Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

A finales de febrero, la FDA finalizó una guía para ayudar a los patrocinadores a recopilar y presentar información “importante” que provean los pacientes y sus cuidadores, para desarrollar productos médicos en el marco de la iniciativa de desarrollo de medicamentos centrados en el paciente (PFDD) que tiene la agencia. La guía final aclara cómo la industria puede interactuar con la agencia para obtener información sobre la experiencia de los pacientes.

La guía contiene revisiones menores de un borrador publicado en octubre de 2019. En general, los principales grupos de la industria apoyaron la guía, mientras que la reacción entre los grupos de defensa de los pacientes fue mixta.

La guía final es la segunda de una serie de cuatro documentos PFDD que exige la Ley de Curas del Siglo XXI.

El propósito de la guía es “presentar métodos y mejores prácticas de investigación para identificar lo que es importante para los pacientes con respecto a la carga de la enfermedad, la carga del tratamiento y los beneficios y riesgos en el manejo de las enfermedades”, dijo la FDA en una nota publicada en el Registro Federal.

La versión final reordena algunas de las secciones y sustituye el Cuadro 1 sobre los tipos de entrevista por otro Cuadro 1 sobre los posibles puntos fuertes y las limitaciones de los métodos para realizar las entrevistas, como las presenciales, las telefónicas y las videoconferencias online y virtuales. También cambia el título de la sección sobre “consideraciones especiales al obtener datos de poblaciones específicas” por “gestión de los obstáculos a la provisión de datos autoinformados” y revisa el texto de la sección.

La industria está satisfecha con la guía
Durante el periodo para recibir comentarios sobre el borrador, la agencia recibió 84 observaciones de grupos de la industria, grupos de defensa de los pacientes y particulares. Los principales grupos farmacéuticos y un grupo de pacientes expresaron satisfacción con la guía, mientras que otro dijo que no era suficiente para satisfacer las necesidades de los pacientes.

Pfizer escribió que “aplaude el compromiso de la FDA con incorporar mejor la voz del paciente en el desarrollo y la evaluación de los medicamentos, y apoya los esfuerzos de la Agencia por aclarar los métodos para identificar lo que es importante para los pacientes y avanzar en el uso de los datos de la experiencia del paciente (PED) para informar la toma de decisiones regulatorias”.

Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) estuvo de acuerdo. El grupo dijo que “apoya los esfuerzos de la FDA para incorporar sistemáticamente la voz del paciente en el desarrollo de medicamentos y en la toma de decisiones regulatorias, y felicita a la Agencia por la publicación del borrador de la segunda de las cuatro guías bajo la Carta de Objetivos de la PDUFA VI”. La industria biofarmacéutica otorga mucha importancia a la participación de los pacientes, familiares y cuidadores, como partes interesadas importantes en el proceso de desarrollo de medicamentos. Las perspectivas de estas partes interesadas pueden apoyar la evaluación de los beneficios y riesgos, ayudar a evaluar el tratamiento y lo que sería un resultado clínicamente significativo, y fortalecer la toma de decisiones regulatorias”.

La Asociación de la Industria Biotecnológica (BIO) escribió que “aprecia que la agencia haya incluido múltiples ejemplos a lo largo del documento. Los ejemplos son abundantes, fáciles de entender y en gran medida representan escenarios realistas. Creemos que la guía es clara y útil, y detalla las consideraciones y métodos clave para identificar lo que es más importante para los pacientes”.

En esta misma línea, la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) dijo que “apoya los esfuerzos de la FDA para incorporar la perspectiva del paciente en el desarrollo de productos médicos y en la revisión regulatoria de productos. En este sentido, apreciamos que el énfasis de este proyecto de guía se centre en identificar lo que es más importa para los pacientes en términos de anuncios de tratamientos para enfermedades”.

Sin embargo, un grupo de pacientes, la Comunidad de Apoyo al Cáncer, dijo que la guía “se queda corta” en la evaluación de lo que es importante para los pacientes. Escribieron “reconocemos que las metodologías de investigación esbozadas en esta Guía no son exhaustivas, sin embargo, pedimos a la FDA que revise esta Guía para que oriente mejor a las partes interesadas para determinar lo que es más importante para los pacientes.”

Aclaración sobre la interacción temprana
Sin embargo, una de las críticas fue que la guía carecía de claridad en cuanto a los métodos para interactuar tempranamente con la agencia para hablar sobre la experiencia de los pacientes.

El borrador afirma que “la FDA anima a las partes interesadas a que consideren recopilar datos sobre la experiencia de los pacientes en lo que respecta a la carga de la enfermedad y a la carga del tratamiento, y a interactuar tempranamente con la FDA para obtener comentarios de la división pertinente de la FDA que será responsable de la revisión”.

Tanto Pfizer como la Organización de la Industria Biotecnológica (BIO) pidieron más orientación sobre las vías correctas para solicitar las reuniones de interacción temprana con la FDA, mientras que la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) dijo que se necesita orientación adicional para saber si estas relaciones tempranas se considerarían reuniones formales o informales.

En respuesta, la agencia añadió una nota a pie de página en la que se indica que “además de las consideraciones generales que se exponen en esta guía, es posible que un estudio tenga que cumplir normas legales y reglamentarias específicas que rijan la recogida, el procesamiento, la conservación y la presentación de datos a la FDA para respaldar las decisiones reglamentarias relativas a un producto médico comercializado o propuesto”. Esta guía se centra en consideraciones más generales que se aplican a muchos tipos de estudios, y debe consultar con la división de revisión y con la guía correspondiente en relación a cualquier otro requisito aplicable.”