Regulación Internacional

Resumen
A medida que el desarrollo de medicamentos se globaliza, tanto la industria farmacéutica como las agencias reguladoras se quieren involucrar de forma proactiva en las primeras fases del desarrollo del producto. El programa paralelo de asesoramiento científico (parallel scientific advice– PSA) que comparten la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la FDA permite que los expertos de las agencias discutan cuestiones clave simultáneamente con los patrocinadores durante la fase de desarrollo de los nuevos medicamentos (fármacos, productos biológicos, vacunas y terapias avanzadas).

A través del PSA, que tiene más de 15 años de historia, los promotores de medicamentos presentan los mismos antecedentes y material de apoyo, tanto a la FDA como a la EMA, y solicitan el asesoramiento respectivo simultáneamente, sobre las mismas cuestiones. Las agencias no se comprometen a armonizar sus recomendaciones, ya que cada una tiene sus propios marcos normativos. Esto permite que las agencias identifiquen áreas de convergencia y divergencia.

Los autores de este artículo consideran que la reunión trilateral de PSA supone una gran oportunidad para todos. Es habitual que estas discusiones trilaterales sirvan para generar convergencia, aunque no siempre se llega a una armonización total. Y en casos de divergencia, la reunión trilateral es una oportunidad para que el patrocinador ofrezca propuestas sobre cómo cumplir los requisitos de ambos reguladores sin tener que explicar la perspectiva un regulador al otro. Una ventaja del PSA es que todas las partes del proceso comprenden la razón o razones de la divergencia.

En un taller público sobre programas acelerados y armonización reglamentaria celebrado en 2017, los participantes señalaron que los patrocinadores no conocían bien el proceso del PSA, porque en opinión de los autores del artículo, ni las agencias reguladoras ni la industria lo han promocionado ampliamente y se ha escrito poco sobre este proceso.

Los datos de la revisión quinquenal muestran que la aceptación de la vía PSA ha sido limitada: sólo entre cuatro y siete procedimientos anuales en los últimos cinco años.

Los autores del artículo, basándose en su experiencia de trabajo en el programa del PSA ofrecen algunas sugerencias para quienes puedan estar considerando usarlo. En primer lugar, dicen que hay que considerar el momento de su solicitud. Se recomienda encarecidamente haber iniciado el proceso pre-IND [para solicitar permiso para investigar con un fármaco en experimentación Investigational New Drug]o IND sobre su producto en la FDA antes de solicitar el PSA, de modo que exista una línea base de referencia. Una vez comprendidos los fundamentos y antecedentes del plan de desarrollo de su producto, sus preguntas sobre el PSA pueden centrarse en los aspectos específicos del desarrollo global que merecen ser considerados para la convergencia.

En segundo lugar, hay que analizar las guías existentes sobre el tema para ver dónde se puede esperar que haya alineación entre las dos Agencias y dónde no. Algunos de los ámbitos en los que puede ser más apropiado solicitar una PSA es para los productos innovadores o los nuevos conceptos científicos o normativos que no han sido objeto de guías publicadas, por ejemplo, las terapias avanzadas, los biosimilares o el uso de criterios de valoración novedosos/indirectos. También es apropiado hablar de los conceptos y cuestiones innovadoras de fabricación.

En tercer lugar, hay que considerar el beneficio para la salud pública de su producto. El PSA requiere una inversión adicional de recursos por parte de ambas Agencias, por lo que el programa se centra en productos que abordan necesidades médicas no cubiertas, enfermedades raras, poblaciones pediátricas u otras áreas de importancia para los pacientes y la salud pública. De hecho, la mayoría de las solicitudes aceptadas durante el periodo de esta cohorte se han relacionado con terapias de enfermedades raras, poblaciones pediátricas o medicamentos de terapia avanzada. Asegúrese de explicar los beneficios potenciales de su producto para la salud pública en su carta de solicitud.

Por último, hay que aprovechar al máximo la reunión trilateral. Es fundamental priorizar y abordar las cuestiones planteadas en los comentarios preliminares de la FDA y la EMA en una presentación bien estructurada que permita un debate exhaustivo y eficaz. Esta reunión de 90 minutos es su vía para sondear a ambas agencias sobre las oportunidades de convergencia. Por lo tanto, es importante centrarse en las cuestiones científicas más importantes y preparar propuestas y justificaciones que aborden las cuestiones señaladas en la información preliminar que se recibió de cada agencia.