La aprobación de la primera terapia génica contra el cáncer en EE UU ha reavivado el debate sobre el alto precio que alcanzan algunos medicamentos. El tratamiento, desarrollado por Novartis, ha demostrado una alta efectividad contra un tipo de leucemia poco común que afecta a niños y jóvenes de menos de 25 años. El precio del fármaco, que consiste en una sola dosis, es de US$475.000, unos €396.000.

La industria justifica el alto precio de algunos fármacos por la inversión millonaria que deben hacer hasta sacarlos al mercado. El problema es que ninguna farmacéutica revela cuánto le cuesta desarrollar sus medicinas. El proceso de investigación y desarrollo de un nuevo fármaco lleva más de una década y cuesta €2.200 millones de euros, según un centro de estudios especializado en este campo de la Universidad Tufts (EE UU). El estudio [1] de este centro financiado por la industria farmacéutica del que se desprenden esas cifras se basó en datos de 10 empresas y 106 fármacos cedidos voluntariamente por la industria sin identificar de qué empresas ni de qué fármacos se trataba. El cálculo se ha actualizado en varias ocasiones y es la referencia para las principales patronales del sector, incluida la española Farmaindustria.

Ahora, dos investigadores de EE UU han realizado una nueva estimación de lo que cuesta sacar al mercado un nuevo fármaco oncológico. Sus resultados apuntan a que el tiempo necesario es de siete años y el gasto medio de 648 millones de dólares, unas cuatro veces menos que lo que señalaba el anterior trabajo.

Esta es una de las primeras “estimaciones transparentes sobre el gasto en I+D en medicamentos oncológicos, y tiene implicaciones en el actual debate sobre el precio de los fármacos”

El nuevo estudio se basa en datos públicos sobre 10 empresas farmacéuticas que sacaron un fármaco oncológico al mercado de EE UU cada una entre 2006 y 2016. Los investigadores, Vinay Prasad, de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón, y Sham Mailankody, del Centro de Cáncer Sloan Kettering de Nueva York, han analizado los informes financieros de las compañías para estimar cuánto gastaron en I+D hasta sacar su fármaco al mercado. El trabajo, publicado en Jama Internal Medicine [2], señala que el coste de desarrollar un compuesto osciló entre los US$159 millones y los US$1.950 millones. Nueve de las 10 drogas analizadas produjeron más beneficios que gastos en I+D y cuatro de ellas generaron 10 veces más dinero del que se gastó en desarrollarlas, según el trabajo. Una de las drogas analizadas, eculizumab, costaba US$409.000 dólares y llegó a ser considerado “el medicamento más caro del mundo”.

Esta es una de las primeras “estimaciones transparentes sobre el gasto en I+D en medicamentos oncológicos, y que tiene implicaciones en el actual debate sobre el precio de los fármacos”, dicen los autores del estudio. Su principal limitación —reconocen— es que las 10 moléculas analizadas suponen solo el 15% de todos los fármacos contra el cáncer aprobados por la agencia del medicamento estadounidense FDA en el periodo analizado, y sus datos tampoco son directamente extrapolables a medicinas para otras enfermedades. Hay otra limitación que este trabajo comparte con todos los anteriores, “no hay transparencia sobre la inversión en investigación y desarrollo de las empresas” y, sin ella, no se puede calcular el coste exacto de desarrollar nuevas medicinas, señalan.

La anterior estimación de la universidad de Tufts era “una caja negra de datos secretos de forma que nadie podía analizarlos para saber en qué estaban basados”, explica en un email Jerry Avorn, profesor de Medicina de la Universidad de Harvard. “La nueva estimación supera ese problema porque todos los datos son transparentes y en ese sentido es más realista”, señala el médico. “Es un paso en la dirección adecuada para explicar si es justo que los nuevos fármacos contra el cáncer alcancen precios tan increíblemente altos que muchos pacientes no pueden pagar”, añade. La situación es especialmente grave en EE UU, ya que allí los precios de los fármacos los fijan las empresas y no se negocian con los gobiernos como sí sucede en Europa, añade.

Joseph Dimasi, uno de los autores del estudio de Tufts financiado por la industria, desacredita el nuevo trabajo debido al tipo de empresas analizadas. Todas son empresas pequeñas, señala, y el estudio no incluye compañías que no tuvieron éxito con ninguno de sus fármacos candidatos, con lo que aporta una tasa de éxito más elevada de la real. Cinco de las 10 empresas estudiadas fueron compradas por empresas más grandes durante el periodo de estudio.

Para Jaume Puig-Junoy, experto en economía y Salud de la Universidad Pompeu Fabra, el trabajo sirve para mostrar “primero, que el coste de la I+D en oncología es muy variable; y, segundo, que aún siendo estas nuevas cifras menores que otras anteriores siguen siendo muy elevadas y seguimos sabiendo muy poco de los efectos de la reducción en la productividad de la I+D farmacéutica sobre este coste y del coste de la ineficiencia en la gestión de la I+D”.

“Es una estimación bien calculada”, opina el oncólogo Josep Tabernero. El precio de los nuevos medicamentos oncológicos ha sido uno de los principales temas de debate durante el congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica, que se celebró en Madrid hasta ayer. Tabernero, nuevo presidente del organismo, considera que “los márgenes de beneficio que obtienen las farmacéuticas no son sostenibles en ningún lugar del mundo y es necesario abrir un debate sobre cuál es un precio justo de los medicamentos”, explica. El oncólogo del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona cita el caso de Kite Pharma, una farmacéutica que ha desarrollado una nueva terapia génica y que acaba de ser comprada por Gilead por €10.000 millones. El fármaco puede llegar a costar más de US$700.000 dólares, dice Tabernero.

El oncólogo apunta a otro problema que aumenta el precio final de los fármacos. “Los estudios clínicos a veces no se diseñan bien y los beneficios de salud que aportan al paciente resultan muy escasos. Esto hay que pagarlo, y la industria nunca pierde, siempre recupera tanto lo que ha invertido bien como lo que ha invertido mal”.

“El coste real de desarrollo de fármacos es un mundo tan poco transparente que cualquier nuevo estudio es bienvenido”, opina Eduardo Sánchez, economista de la Universidad Pública de Navarra y presidente de la Asociación de Economía de la Salud. El trabajo termina con “una carta a los Reyes Magos al pedir que se hagan públicos los datos de las empresas para poder calcular lo que realmente cuesta desarrollar sus fármacos, es algo que habría que hacer por ley, pero es muy difícil”, añade.