Reacciones Adversas

En enero se informó [1, 2] que después de la muerte de dos niños tratados con Zolgensma, uno en Rusia y otro en Kazakhstan en agosto 2022, la EMA está actualizando las recomendaciones para los médicos que tratan a este tipo de pacientes. Los niños murieron aproximadamente entre cinco y seis semanas después de la infusión de Zolgensma, y entre uno y diez días después de que los médicos empezaran a disminuir los corticosteroides.

El fármaco obtuvo la aprobación condicional de la UE en 2020 y se considera uno de los más caros del mundo, con un precio de US$2,1 millones.

El comité de evaluación de riesgos de farmacovigilancia de la EMA tiene previsto que Novartis distribuya una carta Querido Doctor (Dear Doctor) para informar a los médicos de los acontecimientos mortales de Zolgensma [2]. La carta también dirá que los profesionales de la salud deben evaluar rápidamente a los pacientes que sufran un empeoramiento de los análisis de la función hepática y/o presenten signos o síntomas de enfermedad hepática aguda. Si los pacientes no responden adecuadamente al tratamiento con corticosteroides, los médicos tratantes deben consultar a un gastroenterólogo o hepatólogo pediátrico y considerar la posibilidad de ajustar el tratamiento con corticosteroides.

En relación con las dos muertes Novartis dijo “Las dos muertes fueron consecuencia de una insuficiencia hepática aguda tras el tratamiento con Zolgensma. La toxicidad hepática, incluida la insuficiencia hepática aguda, es un riesgo conocido asociado a Zolgensma y se menciona en el etiquetado/ficha técnica, y en EE UU incluye una advertencia en recuadro” [1].

Las recomendaciones para los médicos que se incluirán en la carta todavía se tienen que debatir en otros comités de la EMA, como el Comité de Terapias Avanzadas y el Comité de Medicamentos de Uso Humano. Cuando todos estos grupos estén de acuerdo en el texto, le pedirán a Novartis que la distribuya.