Regulación Internacional

La Conferencia Internacional de Armonización (ICH) publicó el 5 de abril un borrador de guía ICH E11A [1] que presenta una estrategia para extrapolar los datos obtenidos en los ensayos con población adulta, que se realizan durante el desarrollo de los medicamentos, a la población pediátrica.

“El objetivo de esta nueva guía de la ICH es promover la armonización internacional de las estrategias y metodologías para incorporar la extrapolación pediátrica a los planes generales de desarrollo de medicamentos y acelerar el acceso a los nuevos fármacos por los pacientes pediátricos, limitando al mismo tiempo el número de niños que se tengan que inscribir en los ensayos clínicos”, dijo la ICH en un anuncio.

La ICH publicó, en junio de 2017, un documento-concepto que respaldaba la necesidad de una guía [2]. El documento fue publicado posteriormente por la Agencia Europea de Medicamentos para consulta.

“Históricamente, en general, extrapolar los datos de seguridad se ha considerado inaceptable. Sin embargo, nuestra comprensión de las similitudes y diferencias entre las poblaciones de referencia y las poblaciones diana con respecto a la seguridad ha evolucionado”, afirma la guía. “Como se describe en la guía ICH E11(R1), el principio de utilizar los datos generados en una población de referencia para definir el alcance y la extensión de los datos que hay que recopilar en una población diana también se puede aplicar a la generación de datos de seguridad”.

La guía “incluye un plan para ayudar a los científicos que desarrollan medicamentos y a los reguladores a decidir hasta qué punto se puede aplicar la extrapolación en pediatría, y la información que se debe recabar para abordar las lagunas de conocimiento que apoyan el uso seguro y eficaz de los medicamentos en la población pediátrica”.

La estrategia de extrapolación consiste en un concepto de extrapolación pediátrica, y en la creación y ejecución de un plan de extrapolación. El concepto debe explorar la similitud de la enfermedad y la respuesta a los tratamientos entre las poblaciones de referencia y la población pediátrica objetivo, según se dijo en una presentación sobre la guía [3].

Un factor clave en el desarrollo del concepto es la evaluación de las similitudes y diferencias de la enfermedad entre la población de referencia y la población diana. La guía afirma que “la evaluación de la similitud de la enfermedad no pretende determinar si la enfermedad en las poblaciones de referencia y de destino es ‘exactamente la misma’, sino más bien si el grado de diferencia impediría la extrapolación pediátrica”.

Habiendo desarrollado el concepto, los planes de extrapolación deben abordar los estudios pertinentes que se llevarán a cabo, por ejemplo, como se seleccionará la dosis y los datos de rango de dosis que se deberán recabar. El plan también debe abordar si las estrategias basadas en modelos son apropiadas, así como si se deben utilizar biomarcadores.

El plan debe abordar los posibles diseños de los estudios, como el uso de biomarcadores puente, estrategias bayesianas y estudios farmacocinéticos/farmacodinámicos (PK/PD) de un solo brazo.

La ICH prevé que la guía estará finalizada durante el segundo trimestre de 2024.