La FDA tiene una larga historia de apoyo al paciente para acceder a nuevos tratamientos en investigación. Esto incluye trabajar con las compañías farmacéuticas y de dispositivos médicos a lo largo del proceso de ensayos clínicos que puede desembocar en la aprobación del tratamiento por la FDA. También ofrecemos programas de acceso ampliado que proporcionan medicamentos y dispositivos en investigación a pacientes con afecciones graves (generalmente antes de que el producto sea aprobado), cuando no existe una alternativa terapéutica.

Cada año, la FDA recibe más de 1.000 solicitudes para el tratamiento de pacientes a través del ‘acceso ampliado’, también conocido como uso compasivo, y la agencia autoriza el tratamiento a la gran mayoría (alrededor del 99%). La FDA reconoce que el tiempo es crítico para estos pacientes gravemente enfermos que no tienen acceso a terapias alternativas y que no pueden participar en un ensayo clínico de una terapia en investigación.

Las solicitudes se autorizan rápidamente, a menudo en cuestión de días. En caso de emergencia, la FDA generalmente brinda autorización por teléfono en cuestión de horas. En un esfuerzo por eliminar los posibles obstáculos que podrían retrasar o incluso desalentar las solicitudes, la FDA simplificó el proceso de acceso compasivo al sacar un nuevo formulario de solicitud que el médico puede utilizar para solicitar el medicamento de uso ampliado para su paciente. El formulario FDA 3926 redujo la cantidad de campos de información y anexos que se solicitan, y se estima que el médico solo tardará 45 minutos en completarlo. Antes de autorizar el acceso por la vía de uso compasivo, la compañía farmacéutica debe decidir si va a proporcionar o no el producto.

La FDA no puede exigir a un fabricante que proporcione un producto para este uso.

Estamos haciendo lo posible para reducir el trabajo de los médicos que solicitan a la FDA el acceso a un medicamento que está en investigación para tratar a su paciente.

Antes de tratar a un paciente con medicamentos que todavía no ha sido aprobados, el médico debe obtener la aprobación del comité de ética de investigación (CEI) de su clínica. Este es un paso importante para proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de los seres humanos que participan en una investigación clínica, pero reunir al CEI puede ocasionar retrasos porque es posible que la junta no tenga un calendario de reuniones.

Como parte de un plan para simplificar el proceso para los médicos que buscan el acceso a un producto en investigación para uso compasivo, hoy anuncio que solo un miembro del CEI, el presidente u otra persona adecuada, puede aprobar el tratamiento. Creo que el proceso simplificado del CEI facilitará el acceso oportuno y se protegerá a los pacientes.

Se están preparando más simplificaciones y aclaraciones.

Hemos visto cierta reticencia por parte de las empresas a proporcionar medicamentos en investigación. Esto podría deberse, en parte, a la incertidumbre sobre cómo la FDA utiliza los datos de los eventos adversos que surgen durante el tratamiento por uso compasivo. Las empresas han expresado preocupación por si cualquier percepción de efecto negativo pudiera poner en peligro el desarrollo del producto.

Reconocemos que los pacientes que se benefician del acceso ampliado para uso compasivo generalmente se tratan fuera del entorno en el que ejecuta el ensayo clínico controlado: pueden tener una enfermedad más avanzada que los participantes en los ensayos clínicos, podrían estar recibiendo otros medicamentos al mismo tiempo y tener otras enfermedades. La FDA reconoce que estos factores hacen que sea más difícil determinar la causa de una reacción adversa.

Para aclarar cómo se utilizan los datos de eventos adversos en estas circunstancias, hemos actualizado la guía para la industria titulada, “Acceso a medicamentos en fase de investigación para su uso en tratamientos: preguntas y respuestas” (preguntas 25 y 26). La guía aclara que las sospechas de reacciones adversas deben ser informadas “solo si hay evidencia que sugiera una relación causal entre el medicamento y el evento adverso”.

Estoy seguro de que estos cambios ayudarán a abordar cuestiones recientes planteadas por la Oficina de Responsabilidad Gubernamental (GAO), que dijo que la FDA “debería aclarar aún más cómo se usan los datos de eventos adversos”. Todavía estamos evaluando las recomendaciones de la GAO para identificar otras posibles formas de responder a sus preocupaciones

Nos comprometemos a ayudar a pacientes y médicos a comprender el proceso de acceso ampliado. Ya hay personal en la Oficina de Salud y Asuntos de los Electores Constituyentes (Office of Health and Constituent Affairs) y la Oficina de Comunicaciones de CDER, División de Información de Medicamentos, para ayudar a los médicos y pacientes a navegar este sistema. El año pasado emitimos tres documentos de orientación para aclarar y explicar el proceso. En julio pasado, colaboramos con la Fundación Reagan-Udall, con grupos de apoyo a pacientes, con la industria farmacéutica y otras agencias federales para lanzar una nueva herramienta en línea llamada Expanded Access Navigator. Esta página incluye un directorio donde las empresas pueden poner enlaces a sus políticas de acceso compasivo, los criterios que utilizan para determinar si un medicamento está disponible a través del acceso para uso compasivo y la información de contacto. El directorio ofrece a los pacientes y médicos un punto de partida útil para investigar las terapias de investigación que están disponibles.

Además, estamos trabajando con la Fundación Reagan-Udall para expandir esta nueva herramienta. Me complace anunciar que Reagan-Udall ampliará su cartera para incluir el Programa de Enfermedades Raras de la FDA, con el objetivo de promover mayor acceso a los tratamientos para enfermedades raras.

En el futuro, habrá más opciones para ampliar otras áreas. La FDA continuará esforzándose en dar a conocer estas oportunidades a las partes interesadas y simplificar más el proceso para mejorar el programa.