Europa

PRIME es un programa de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que apoya el desarrollo de medicamentos para necesidades médicas no cubiertas. Este programa facilita una mayor interacción y un diálogo más temprano entre los que desarrollan medicamentos prometedores y la EMA, su objetivo es optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación, de modo que estos medicamentos puedan llegar antes a los pacientes [1].

La EMA acaba de publicar un informe sobre la evaluación del desempeño de este programa que se inició en 2016 [2]. Según el informe, a través de este programa se han aprobado 18 medicamentos, 10 de los cuales recibieron una autorización condicionada, lo que significa que se introdujeron en el mercado antes de lo que lo que se habría hecho de otro modo. Además, siete de estos medicamentos eran terapias avanzadas, es decir con capacidad para cambiar la forma como se trata la enfermedad.

Entre los medicamentos aprobados a través de este mecanismo figuran terapias con células CAR T, terapias génicas, tratamientos para cánceres raros y una vacuna para proteger contra el virus del ébola.

La agencia valora positivamente la interacción temprana con los desarrolladores de medicamentos y dice que es especialmente útil cuando se trata de productos complejos y de productos para tratar enfermedades huérfanas, porque suelen requerir muestras más pequeñas de participantes en los ensayos clínicos.

Gareth Macdonald escribió [3] que, para optimizar PRIME, la agencia quiere estudiar cómo se puede determinar cuándo el nuevo producto puede demostrar su capacidad para satisfacer una necesidad médica no cubierta. Hay pocos modelos animales capaces de predecir la eficacia de un producto en humanos, por lo que es difícil justificar su inclusión en PRIME al principio de su desarrollo, el problema es que las entradas tardías impiden que se establezca un dialogo productivo con la agencia. Para solucionar este problema, la agencia quiere que las solicitudes para entrar en el programa describan el beneficio que esperan obtener de PRIME y dejen claro qué tipos de apoyo van a solicitar.

La EMA también dijo que aprovechará la experiencia adquirida en el programa de medicamentos huérfanos para informar la idoneidad de los datos no clínicos que pueden apoyar las solicitudes PRIME en una fase más temprana del proceso de desarrollo [3].

Por su parte, la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA), el 8 de marzo de 2022, dijo a Regulatory Focus que los criterios de admisión al programa PRIME son demasiado estrictos para facilitar la innovación en Europa [4]. En sus primeros cinco años, sólo concedieron el 25% de las 384 solicitudes para participar en PRIME que se entregaron a EMA, porque la EMA utiliza una interpretación demasiado estrecha de lo que constituyen necesidades médicas no satisfechas [4].

Además de facilitar la inclusión de los candidatos en PRIME, la EFPIA sugirió que las interacciones con los asesores científicos a través de PRIME deberían ser más flexibles y permitir la participación de los organismos de evaluación de tecnologías para la salud, y debería alienarse con los programas de revisión rápida de otros países [4].

En EE UU, los medicamentos son elegibles para ser evaluados por la vía rápida cuando se van a utilizar para tratar una enfermedad grave y, a través de datos no clínicos o clínicos, pueden demostrar que podrían abordar una necesidad médica insatisfecha. De igual manera, la designación de terapia innovadora se otorga a candidatos para tratar una enfermedad grave y debe haber información preliminar que indique que puede aportar beneficios clínicos sobre las terapias disponibles [4].

Una de las cosas que según EFPIA determinará el futuro de PRIME será la disponibilidad de recursos, tanto humanos como financieros, y eso depende de que este programa se incorpore en el marco regulatorio a través de acciones legislativas [4]

Virginie Hivert, directora terapéutica de EURODIS, una organización europea de enfermedades raras sugirió que la EMA, para mejorar PRIME debería involucrar a los pacientes [3].

“Reforzar la participación de los pacientes en este proceso, así como colaborar con los organismos de evaluación de tecnología para la salud y los pagadores, permitiría generar datos relevantes a lo largo del ciclo de vida de los medicamentos, para abordar de forma aún más eficiente las necesidades médicas no cubiertas, y para que PRIME alcance su potencial”, dijo en una entrevista con Focus [3].

Hivert comentó que la aprobación regulatoria no garantiza el acceso, y mencionó el caso de Zynteglo (betibeglogene autotemcel), la terapia génica de Bluebird bio para pacientes de 12 años o más con beta-talasemia dependiente de transfusiones, que se aprobó a través de PRIME y se comercializó en Europa en 2020. Sin embargo, en verano 2021 Bluebird decidió concentrarse en el mercado de EE UU porque Europa no valoraba lo suficiente el tratamiento.