Políticas, Regulação, e Disseminação de Resultados

Resumo
Os dados do mundo real (Real-world data, RWD) e as evidências do mundo real (Real-world evidence, RWE) são cada vez mais usados para apoiar a tomada de decisão regulatória, mas as agências regulatórias e os stakeholders podem aplicar definições diferentes para RWD e usar critérios diferentes para determinar quando a análise desses dados é considerada RWE nas decisões sobre aprovações de medicamentos. Para explorar essa questão, analisamos duas publicações importantes que operacionalizaram as definições de RWD e de RWE ao descrever o uso de RWE em aprovações de medicamentos pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela European Medicines Agency (EMA). Ambas as publicações consideraram estudos não intervencionistas (observacionais), RWD como o braço comparador para um estudo de braço único, revisões de literatura relacionadas ao produto e RWD para dar suporte à implementação de ensaios clínicos (por exemplo, para identificar potenciais participantes) como geradores de RWE. Por outro lado, foram identificadas inconsistências em relação aos tipos de fontes de dados e desenhos de estudos que foram considerados como não geradores de RWE. Por exemplo, houve falta de acordo sobre se a RWE é gerada quando os RWD descrevem contextos terapêuticos ou são usados em ensaios intervencionistas de fase I/II, estudos de extensão abertos ou atividades de farmacovigilância. Essas discrepâncias destacam oportunidades para desenvolver um entendimento consistente da função da RWE na tomada de decisão regulatória para aprovações de medicamentos entre as agências regulatórias e os stakeholders.