¿No es esto un gran negocio? El gobierno de EE UU financió la investigación y el desarrollo de una nueva vacuna contra el Zika. Pero el Ejército, que pagó a Sanofi Pasteur, una farmacéutica francesa, para que la desarrollara ahora planea otorgar a Sanofi Pasteur los derechos exclusivos para vender la vacuna y US$173 millones.

Sanofi podrá cobrar a los proveedores de servicios de salud y a los pacientes de EE UU lo que desee.

Aunque los dólares de los impuestos estadounidenses financiaron la vacuna, y EE UU asumió los riesgos económicos, la historia sugiere que muchos estadounidenses no podrán pagarla.

Esta es una estrategia de negociación del ejército que equivale a una rendición incondicional. Aunque el presidente Trump dijo antes de asumir el cargo que las compañías farmacéuticas estaban “saliéndose con la suya incluso cuando asesinan” y su campaña electoral incluía la promesa de reducir los precios de los medicamentos, su administración está haciendo lo contrario. Un borrador de una orden para regular los precios de los medicamentos que se divulgó en junio incrementaba el poder de las compañías farmacéuticas para seguir poniendo precios exorbitantemente. Por ejemplo, la nueva regulación podría reducir el tamaño de un programa federal que requiere que las compañías descuenten los precios de los medicamentos que venden a los centros de salud y hospitales que atienden a pacientes de bajos ingresos.

Los precios exorbitantes son una consecuencia muy negativa del sistema que tenemos de investigación y desarrollo de los medicamentos. La otra es: ¿medicamentos para qué? Si una enfermedad no tiene mercado en los países ricos, no se le presta atención. Pero las enfermedades de los países pobres, conocidas como “enfermedades olvidadas”, tienen un impacto enorme: una de cada seis personas en el mundo, incluyendo 500 millones de niños, padece enfermedades olvidadas. Sin embargo, de los 756 medicamentos que fueron aprobados entre 2001 y 2011, menos de un 4% fueron para combatir estas enfermedades. La industria gasta mucho más dinero en cabildear a las agencias gubernamentales para extender monopolios de los medicamentos de alto costo -o conseguir prebendas como la vacuna Zika- que en investigar una vacuna contra el dengue, que representa un riesgo para el 40% de la población mundial.

Pero hay una compañía farmacéutica que se comporta de manera diferente.

Cuando Bernard Pécoul era un médico joven que trabajaba para Médicos Sin Fronteras en los años ochenta y noventa, el único tratamiento disponible para la tripanosomiasis africana humana, mejor conocida como enfermedad del sueño, le horrorizó.

El protocolo requería inyecciones múltiples, extremadamente dolorosas, de melarsoprol, un compuesto a base de arsénico. La gente en la República Democrática del Congo lo llamaba “fuego en las venas”. Antes de inyectársela a los niños tenían que atarlos o refrenarlos. El tratamiento era tan tóxico que causaba inflamación cerebral fatal en 5% de los pacientes, y no funcionaba para una tercera parte de los que sobrevivían. Pero la enfermedad del sueño es mortal si no se trata, por lo que no había otra opción.

Lo que enfureció a Pécoul, que es francés, fue que el melarsoprol había existido desde 1949, y desde entonces no se había desarrollado nada mejor. Para los médicos de Médicos Sin Fronteras, fue solo un ejemplo de la falta de remedios efectivos para las enfermedades de los pobres. “Éramos conscientes de la diferencia entre la calidad del tratamiento que estábamos brindando y la atención que est’a disponible para los pacientes que residen en países de altos ingresos”, dijo Pécoul.

En 2014, el virus del Ébola se propagó en proporciones epidémicas, y los médicos no tenían respuesta. Las prometedoras vacunas para prevenir el Ébola y los medicamentos para tratarlo se habían estancado años antes en su estado inicial de desarrollo. Pero esas medicinas languidecieron antes de ser aprobadas porque las compañías farmacéuticas consideraron que no iban a ser económicamente rentables. El Ébola se cobró 11.000 vidas, demostrando de forma brutal la principal limitación del modelo actual de investigación y desarrollo de medicamentos.

Pécoul y Médicos Sin Fronteras decidieron abordar las enfermedades que mataban a los pobres del mundo. Médicos Sin Fronteras dedicó su premio del Premio Nobel de la Paz de 1999 a proporcionar los fondos iniciales para la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas, conocida como DNDI. El objetivo era ver qué se podía lograr cuando las prioridades de investigación ignoraban las cuestiones de rentabilidad, y el precio de los medicamentos se “desvinculaba” de los costos de investigación, y en su lugar se financiaba con fondos públicos o filantrópicos.

Un desafío inmediato fue que DNDI no poseía la infraestructura necesaria para el costoso proceso de investigación y desarrollo de medicamentos: no tenía laboratorios, ni instalaciones de fabricación ni ningún proceso de distribución. Le tocó a Pécoul reclutar socios, incluyendo compañías farmacéuticas privadas a las que convenció de que compartieran los medicamentos que habían descubierto y abandonado por falta de rentabilidad. Fondos del gobierno y becas permitieron que DNDI contratara a laboratorios existentes para que testaran medicamentos con posibilidades de éxito y facilitaran su producción. DNDI asumió la complicada actividad de hacer los ensayos clínicos en lugares remotos y de difícil acceso, donde las enfermedades olvidadas son más mortales. Pécoul dice que trabajar con múltiples socios es similar a ser el “conductor de una orquesta virtual”.

DNDI ya ha desarrollado siete nuevos tratamientos sin patentes y de bajo costo para enfermedades olvidadas. Una asociación con Sanofi (sí, la misma compañía) facilitó la distribución de un tratamiento antipalúdico oral de liberación rápida a casi 500 millones de adultos y niños, a un costo inferior a un dólar por paciente. El Dr. François Bompart, vicepresidente de acceso a medicamentos en Sanofi, dijo que Pécoul no tenía reparos en insistir en que la empresa tenía la obligación moral de hacer que sus productos estuvieran ampliamente disponibles. “Bernard es capaz de combinar el papel de rival agresivo con un estilo personal que es agradable”, dice Bompart. “Se siente ofendido por situaciones injustas, y el sector privado considera que el DNDI que ha establecido es un socio creíble”.

El mes pasado, Tina Rosenberg escribió sobre el Centro de Innovaciones para la Preparación en caso de Epidemias (CEPI), que está recaudando dinero público y de fundaciones para desarrollar vacunas para patógenos peligrosos. CEPI es solo para vacunas. DNDI también ofrece tratamientos. Intenta mejorar los medicamentos existentes para que sean más fáciles de usar en el campo: por ejemplo, administrados por vía oral.

Y desarrolla nuevos medicamentos; los más de 30 proyectos en su cartera actual incluyen 15 entidades químicas completamente nuevas.

Hasta la fecha, DNDI ha gastado en el desarrollo de siete medicamentos, con 30 más en periodo de pruebas, US$290 millones. Los fabricantes farmacéuticos con fines de lucro afirman que les cuesta US$2.500 millones desarrollar un solo medicamento, una cifra que los críticos con frecuencia consideran que es una exageración salvaje.

DNDI también es diferente porque permite que los resultados de su investigación estén disponibles para hacer estudios de seguimiento, adhiriéndose a una filosofía de código abierto que es inusual en círculos biomédicos que giran en torno a las patentes. Utiliza el término “bienes públicos” para describir sus productos, remontándose a una época en la que se consideraba que los medicamentos no se podían patentar y que los monopolios son responsables de los altos precios. Como contestó Jonas Salk cuando le preguntaron por qué no quiso patentar la vacuna contra la polio, “¿podrías patentar el sol?”

DNDI no afirma que puede reemplazar a la industria farmacéutica con fines de lucro. “Todos los medicamentos que desarrolla la iniciativa (DNDI) -y todos valen la pena- se basan en lo que han hecho otros en busca de beneficios”, escribió un investigador farmacéutico, Derek Lowe, en un blog de la revista Science el año pasado.

Pero claramente hay espacio para más compañías farmacéuticas sin fines de lucro. “El éxito de DNDI ofrece amplia prueba de que el modelo de investigación y desarrollo de código abierto sin fines de lucro es una alternativa viable a la dependencia exclusiva de monopolios de patentes y protección de datos”, dijo Brook Baker, profesor de la Facultad de derecho de Northeastern University, que estudia temas de investigación y desarrollo de medicamentos. Informes recientes sobre la crisis del acceso a medicamentos de las Naciones Unidas y de la revista Lancet señalan a DNDI como evidencia de que diferentes enfoques de investigación y desarrollo pueden ser más eficientes y producir medicamentos más asequibles.

Pécoul y sus colegas de DNDI dicen que su mayor desafío ahora es asegurar fondos sostenibles para la investigación, otra ilustración de los límites de un modelo sin ganancias que tiene que invertir en investigación. El gobierno financia la investigación todo el tiempo, pero a menudo entrega fondos a empresas con fines de lucro. La vacuna contra el Zika es un ejemplo. El medicamento para el cáncer de próstata pacilataxel, el medicamento para la leucemia imatinib y muchos productos para la salud mental y los medicamentos para VIH y las vacunas se han beneficiado de financiamiento público, y luego el gobierno ha entregado esos productos a las empresas que luego cobran lo que quieren.

“Las empresas farmacéuticas con fines de lucro han dependido de los Institutos Nacionales de Salud y otros programas gubernamentales para financiar las etapas iniciales de investigación y desarrollo”, dijo James Love, director de Knowledge Ecology International, que está liderando la oposición a que se regale la vacuna contra el Zika a Sanofi. “Los gobiernos deberían proporcionar más recursos y más oportunidades para que las compañías sin fines de lucro desarrollen medicamentos y vacunas y se distribuyan sin ánimo de lucro”. De esa manera, sus productos estarían disponibles y serían asequibles para todos.

Algunos economistas han argumentado que dado que Medicare y Medicaid son los principales compradores de medicamentos (y la ley prohíbe a Medicare negociar precios), el dinero que se ahorraría al comprar medicamentos a fabricantes sin fines de lucro podría reemplazar fácilmente toda la investigación y desarrollo que se financia con fondos privados. El aumento del financiamiento público de la investigación podría aplicarse, como hace ahora DNDI, para desarrollar los medicamentos que tendrían mayor impacto en la salud pública.

Esto ayudaría tanto a los países ricos como a los pobres. DNDI ya ha recibido fondos para trabajar en tratamientos para la hepatitis C. Ya existen medicamentos para la hepatitis C, pero las compañías cobran hasta US$84,000 por un tratamiento típico de 12 semanas. Esto significa que la mayoría de personas con Hepatitis C no pueden acceder a los medicamentos.

Mientras tanto, DNDI ha avanzado en la lucha contra la enfermedad que ayudó a estimular su creación. En 2009, comenzó a aplicar la primera nueva terapia contra la enfermedad del sueño en 25 años, un tratamiento combinado que evita la toxicidad de melarsoprol y reduce el número de inyecciones intravenosas que imposibilitaban el uso de estos medicamentos en lugares remotos. Dado que los seres humanos son el principal reservorio de la enfermedad, al aumentar el número de personas tratadas se ha reducido el número de casos de enfermedad del sueño a solo unos pocos miles al año. Y la cartera de proyectos en desarrollo de DNDI incluye una innovación importante, una medicina oral de dosis única para la enfermedad del sueño, que está provocando que expertos en salud visualicen la eliminación global de la enfermedad.

“No diría que somos la única solución, pero mostramos una forma diferente de hacerlo,” dijo Pécoul. “No podemos depender de un modelo con fines de lucro para atender las necesidades de todos los pacientes, eso ha quedado bien demostrado”.