Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Puntos clave
Pregunta ¿Cuáles son las características, la progresión y el resultado de los ensayos aleatorios de plataforma?

Hallazgos. En esta revisión sistemática de 127 ensayos de plataforma con un total de 823 brazos, principalmente en los campos de oncología y covid-19, fue frecuente que las características adaptativas de los ensayos se informaran de forma deficiente y solo se utilizaron en el 49,6 % del total de ensayos; solo había resultados disponibles para el 65,2% de los brazos de prueba que se habían completado.

Significado. En los ensayos aleatorios de la plataforma, la planificación y la presentación de informes sobre las características de la plataforma y la disponibilidad de los resultados fueron insuficientes.

Resumen
Importancia. Los ensayos de plataforma son cada vez más comunes y se necesita evidencia para determinar cómo se aplica este diseño en la investigación que se está haciendo.

Objetivo. Determinar las características, la progresión y el resultado de los ensayos aleatorios de plataformas.

Revisión de la evidencia. Para esta revisión sistemática de ensayos aleatorios de plataforma, en julio de 2022 se hicieron búsquedas en Medline, Embase, Scopus, registros de ensayos, literatura gris y servidores de preimpresión, y se dio seguimiento a las citas. Se contactó a los investigadores en febrero de 2023 para confirmar la precisión de los datos y para que proporcionaran información actualizada sobre el estado de los brazos de los ensayos de plataforma. Los ensayos aleatorios de plataforma fueron elegibles si planeaban explícitamente agregar o eliminar brazos. Se extrajeron los datos -por duplicado- de los protocolos, publicaciones, sitios web y de la información de los registros. Para cada ensayo de plataforma, se recopilaron las características de diseño, como el uso de un brazo de control común, el uso de datos control no concurrentes, el marco estadístico, el ajuste por multiplicidad y el uso de otras características de diseño adaptativo. La progresión y el resultado de cada ensayo de plataforma estuvieron determinados por el estado de reclutamiento de los brazos individuales, el número de brazos que se agregaron o eliminaron y la disponibilidad de resultados para cada brazo de intervención.

Hallazgos. La búsqueda identificó 127 ensayos aleatorios de plataforma con un total de 823 brazos; la mayoría de los ensayos se realizaron en el campo de la oncología (57 [44,9%]) y la covid-19 (45 [35,4%]). Después de que el inicio de nuevos ensayos de plataforma se duplicara con creces al comienzo de la pandemia de covid-19, el número de ensayos de plataformas ha disminuido. Las características de los ensayos de la plataforma a menudo no se informaron (no informado: control no concurrente, 61 de 127 [48,0%]; ajuste de multiplicidad para los brazos, 98 de 127 [77,2%]; marco estadístico, 37 de 127 [29,1%]). Las características de diseño adaptativo solo se utilizaron en la mitad de los estudios (63 de 127 [49,6%]). Los resultados estuvieron disponibles para el 65,2% de los brazos cerrados (230 de 353). El cierre prematuro de los brazos del ensayo de plataforma debido a problemas de reclutamiento fue poco frecuente (5 de 353 [1,4%]).

Conclusiones y relevancia. Esta revisión sistemática encontró que los ensayos de plataforma se iniciaron con mayor frecuencia durante la pandemia de covid-19 y disminuyeron posteriormente. Los reportes sobre las características de la plataforma y la disponibilidad de los resultados fueron insuficientes. El cierre prematuro del brazo por reclutamiento deficiente fue raro.