Acceso y Precios

Ed Silverman ha presentado en Statnews/Pharmalot un interesante estudio sobre los problemas de las personas afectadas por la fibrosis quística por el alto precio que Vertex ha decido poner a su medicamento [1]. A continuación, comentamos los puntos más importantes de este trabajo.

La Fundación Cystic Fibrosis de EE UU estima que a nivel mundial hay 162.000 personas con fibrosis quística, aunque el número podría estar subestimado principalmente en los países más pobres. Sólo el 12% de ellas, residentes en casi 100 países reciben un tratamiento muy eficaz, pero caro. Y se cree que hay decenas de miles de personas sin diagnosticar en docenas de otros países donde el medicamento no está disponible, según un nuevo estudio.

En la última década la expectativa de vida de estos pacientes ha aumentado desde los 38 hasta los 46 años en EE UU, en parte gracias a la disponibilidad de tratamientos. Pero la esperanza de vida para los que no tienen acceso a este tratamiento y residen en los países de ingresos bajos y medios podría no llegar a la mitad de esa cifra, especialmente en África.

Vertex Pharmaceuticals es la empresa que comercializa Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), que es efectivo en aproximadamente el 90% de los pacientes y está disponible en 24 países, la mayoría ricos. El precio de lista varía de un país a otro, pero en EE UU cuesta US$327.000 anuales sin incluir los descuentos. Según un estudio de ICER de hace dos años, para ser costo-efectivo debería valer entre US$67.900 y US$85.000 al año [2].

Las ventas anuales de Trikafta, a nivel global, alcanzan los US$5.700 millones.

Una investigación publicada en el Journal of Cystic Fibrosis [3] discute las inequidades en el diagnóstico y tratamiento de la fibrosis quística alrededor del mundo. Los investigadores calcularon que, en 94 países, sólo se había diagnosticado a 105.350 personas, es decir, el 65% de las que se creía que padecían fibrosis quística, y sólo 19.500 recibían tratamiento con Trikafta. Pero el estudio también señaló que es probable que las cifras estén subestimadas debido a la “escasez de datos de calidad”. Por ejemplo, no pudieron obtener ninguna información para 40 países, predominantemente subsaharianos. Uno de los autores aseguró que “El medicamento puede ser un éxito comercial, pero en términos de salud pública parece ser un fracaso. La empresa que lo comercializa, ¿se da cuenta de que sólo uno de cada ocho pacientes recibe el tratamiento?

Otro artículo en el que participaron los mismos autores y que se encuentra disponible como preimpresión (aún no ha sido revisado por pares) sugiere soluciones [4]. Allí afirman que el costo de producción de Trikafta es inferior a US$5.700, por lo que podría ser mucho más asequible si los países emitieran licencias voluntarias u obligatorias que permitieran a las empresas de genéricos producirlo.

El artículo menciona a un laboratorio argentino (ver: https://www.saludyfarmacos.org/boletin-farmacos/boletines/feb202202/13_ar/) que lo produce, pero no lo puede exportar a países donde Vertex tenga patentes, lo prohíbe un acuerdo de la OMC. Para que Argentina pudiera exportar, Vertex debería voluntariamente conceder al laboratorio argentino un acuerdo de licencia para ampliar la producción. Cuando se le consultó a Vertex, un vocero no dio respuesta y se limitó a decir que “decenas de miles de pacientes en los cinco continentes tienen acceso a nuestros medicamentos y se benefician de ellos. Nuestro equipo trabaja día a día para ampliar el acceso de más pacientes en todo el mundo a través de diversas vías”.

Otros laboratorios han utilizado estas licencias voluntarias, por ejemplo, cuando Gilead Sciences fue presionado por el precio que tenían sus medicamentos para la hepatitis C tuvo que emitir varias licencias para permitir que empresas de genéricos de distintos países pudieran producirlos. Recientemente, Pfizer han firmado un acuerdo con el Medicines Patent Pool para mejorar el acceso a su antiviral para tratar la covid-19 y Merck lo ha hecho con el fondo de patentes que estableció la OMS (C-TAP) para los productos covid.

Según otro de los autores del estudio que comenta Silverman, Vertex ha mostrado hasta ahora poca voluntad de tomar medidas para ampliar el acceso al medicamento. “Se trata de una empresa que pretende obtener el precio más alto que pueda en cada país” dijo. Según algunos analistas de Wall Street, los ingresos de Trikafta alcanzarían US$9.000 millones en los próximos cinco o seis años.