Prescripción

Puntos clave
Pregunta. ¿Cuáles son las diferencias demográficas y patológicas de los pacientes que reciben nuevos fármacos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) durante los ensayos clínicos y los que los reciben en el entorno de la atención rutinaria?

Hallazgos. En este estudio transversal en el que participaron 223 pacientes que recibieron el medicamento a través de los servicios de salud habituales y 106 pacientes que participaron en los ensayos pivotales, los pacientes a los que se prescribieron los nuevos tratamientos para la DMD durante la atención rutinaria estaban en estadios más avanzados de la enfermedad y eran mayores que los que participaron en los ensayos clínicos. Los pacientes que recibieron el medicamento durante la atención rutinaria interrumpieron el tratamiento después de aproximadamente 7 meses, y los pagadores incurrieron en gastos sustanciales por estos medicamentos.

Significado. Estos hallazgos indican que los nuevos fármacos para tratar la DMD son caros y los pacientes que reciben el tratamiento como parte de su atención rutinaria a menudo los discontinúan, lo que justifica la realización de otro estudio para determinar si los altos costos de los medicamentos se acompañan de los beneficios clínicos correspondientes.

Resumen
Importancia. En 2016, la FDA aprobó el eteplirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en base a los resultados de un controvertido estudio pivotal que demostró que tenía un efecto limitado sobre una medida indirecta de la producción de distrofina. Le siguieron otros tratamientos para la DMD de la misma clase.

Objetivo. Comparar los pacientes que reciben los nuevos tratamientos para la DMD en entornos clínicos, después de su aprobación, con los que participaron en los ensayos clínicos.

Diseño, Entorno y Participantes. Este estudio transversal recopiló datos sobre pacientes que iniciaron 1 de 4 tratamientos nuevos para la DMD (eteplirsen, golodirsen, viltolarsen y casimersen) que se identificaron entre el 19 de septiembre de 2016 y el 31 de marzo de 2022 a partir de las bases de datos nacionales de facturas de pacientes con seguro comercial (Merative MarketScan y Optum’s Clinformatics Data Mart Database [CDM]) y Medicaid. Se dio seguimiento a los pacientes durante un año a partir de la fecha del primer uso de cualquier tratamiento novedoso para la DMD. Además, se identificó a los pacientes que participaron en los ensayos pivotales de medicamentos para DMD, para compararlos.

Exposiciones. Edad, sexo, raza y etnia, región y estadio de la DMD en los pacientes que recibieron un tratamiento nuevo para DMD.

Medidas y Resultado Principal. Los resultados principales fueron el costo de los servicios de salud y la interrupción del fármaco, y se midieron utilizando estadísticas descriptivas.

Resultados. Se identificó a un total de 223 pacientes que iniciaron nuevos fármacos para la DMD a través de los servicios rutinarios de salud (58 en MarketScan, 35 en CDM y 130 en Medicaid). La edad media (DE) de los 106 pacientes que participaron en los ensayos pivotales era de 8,5 (2,0) años (rango, 4,0-13,0 años), más jóvenes que los pacientes que recibieron el tratamiento en la atención habitual (MarketScan: 13,7 [7,0] años [intervalo, 1,8-33,3 años; P < 0,001]; CDM: 11,9 [5,7] años [intervalo, 0,6-23,6 años; P < 0,001]; Medicaid: 13,4 [6,5] años [intervalo, 1,8-46,1 años; P < 0,001]).

La proporción de pacientes de sexo femenino que recibieron el tratamiento en entornos clínicos posteriores a la aprobación de los fármacos fue del 2,9% (n = 1) en CDM (frente a 34 pacientes de sexo masculino [97,1%]) y del 1,5% (n = 2) en Medicaid (frente a 128 pacientes de sexo masculino [98,5%]), similar a la proporción de los que participaron en los ensayos pivotales. Mientras que casi todos los pacientes que participaron en los ensayos pivotales tenían la enfermedad de DMD en estadio 1 o 2 cuando iniciaron los tratamientos para la DMD (103 [97.2%]), en el escenario clínico post-aprobación, ligeramente más de un tercio de los pacientes estaban en estadio 3 o 4 de la enfermedad (MarketScan, 17 [36.2%; P < .001]; CDM, 13 [41.9%; P < .001]; Medicaid, 54 [47.0%; P < .001]).

El coste para el pagador de los nuevos tratamientos para la DMD fue diferente en las distintas bases de datos, con una media (SD) de US$634 764 (US$607 101 $) en MarketScan, US$482 749 (US$582 350 $) en CDM, y US$384 023 (US$165 730) para el programa Medicaid. Aproximadamente un tercio de los pacientes de atención habitual interrumpieron los tratamientos después de aproximadamente 7 meses (media [DE], 6,1 [4,4], 6,9 [3,9] y 7,2 [4,3] meses en MarketScan, CDM y Medicaid, respectivamente).

Conclusiones y relevancia. Estos hallazgos plantean dudas sobre la traslación de los resultados de los ensayos clínicos en pacientes con DMD a los entornos de atención rutinaria, ya que los pacientes en atención rutinaria interrumpen el tratamiento durante el primer año y los pagadores incurren en gastos sustanciales por estos medicamentos. Se necesitan más datos para determinar si sus altos costos se corresponden con los beneficios clínicos.