Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Para las personas que padecen una enfermedad mortal, los ensayos clínicos con fármacos ofrecen una esperanza de vida. Pero a pesar de los rápidos avances de la ciencia y la medicina, algunos de los componentes básicos de los ensayos clínicos -la tecnología de back-end, la agregación de datos y el reclutamiento de pacientes- no han cambiado mucho en las últimas décadas.

Una nueva empresa espera agilizar el proceso. Paradigm, una empresa con sede en Nueva York, está desarrollando una tecnología que, según afirma, facilitará que médicos, investigadores y grandes empresas farmacéuticas implementen los ensayos clínicos, que a menudo es una tarea enrevesada y desordenada.

Kent Thoelke, director ejecutivo de Paradigm, debería saberlo. El Sr. Thoelke pasó más de 25 años supervisando el desarrollo de los fármacos y de los ensayos clínicos en varias empresas de salud, y observó muchas de las ineficiencias de primera mano.

“Había pasado toda mi carrera dándome cabezazos contra la pared en un sistema que no se podía salir de su propio camino”, dijo.

En su anterior trabajo como director de innovación de Icon, una empresa que realiza ensayos clínicos para las grandes farmacéuticas seguía siendo un firme crítico de las prácticas del sector. Por eso, cuando Robert Nelsen, un inversionista de capital riesgo, le propuso en agosto de 2021 crear un nuevo sistema para ejecutar ensayos clínicos, no dejó pasar la oportunidad. La empresa del Sr. Nelsen, ARCH Venture Partners, había ayudado a convertir docenas de start-ups en empresas gigantes, como Illumina, una empresa de secuenciación genética de US$33.000 millones.

Hasta ahora, Paradigm ha recaudado unos US$200 millones de inversionistas. Según datos de Crunchbase, sólo otras tres empresas de salud consiguieron tanto dinero el año pasado durante sus primeras etapas.

Se trata de una suma inusualmente elevada para una empresa en ciernes, pero que refleja la oportunidad que ofrece un sector en expansión, que se mantiene unido por un mosaico de tecnologías obsoletas que no siempre se comunican entre sí. Según datos oficiales, el año pasado se realizaron más de 430.000 ensayos clínicos en todo el mundo. A modo de comparación, en el año 2000 hubo poco más de 2.000 ensayos.

“Parte del problema con lo que hacemos con los ensayos es que se exige mucha precisión en cosas innecesarias”, afirma la Dra. Laura J. Esserman, cirujana de cáncer de mama de la Universidad de California en San Francisco, que ha innovado en ensayos clínicos, pero no está afiliada a Paradigm. “Dedicamos mucho esfuerzo a cosas que no son especialmente significativas”.

En EE UU, antes de que la FDA apruebe el uso de un fármaco o tratamiento, éste debe pasar por múltiples fases de ensayos clínicos para evaluar su eficacia en cientos, o incluso miles, de pacientes.

El año pasado, las empresas farmacéuticas pagaron casi US$50.000 millones a terceras empresas, conocidas como organizaciones de investigación por contrato, según el Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos. Estas empresas, entre las que se encuentran Icon y Labcorp, les ayudan a reclutar pacientes para los ensayos clínicos y también ayudan a administrarlos.

Estas empresas actúan esencialmente como intermediarias entre las empresas farmacéuticas y los principales centros médicos académicos. Trabajan con hospitales y universidades para reclutar y retener pacientes. Pero la información sobre un paciente que se somete a un ensayo clínico vinculado a un sistema universitario no se almacena en las historias clínicas electrónicas que un médico o un hospital puede conservar sobre el mismo paciente, sino en un expediente separado.

Los dos sistemas no sólo se duplican, sino que también introducen la posibilidad de errores de transcripción, ya que médicos y enfermeras deben introducir dos veces los datos de un paciente. Además, las empresas de investigación por contrato suelen enviar a su propio personal para verificar los datos, lo que aumenta los costes.

La atención clínica y la investigación clínica son “hoy mundos paralelos distintos”, afirma Kenneth Getz, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Tufts que dirige el centro que estudia el desarrollo de fármacos. “La documentación necesaria es desalentadora”.

Paradigm quiere fusionar los mundos de la atención clínica y la investigación sincronizando su plataforma informática con el software que hace el seguimiento de las historias clínicas electrónicas de los pacientes. Su software, que cumple las leyes de protección de la privacidad, filtraría la información pertinente de los datos del ensayo clínico y detectaría anomalías. Su software también puede ayudar a los médicos a evaluar a los pacientes y determinar si cumplen los requisitos para participar en los estudios existentes.

La empresa espera ganar la mayor parte de su dinero cobrando a las empresas farmacéuticas por encontrar pacientes y administrar los ensayos, y utilizando su tecnología para reducir costes.

En la actualidad, sólo entre el 3 y el 5% de los pacientes que cumplen los requisitos participan en estudios clínicos, según datos de la FDA. Por ejemplo, los índices de participación en estudios sobre el cáncer oscilan entre el 2% y el 8%, según un estudio reciente publicado en el Journal of the National Cancer Institute. Los estadounidenses de raza negra están significativamente infrarrepresentados en estos estudios.

Como Paradigm espera reducir la carga administrativa de los ensayos clínicos con su tecnología, dijo el Sr. Thoelke, la empresa podría facilitar la participación de hospitales más pequeños, que a menudo atienden a comunidades con poblaciones más diversas. El Sr. Thoelke estimó que el software de Paradigm podría permitir que entre el 85 y el 90% de los médicos participaran en la investigación.

“De repente, hay una escala de ensayos con fármacos que no existía antes”, dijo.

Heidi Williams, profesora de economía de la Universidad de Stanford que ha estudiado la escasa representación de las minorías en los ensayos clínicos, afirmó que existe una enorme necesidad de cambio en el sector. Sin embargo, también hay un largo historial de empresas tecnológicas fracasadas que prometen ganar dinero reduciendo los costes al sistema de salud.

“Los problemas suelen ser más complicados de lo que creemos, y la forma fácil de ahorrar dinero no ha funcionado”, afirma Williams.

Paradigm no es la única nueva empresa que intenta arreglar el proceso de los ensayos clínicos, pero Thoelke apuesta por que los US$200 millones de financiación de su empresa le den tiempo para construir su sistema con cuidado.

Kenneth Frazier, antiguo director ejecutivo del gigante farmacéutico Merck, que forma parte del consejo de Paradigm, dijo que eran conscientes de que llevaría mucho tiempo introducir cambios.

“Estamos intentando cambiar un sistema que se ha desarrollado durante décadas. Se trata de un proyecto a largo plazo”, afirma Frazier. “Es difícil pensar en cambiar la atención médica en menos de una década”. También es ejecutivo de General Catalyst, uno de los fondos de capital riesgo que ayudaron a fundar Paradigm y lo respaldan.

Además de ARCH y General Catalyst, Paradigm cuenta con el respaldo de otras empresas de capital riesgo, fondos soberanos y el fondo BrightEdge de la Sociedad Americana contra el Cáncer. Otro fundador de Paradigm, Jonathan Hirsch, fundó anteriormente una empresa de análisis de datos sobre el cáncer.

El Sr. Getz de Tufts, dijo que Paradigm “parece muy prometedora conceptualmente”, ya que aborda algunos de los retos cruciales a los que se enfrenta el sector. Pero “uno de los mayores obstáculos o retos de este sector es cómo sortear una organización de investigación por contrato bien establecida o arraigada”, añadió, refiriéndose a organizaciones de investigación por contrato como Labcorp.