Investigaciones

Resumen
Objetivo. Caracterizar el valor terapéutico de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y la asociación entre la calificación del valor terapéutico y la aprobación regulatoria a través de programas acelerados.

Diseño. Estudio de cohorte retrospectivo.

Contexto. Nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la EMA entre 2007 y 2017, con seguimiento hasta el 1 de abril de 2020.

Fuentes de datos. El valor terapéutico se midió utilizando las calificaciones otorgadas por cinco organizaciones independientes (Prescrire y las autoridades sanitarias de Canadá, Francia, Alemania e Italia) a los nuevos medicamentos.

Principales medidas de resultado. Proporción de nuevos fármacos clasificados como de alto valor terapéutico; asociación entre haber recibido una calificación de alto valor terapéutico y los procesos de aprobación acelerada.

Resultados. Entre 2007 y 2017, la FDA y la EMA aprobaron 320 y 268 medicamentos nuevos, respectivamente, de los cuales 181 (57%) y 39 (15%) calificaron para al menos un programa de revisión acelerada. Entre los 267 medicamentos nuevos que habían recibido una calificación de valor terapéutico, 84 (31%) fueron calificados como de alto valor terapéutico por al menos una organización. En comparación con los medicamentos que recibieron la aprobación por una vía no acelerada, una mayor proporción de medicamentos que se aprobaron por la vía acelerada obtuvieron una calificación de alto valor terapéutico entre las aprobaciones de la FDA (45% [69/153] frente al 13% [15/114]; P <0,001) y entre las aprobaciones de la EMA (67 % [18/27] frente al 27% [65/240]; P <0,001). La sensibilidad y especificidad del programa acelerado para la revisión de fármacos que entidades independientes calificaron como de alto valor terapéutico fue de 82% (intervalo de confianza del 95%, 72% a 90%) y 54% (47% a 62%), respectivamente, para la FDA, en comparación con 25,3% (16,4% a 36,0%) y 90,2% (85,0% a 94,1%) para la EMA.

Conclusiones. Menos de un tercio de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la EMA durante la última década fueron calificados como de alto valor terapéutico por al menos una de las cinco organizaciones independientes. Aunque los medicamentos aprobados por las vías aceleradas tenían más probabilidades de tener una calificación alta que los medicamentos aprobados por la vía normal, la mayoría de los medicamentos aprobados por la vía acelerada por la FDA, pero no por la EMA, fueron calificados como de bajo valor terapéutico.