EE UU y Canadá

A principios de abril, la FDA iba a tener una reunión pública para evaluar los resultados de un pequeño estudio de fase intermedia (2/3) del fármaco de Amylyx Pharmaceuticals para la esclerosis lateral amiotrófica o ELA. Según informa Matthew Perrone [1], el año pasado, la FDA dijo a Amylyx que tendría que realizar un estudio amplio y confirmatorio antes de solicitar el permiso de comercialización. Pero tras meses de intensa presión por parte de los pacientes con ELA y sus representantes en el Congreso, la agencia accedió a que presentara la solicitud en base a un estudio más pequeño.

Según Perrone, la decisión ha sorprendido a los médicos que participaron en el estudio, quiénes consideran que el beneficio es modesto y desearían contar con más información. Para aprobar un medicamento nuevo, la FDA suele exigir resultados de dos ensayos clínicos exitosos, aunque en el caso de enfermedades mortales a veces se conforma con uno que muestre resultados tempranos prometedores.

Los expertos que estudian la toma de decisiones de la FDA ven un patrón preocupante, en el que cada vez hay más presiones para que la agencia acepte evidencia más débil, dañando su credibilidad científica y abriendo la puerta a tratamientos ineficaces [1]. Este caso recuerda la aprobación del medicamento contra el Alzheimer, Aduhelm, donde se acusó a la agencia de capitular ante la presión de la industria y de los defensores de los pacientes, en lugar de atenerse a la ciencia”.

El fármaco de Amylyx es una combinación de un medicamento que se receta para trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado a la antigua medicina china. Amylyx, ha patentado la combinación y afirma que las sustancias químicas actúan conjuntamente para proteger a las células de la muerte prematura [1].

En el estudio CENTAUR de fase 2/3 han participado 137 pacientes, los que tomaron el fármaco progresaron un 25% más lentamente que las que recibieron un placebo, según se midió en un cuestionario de 48 puntos que hace un seguimiento de funciones como caminar, escribir a mano y tragar. La diferencia en las puntuaciones – 2,3 puntos – fue estadísticamente significativa, pero los expertos difieren en cuanto a su significado clínico [1]. La escala de 48 puntos utilizada por Amylyx es el estándar para la investigación de la ELA, pero algunos expertos cuestionan su fiabilidad. Por ejemplo, no es infrecuente que los pacientes informen una mejora de sus funciones incluso cuando medidas como la fuerza muscular disminuyen.

La FDA sólo ha aprobado dos terapias para la ELA. La más eficaz prolonga la vida varios meses, y muchos expertos afirman que es probable que el fármaco de Amylyx muestre un beneficio similar.

Según Perrone [1], la sesión de revisión de la FDA fue organizada por la Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica, que invirtió US$2,2 millones en la investigación de Amylyx y si se aprueba el fármaco podría recibir hasta US$3,3 millones.

Los cofundadores de otro grupo de pacientes, I AM ALS, también testificaron en la reunión. Este grupo se ha convertido rápidamente en una fuerza política en Washington, impulsando la legislación en el Congreso que, entre otras cosas, requiere que la FDA desarrolle un plan de cinco años para acelerar el desarrollo de medicamentos para la ELA y condiciones similares.

La Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica y I AM ALS presentaron una petición ante la FDA en noviembre del 2021, firmada por más de 50.000 pacientes, cuidadores y familiares, solicitando a la FDA que apruebe AMX0035 con base en los resultados de CENTAUR fase 2/3 [2].

Una portavoz de I AM ALS rechazó la idea de que el grupo esté “diciendo a la FDA lo que tiene que hacer”. “No estamos tratando de presionar a la FDA”, dijo Theresa Garner. “Estamos siguiendo el proceso estándar y sólo nos aseguramos de que la FDA y su comité asesor escuchen a las personas que viven con esta enfermedad” [1].

El comité asesor votó en contra de la aprobación del medicamento. Ahora le corresponde a la FDA tomar la decisión final [2]() .