Nota de Salud y Fármacos. Hemos traducido este artículo porque nos parece importante conocer las estrategias que utilizan los promotores de ensayos clínicos. Estamos de acuerdo en que hay que acompañar a los pacientes que se inscriben en los ensayos, sobre todo para asegurarnos de que siguen las instrucciones, no se exponen a riesgos innecesarios y no adoptan comportamientos que pueden comprometer la calidad de la información recabada. Sin embargo, pensamos que esta tarea debe ser independiente de las actividades de reclutamiento para los ensayos clínicos. Una cosa es acompañar a los que han decidido inscribirse y otra cosa es promover las inscripciones. Tal como hemos expresado en otras ocasiones, dada la elevada tasa de fracaso de ensayos clínicos, sobre todo en oncología, pensamos que muchos de los participantes en los ensayos clínicos no van a contribuir al progreso de la ciencia y en cambio sí se exponen a los riesgos inherentes de los medicamentos poco conocidos. Antes de promover la participación en ensayos clínicos, creemos que hay que revisar el modelo actual de investigación y desarrollo de medicamentos nuevos.

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Las tasas terriblemente bajas de participación en los ensayos clínicos oncológicos, especialmente en el entorno comunitario, no son secretas [1,2]. El hecho es que el 98% de la población de pacientes no conoce los ensayos disponibles, no sabe cómo solicitar su participación, o está bajo demasiada tensión financiera y emocional, etc. para considerar su participación en un ensayo. La culpa de esto recae legítimamente en los proverbiales hombros de los principales interesados: la industria biofarmacéutica, las instituciones de atención médica, el gobierno y, sí, los grupos de apoyo a los pacientes. El hecho es que podría haber una respuesta muy simple a este gran problema: pacientes entrenados para ser navegadores de ensayos clínicos [3].

Mi premisa es que los navegadores de ensayos más exitosos son otros pacientes y sus cuidadores. Los que tenemos experiencia real somos el grupo de interés más importante. Somos los que tenemos un interés personal en ver sobrevivir a nuestro ser querido; nosotros somos los que queremos vencer nuestro propio cáncer. Y a los pacientes nos encanta poder ayudar a otros pacientes, tanto como ayudaríamos a cualquier miembro de la familia. Hemos aprendido que una de nuestras prácticas más saludables es ayudar a otros pacientes.

¿Por qué es tan importante tener pacientes / cuidadores haciendo este papel de guía? Porque los pacientes confían en nuestra gente: nuestros “hermanos y hermanas” que padecen la misma enfermedad. Los únicos que realmente saben por lo que estamos pasando son los otros sobrevivientes; el paciente sobreviviente ha hecho algo que queremos emular para poder recuperarnos. Ese paciente ha caminado en nuestros zapatos y sabe cómo nos sentimos. Ese cuidador comprenderá nuestros temores y se relacionará con nuestras objeciones. Más tarde, le presentaré a Tom Marsilje, un paciente que ejemplifica esta idea. Tom, un científico que investiga para desarrollar medicamentos nuevos, estaba dispuesto a compartir su conocimiento con los que nos comunicamos con él. Los pacientes y cuidadores confiaron y se fiaron profundamente en su dirección y orientación auténticas.

Se necesita un pueblo: el modelo de Colontown
Como paciente, fundé Colontown, una comunidad global en línea de cáncer colorrectal dirigida por pacientes. Lo que hace que Colontown sea único es que nuestra comunidad alberga cerca de 150 debates separados, íntimos y dirigidos a “vecindario” específicos, cada uno sobre un aspecto específico relacionado con vivir y recibir tratamiento en las diferentes etapas de cáncer colorrectal (CCR). Nuestro objetivo es capacitar a los pacientes para que escojan su propia trayectoria hacia la recuperación del diagnóstico de cáncer.

Aún más exclusivo para una comunidad de pacientes: nueve de esos vecindarios se centran en aprender sobre ensayos clínicos para CCR. Por ejemplo, la Clínica MSS de Tom: una experiencia original de Colontown, está compuesta por más de 1.200 pacientes y cuidadores que están discutiendo, y en muchos casos participando, en ensayos clínicos. (Alrededor del 95% de los tumores de nuestra población con CCR tienen un “estado de microsatélites estable” o MSS). Aquí, se guía a las personas hacia el aprendizaje científico, para que apliquen su aprendizaje a sus propios casos y compartan sus fundamentos y estrategias de tratamiento con otros. Cuando los escáneres muestran que el tumor permanece estable o se reduce, se corre la voz rápidamente. Las bitácoras electrónicas (blogs) sobre la progresión se transforman rápidamente en la búsqueda conjunta de nuevas estrategias y en la definición de los próximos pasos. Los avances en los estudios preclínicos y la utilidad de las biopsias líquidas se discuten extensamente, así como las frustraciones sobre el estado actual de los ensayos clínicos. Colontown es una instantánea de los pacientes con CCR de todo el mundo, que ven los ensayos clínicos como una oportunidad para recibir los tratamientos del mañana.

La misión de Colontown es atraer, educar y capacitar a los pacientes, ayudándoles a comprender la ciencia que hay detrás del tratamiento del cáncer colorrectal. El objetivo de esta inmersión repentina en la ciencia es que cada paciente pueda tener un “panorama general de la situación” que sea realista, similar a la visualización del mapa GPS en los automóviles de hoy, y de lo que puede esperar durante su futuro tratamiento. Que los pacientes seamos participantes proactivos en nuestras decisiones de tratamiento y trayectorias redunda en nuestro propio beneficio. En Colontown, ayudamos a nuestros pacientes a tomar decisiones bien informadas sobre el tratamiento, y hemos aprendido, para nuestro deleite, que nuestros mejores oncólogos CCR quieren lo mismo para nosotros.

La historia de Tom
Tom Marsilje, Ph.D., es el homónimo de todas nuestras discusiones sobre ensayos clínicos en Colontown y fue nuestro primer paciente / científico / educador / guía. El mismo día en que la FDA aprobó el medicamento contra el cáncer de pulmón que él mismo descubrió, Tom recibió su primera colonoscopia. El mismo día que palpó el éxito de su descubrimiento, también se enteró de que tenía cáncer avanzado de colon. Más tarde me dijo que ese fue el día en que decidió dedicar el resto de su vida a ayudar a otros aún más directamente, al mismo tiempo que buscaba su propio ensayo clínico CCR. Tom se dedicó a ayudar a otros pacientes a comprender el valor del ensayo clínico para sus propias estrategias de recuperación, al tiempo que explicaba los fundamentos que respaldaban cada ensayo.

Tom era el científico y profesor de ciencias que podíamos entender y a quién queríamos y respetábamos mucho.

La metáfora de Tom para la conquista triunfante del tratamiento contra el cáncer era simple y poderosa: cuando comenzamos nuestra trayectoria en el tratamiento contra el cáncer tenemos que vernos como un avión a reacción al “final de la pista de despegue”. Nuestra estrategia debe consistir en tener nuestros “tanques de combustible” imaginarios llenos con toda la información existente. Hacer esto informa de antemano nuestra primera decisión sobre el tratamiento y, por lo tanto, nos equipamos para poder acelerar a fondo en la “pista” de tratamiento y, con suerte, despegar hacia una vida renovada.

Pero también necesitamos tener “otros aviones en la pista”: las siguientes opciones de tratamiento alineadas, basadas en información científica y datos de ensayos, pero informadas por las experiencias y percepciones de otros pacientes. ¿Cómo encontramos ensayos que funcionen para nuestra propia situación? ¿Cómo damos sentido a los criterios de inclusión y exclusión y evitamos decisiones imprudentes que podrían limitar nuestras opciones futuras? ¿Cuáles son los aspectos básicos para inscribirse en un ensayo? El trabajo de Tom fue un modelo por el papel vital que pueden tener los pacientes que ayudan a otros pacientes a navegar por el abrumador panorama de los ensayos clínicos.

Debido al trabajo de Tom para ayudar a los pacientes, Colontown ahora está en el radar de los interesados en ensayos clínicos. Tom era tan activo en nuestra vida diaria, que pacientes que de otra manera nunca hubieran considerado buscar un ensayo clínico se han inscrito en ensayos. La noción de tener un navegador o guía de pacientes bien informado ha echado raíces en nuestra comunidad. Alentamos a todos los pacientes a unirse a nuestros vecindarios de ensayos clínicos, incluso si están respondiendo a los tratamientos estándar, para familiarizarse con la jerga científica y los procesos de los ensayos. Nuestros esfuerzos han atraído la atención de los medios, mucho más allá de Colontown [4].

Lamentablemente, Tom no pudo calificar para ningún ensayo. Pero ayudó a otros a comprender el fundamento científico y la eficacia de los ensayos que consideró que tendrían mérito terapéutico para otros pacientes. Tom nos enseñó la importancia de lograr la alfabetización médica, más temprano que tarde, para nuestra propia supervivencia. Le agradaría saber que tenemos un grupo emergente de pacientes y cuidadores que ahora realizan la misma función que él, con el mismo cuidado y preocupación por ayudar a los demás. Las personas a las que asesoró se han convertido en mentores / navegadores (informalmente), y están transmitiendo lo que saben a los demás. En Colontown cada día somos testigos de pacientes nuevos que lo “entienden” y les preguntamos qué pueden hacer para aprender más ciencia y retribuir a su comunidad.

Biopharma ocupa un lugar en la mesa
Es posible que ahora se pregunte cómo la industria biofarmacéutica podría participar en estos esfuerzos. Una forma práctica es apoyar financieramente la promoción continua y la capacitación científica de nuestra creciente lista de entrenadores en ensayos como Tom: pacientes y cuidadores que participan activamente en nuestros debates en el vecindario de ensayos de Tom (y otros) en Colontown.

También podría invitarnos a reunirnos con ellos y sus científicos. Si tiene gente que nos podría ayudar a capacitar a nuestros pacientes a través de talleres, lo agradeceríamos. Podríamos utilizar su conocimiento científico para seleccionar y capacitar adecuadamente a nuestros pacientes para proporcionar este servicio que puede salvar vidas.

Nuestra clase inicial de aprendices de pacientes / cuidadores, algunos de los cuales fueron asesorados directamente por el propio Tom antes de su desafortunada muerte por CCR, ahora tratan, de diversas formas, de desarrollar este modelo. En el futuro, buscaremos lo siguiente:

• Construir la base de datos de pacientes / cuidadores interesados
• Trabajar con navegadores de ensayos científicamente capacitados para crear y ofrecer los cursos de capacitación.
• Obtener fondos de la industria para capacitar y compensar a nuestro nuevo plantel de pacientes / navegadores.
• Crear un método para evaluar la efectividad de la capacitación (documentando si hay una mayor participación en el ensayo, difundiendo información asociada al ensayo, ofreciendo mejor educación relacionada con el ensayo a la comunidad de pacientes, etc.)
• Buscar formas de integrar a los capacitadores de ensayos de Tom en centros oncológicos y clínicas comunitarias donde puedan brindar ayuda a los ensayos y aumentar el conocimiento sobre la disponibilidad de ensayos clínicos.

El legado de Tom es el de una persona que se dedicó a buscar resultados positivos para los pacientes que podrían obtenerse a través de los ensayos clínicos. Actualmente, en Colontown, apoyamos a aproximadamente 4.500 ciudadanos comprometidos con pacientes y cuidadores, 1.500 de los cuales también participan activamente en el aprendizaje sobre ensayos clínicos apropiados. Nuestra población proactiva está causando gran impresión en sus médicos tratantes y, como consecuencia, muchos de los principales oncólogos están ayudando a guiar estas discusiones científicas. Y nuestras crecientes filas de pacientes poderosos, habilitados, proactivos y decididos son un testimonio amplio de que el modelo de navegador/guía de ensayos clínicos es exactamente el adecuado para aumentar la participación del paciente en los ensayos clínicos y mejorar el proceso de recuperación del cáncer.