menos de dos años (https://www.zolgensma.com/) con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1. Si se finaliza el borrador de la guía, el medicamento se convertiría en el más caro jamás aprobado por esta agencia.

Debido a que Zolgensma es una “terapia génica potencialmente curativa” que puede aportar un “beneficio excepcional” a los pacientes, los revisores de NICE concluyeron que vale la pena que ciertos pacientes accedan a este medicamento de alto costo.

En el caso de bebés de siete a 12 meses, un “equipo clínico multidisciplinario nacional” debería discutir el uso del medicamento, dijo NICE. Este equipo también evaluaría los casos de pacientes con AME tipo 1 que no estén incluidos en el trato negociado por NICE, pero cuyo problema de salud figure en la etiqueta/ficha técnica del producto. El acuerdo recomienda el tratamiento con Zolgensma antes de que se desarrollen los síntomas de la AME.

Actualmente, según un acuerdo de gestión del acceso, NICE recomienda Spinraza de Biogen para los pacientes presintomáticos con AME o para los pacientes con los tipos 1, 2, o 3 de la enfermedad. Ese medicamento cuesta £450,000 durante el primer año y £225,000 los años siguientes, pero NICE y Biogen firmaron un trato que incluye un descuento confidencial.

En 2019, cuando NICE amplió su acuerdo de acceso a Spinraza, la agencia dijo que en el Reino Unido hay entre 600 y 1,200 niños y adultos diagnosticados con AME. El grupo de pacientes elegibles para Zolgensma es mucho más pequeño: NICE dice que alrededor de 65 bebés nacen en Inglaterra cada año con AME, y alrededor del 60% tiene AME tipo 1.

El acuerdo de Zolegnsma ofrece a Novartis la oportunidad de ampliar su mercado en Inglaterra, y potencialmente más allá, porque muchos otros países siguen las recomendaciones de NICE cuando toman sus propias decisiones de reembolso.

También representa otra amenaza para un fármaco clave de Biogen. Biogen está a la espera de una decisión muy esperada de la FDA sobre el aducanumab para tratar el Alzheimer, pero, mientras tanto, sus medicamentos están enfrentado a una competencia cada vez mayor.

Zolgensma de Novartis generó US$920 millones el año pasado, un aumento del 151% en precios constantes. Spinraza de Biogen obtuvo US$2.050 millones, una ligera disminución con respecto a su desempeño en 2019