EE UU y Canadá

Resumen
Objetivo del estudio. Evaluamos las etiquetas/fichas técnicas de la FDA) para los fármacos aprobados por la vía de aprobación acelerada y si estas etiquetas contenían suficiente información sobre su aprobación acelerada.

Diseño. Estudio retrospectivo, observacional, de cohortes.

Fuente de datos. La información de las etiquetas de los fármacos que han recibido la aprobación acelerada para al menos una indicación se obtuvo de dos plataformas en línea: Drugs@FDA y FDA Drug Label Repository.

Intervención. Fármacos con indicaciones que recibieron la aprobación acelerada después del 1 de enero de 1992, pero que no habían recibido la aprobación definitiva antes del 31 de diciembre de 2020.

Medidas. Los resultados incluyen si la etiqueta/ficha técnica del fármaco indicaba el uso de la vía de aprobación acelerada, identificaba el marcador o marcadores indirectos específicos que apoyaron su aprobación, o describían los resultados clínicos que se estaban evaluando en los ensayos que se habían comprometido a realizar después de la aprobación.

Resultados. 253 indicaciones clínicas correspondientes a 146 fármacos recibieron la aprobación acelerada. Identificamos un total de 110 indicaciones de aprobación acelerada correspondientes a 62 medicamentos que no habían recibido la aprobación completa a 31 de diciembre de 2020. Un total del 13% de las etiquetas de las indicaciones con aprobación acelerada carecían de información suficiente de que la aprobación se había producido a través de la aprobación acelerada o se basaba en medidas de resultados sustitutas: El 7% no mencionaba la aprobación acelerada pero describía marcadores sustitutos, el 4% no mencionaba la aprobación acelerada ni describía marcadores sustitutos, y el 2% mencionaba la aprobación acelerada pero no describía marcadores sustitutos. Ninguna etiqueta describía los resultados clínicos que se evaluaban en los ensayos de compromiso posteriores a la aprobación.

Conclusión. Las etiquetas de las indicaciones clínicas con aprobación acelerada que aún no cuentan con la aprobación completa deben revisarse para incluir la información requerida en la guía de la FDA para ayudar a guiar la toma de decisiones clínicas.

Nota de Salud y Fármacos. La guía de 2019 de la FDA sobre las etiquetas/ficas técnicas de productos que han recibido la aprobación acelerada dice que los fabricantes deben indicar que la indicación está aprobada por la vía de aprobación acelerada y a incluir una “descripción sucinta de las limitaciones sobre la eficacia del medicamento y cualquier incertidumbre sobre los beneficios clínicos anticipados”. El objetivo es ayudar a los profesionales de la salud y a los pacientes a estar mejor informados sobre las limitaciones de los medicamentos aprobados para que puedan tomar mejores decisiones clínicas.

A diferencia de los medicamentos aprobados por la vía regular, los que utilizan la vía de aprobación acelerada de la FDA suelen ser aprobados en base a criterios de valoración indirectos o sustitos que tienen una probabilidad razonable de ofrecer beneficios clínicos. La etiqueta debe indicar que se ha aprobado en base a indicadores indirectos, y no ha recibido la aprobación completa de la FDA. También debe indicar qué resultados clínicos está evaluando el fabricante en los ensayos postcomercialización que se ha comprometido a desarrollar.