Regulación Internacional

Puntos clave
El proceso para autorizar la comercialización de medicamentos implica que las agencias reguladoras evalúen la calidad, eficacia y seguridad de un medicamento.

Muchos países también determinan el valor clínico y económico de los medicamentos recién autorizados al hacer evaluaciones de las tecnologías de salud.

De los 206 nuevos medicamentos autorizados en EE UU, 42 no recibieron la aprobación para ser reembolsados en Australia, Canadá o el Reino Unido

En un período de cuatro años, la FDA autorizó 206 medicamentos nuevos, de los cuales 162 han sido autorizados en Australia, Canadá, la Unión Europea o el Reino Unido [1]. Sin embargo, 42 medicamentos autorizados por la FDA no fueron aprobados por un organismo de evaluación de tecnología de salud (health technology assessment o HTA) de Australia, Canadá o el Reino Unido [1].

Resumen
Los investigadores utilizaron información regulatoria de todos los medicamentos nuevos aprobados por la FDA durante 4 años a partir de 2017 [1]. Los medicamentos se cotejaron según las decisiones de comercialización emitidas por las agencias reguladoras de Australia (Australian Therapeutic Goods Administration o [Administración de Bienes Terapéuticos o TGA]), Canadá (Health Canada), la Unión Europea (European Medicines Agency [Agencia Europea de Medicamentos o EMA]) y el Reino Unido (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency [Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios o MHRA]) y las decisiones sobre su reembolso que adoptaron los organismos de evaluación de tecnologías de salud de Australia (Australian Pharmaceutical Benefits Advisory Committee [Comité Asesor de Beneficios Farmacéuticos o APBAC]), Canadá (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health [Agencia Canadiense De Medicamentos y Tecnologías En Salud o CADTH]) e Inglaterra (National Institute for Health and Care Excellence [Instituto Nacional para la Calidad de la Sanidad y de la Asistencia o NICE]).

La FDA autorizó 206 medicamentos nuevos, de los cuales 162 (79%) fueron autorizados por al menos una de las agencias reguladoras de Australia, Canadá, la UE o el Reino Unido [1]. La demora media entre la aprobación de la FDA y la autorización en uno de los demás países fue de 12 meses, pero el motivo de tal demora no se explicó. Hasta la fecha, 44 medicamentos autorizados por la FDA no han sido autorizados en Australia, Canadá, la UE y el Reino Unido. La EMA denegó el permiso de comercialización a 5 de los 44 medicamentos aprobados por la FDA, debido a problemas de seguridad o porque su eficacia clínica estaba poco clara, y, por otro lado, las empresas farmacéuticas retiraron las solicitudes de cinco medicamentos antes de la revisión final por parte de las demás agencias reguladoras. Un medicamento aprobado por la FDA (betrixabán) fue retirado por el fabricante por motivos comerciales, pero los otros nueve están disponibles en EE UU.

De los medicamentos aprobados por la FDA, 105 han sido evaluados por al menos uno de los tres organismos de evaluación de tecnologías de salud (APBAC, CADTH, NICE) [1]. Al menos un organismo de evaluación de tecnologías de salud emitió una recomendación de reembolso negativa para 42 medicamentos; entre los motivos figuraban un beneficio clínico dudoso, poco beneficio clínico comparado con otros tratamientos, problemas de seguridad comparativa y falta de rentabilidad. El APBAC rechazó 24 medicamentos, la CADTH rechazó 10 medicamentos, el NICE rechazó 2 medicamentos y dos organismos de evaluación de tecnologías de salud (APBAC/CADTH 3, CADTH/NICE 2, APBAC/NICE 1) rechazaron 6 medicamentos.

Contexto
El gobierno federal estadounidense no dispone de un sistema nacional para evaluar la rentabilidad (costo-efectividad) de los nuevos medicamentos, y la mayoría de los medicamentos aprobados por la FDA son reembolsables por los programas públicos estadounidenses [1]. Muchos de los 42 medicamentos que no fueron recomendados por los organismos de evaluación de tecnologías de salud de Australia, Canadá e Inglaterra eran medicamentos especializados para el tratamiento del cáncer, la esclerosis múltiple, la apnea del sueño y una serie de enfermedades inusuales.

De los 42 medicamentos que obtuvieron una recomendación de reembolso negativa de al menos un organismo de evaluación de tecnologías de salud, el NICE había aprobado 28, rechazado 5 y no había publicado una decisión respecto a 9 de ellos [1]. Muchas de las aprobaciones del NICE estuvieron sujetas a que el medicamento fuera suministrado por la empresa en virtud de un acuerdo comercial con el Servicio Nacional de Salud (NHS), en la mayoría de los casos mediante un simple descuento en el precio. El NICE rechazó al ozanimod para la esclerosis múltiple remitente-recurrente, al pitolisant y al solriamfetol para la somnolencia diurna excesiva, causada por la apnea obstructiva del sueño, y al tafamidis para la miocardiopatía amiloide por transtiretina [2-5]. El fostamatinib para el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria crónica refractaria fue rechazado inicialmente por el NICE, pero posteriormente se aprobó después de que la empresa aceptara suministrarlo con descuentos de precio [6].