Europa

El 11 de agosto de 2020, la Comisión Europea publicó su evaluación de la legislación sobre medicamentos para enfermedades raras y pediátricas (documento principal – parte 1 [1], anexos: parte 2 [2], parte 3 [3], parte 4 [4], parte 5 [5], parte 6 [6]). También está disponible un resumen ejecutivo [7] en inglés.

Para realizar este trabajo la Comisión solicitó un estudio independiente “Estudio para respaldar la evaluación del Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos” [8].

Y se hicieron varias consultas públicas:

A continuación, traducimos las conclusiones del documento de la comisión [1]

Los medicamentos nuevos e innovadores son esenciales para ofrecer nuevas oportunidades para tratar o prevenir enfermedades. Durante más de 50 años, la legislación farmacéutica de la UE ha establecido un marco que fomenta el desarrollo de dichos medicamentos, al tiempo que garantiza altos estándares de calidad y seguridad, y permite que el mercado interior funcione sin problemas. Sin embargo, es posible que los esfuerzos para fomentar la I + D en el campo farmacéutico no se hayan centrado necesariamente en las áreas de mayor necesidad insatisfecha; más bien, podría haberse dejado llevar por las tendencias científicas y oportunidades de mercado. Ciertas áreas terapéuticas están mejor atendidas que otras. Este problema se ha reconocido desde hace mucho tiempo para las afecciones con poblaciones objetivo pequeñas, como las enfermedades raras o grupos de pacientes específicos, como los niños. Más recientemente, también se ha discutido en relación con otras áreas como los antibióticos.

Los esfuerzos realizados a través de la financiación de programas de investigación no lograron solucionar este problema de manera convincente. Por eso se consideró necesario contar con herramientas legislativas adicionales que apoyaran el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras y de uso pediátrico, y promover un mayor acceso de los pacientes a dichos tratamientos.

Los Reglamentos de la UE sobre medicamentos huérfanos y para uso pediátrico se introdujeron en 2000 y 2007, respectivamente. El Reglamento ofrece un conjunto de incentivos a los desarrolladores de medicamentos huérfanos y recompensas reglamentarias acompañadas de obligaciones para los medicamentos pediátricos. Estos incentivos están diseñados para abordar los problemas que sustentan las fallas del mercado en estas áreas.

Esta evaluación ha analizado en qué medida estos dos Reglamentos han demostrado ser eficaces, eficientes, pertinentes y si reflejan el valor añadido de la UE. Ha comparado la situación actual con la situación en Europa antes de que se aplicaran estos dos Reglamentos y ha analizado su desempeño en comparación con los resultados esperados, teniendo en cuenta el impacto de factores externos. También ha evaluado la coherencia interna de los mecanismos que se utilizan en los dos reglamentos, así como su interacción con otras políticas.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos
Desde que se adoptó el Reglamento en 2000, se han autorizado 142 medicamentos huérfanos, de los cuales 131 permanecen en el mercado. El número de permisos de comercialización de medicamentos huérfanos no solo ha ido aumentando con el tiempo, sino que ha aumentado de forma considerablemente más rápida que el número de permisos de comercialización de medicamentos no huérfanos. No se puede afirmar que estos 142 productos se hayan desarrollado únicamente gracias al Reglamento. Sin embargo, se estima que entre 18 y 24 medicamentos huérfanos son resultado directo de esta legislación. Además, se ha acelerado el acceso. Todos los medicamentos huérfanos estuvieron disponibles nueve meses antes, en promedio, y para un mayor número de personas de toda la UE que si no hubiera habido legislación.

De los 142 medicamentos huérfanos autorizados, 40 (28%) eran para enfermedades sin opciones de tratamiento alternativas. Los 142 productos autorizados han ayudado a 6,3 millones de pacientes europeos de los aproximadamente 35 millones de pacientes con enfermedades raras que hay en la UE. Se trata de un avance importante en comparación con el 2000, cuando solo se comercializaba un número limitado de medicamentos para enfermedades raras específicas (y solo en algunos Estados miembros).

A través de incentivos, la legislación ha ayudado a reorientar la inversión hacia las áreas desatendidas y a transformar los descubrimientos en terapias para algunos pacientes, pero queda un largo camino por recorrer para satisfacer las necesidades de todos los pacientes de la UE con enfermedades raras. Alrededor del 95% de las enfermedades raras siguen sin tener ninguna opción de tratamiento (lo mismo ocurre en EE UU). Además, la legislación no puede reemplazar la necesidad de tener orientaciones o hipótesis científicas, ni lograr que la investigación aporte resultados verdaderamente innovadores.

Las cifras disponibles sobre el análisis de eficiencia sugieren que, desde el punto de vista comercial, el mercado de los medicamentos huérfanos es ahora más atractivo que antes de 2000. El Reglamento introdujo un proceso de designación que identifica a todos los medicamentos huérfanos que se están estudiando y, junto a la perspectiva de tener la exclusividad en el mercado, permite que las nuevas empresas atraigan capital de riesgo. Entre 2000 y 2017, 1.956 medicamentos en desarrollo fueron designados como medicamento huérfano, cubriendo un amplio espectro de áreas terapéuticas, incluyendo tratamientos contra el cáncer, que representan alrededor de un tercio de todas las designaciones y de los productos autorizados hasta ahora. Este número indica que el Reglamento ha tenido un claro impacto positivo.

Sin embargo, la transformación de un concepto (por ejemplo, la designación como medicamento huérfano) en un medicamento huérfano autorizado sigue siendo lenta, incluso teniendo en cuenta que los cicles de desarrollo de los medicamentos son prolongados, hasta 10 o 15 años. En este sentido, la UE está por detrás de EE UU y Japón. Además, EE UU ha autorizado 351 medicamentos huérfanos durante los últimos 10 años. Las diferencias entre EE UU y la UE, hasta cierto punto, se pueden explicar por el proceso en dos etapas de la UE, por el que las designaciones de medicamentos huérfanos se deben confirmar en el momento de otorgar el permiso de comercialización (en cambio en EE UU hay una designación única). La alta tasa de aprobación de Japón es consistente con su estrategia de solo otorgar designaciones a los productos que tienen una gran probabilidad de ser aprobados.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos utiliza un umbral de prevalencia (la condición no debe afectar a más de 5 de cada 10.000 pacientes en el Espacio Económico Europeo), y es un criterio importante para que los productos puedan optar a los incentivos que estipula el Reglamento. Los resultados de la evaluación cuestionan si el criterio de prevalencia actual (por sí solo) sigue siendo la forma adecuada de definir a una enfermedad rara, o si se debiera utilizar un método diferente para calcular la prevalencia o utilizar un criterio diferente. Los avances en la ciencia, así como la medicina personalizada y el uso de biomarcadores, permiten orientar mejor los tratamientos hacia los pacientes que probablemente respondan mejor. El concepto de medicina personalizada podría agregar otro nivel de complejidad al marco regulatorio actual. Si bien estos avances podrían ser muy útiles para lograr una adaptación óptima de los tratamientos a las enfermedades, no deberían provocar una multiplicación innecesaria de las enfermedades raras, a partir de enfermedades comunes, ni de los períodos de exclusividad.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos utiliza varios incentivos para hacer que un área previamente desatendida sea más atractiva para los desarrolladores de medicamentos huérfanos. Sin embargo, estos incentivos tienen un costo. Los costos para los sistemas sanitarios de los Estados miembros que tuvieron que reembolsar los medicamentos huérfanos entre 2000 y 2017 ascendieron a unos €20-25 000 millones, además de lo invertido por los gobiernos nacionales y la UE en investigación.

Por otra parte, gracias a los medicamentos huérfanos, los pacientes ganaron entre 210.000 y 440.000 años de vida ajustados por calidad, lo que constituye una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras de la UE. Además, los costos y beneficios se basan en una evaluación del período 2000-2017, y a más largo plazo, parece bastante probable que bajen los costos y / o aumente la disponibilidad de tratamientos para los pacientes, ya que cuando caduque el estatus de “medicamento huérfano” ingresarán más genéricos y biosimilares al mercado.

La evaluación ofrece una imagen matizada de la eficacia de los incentivos que proporciona el Reglamento. Los desarrolladores de medicamentos huérfanos, en particular las pequeñas y medianas empresas (Pyme), se han beneficiado de asesorías científicas, lo que parece haber mejorado la tasa de éxito en el desarrollo de un producto. La proporción total de Pyme ha aumentado tanto que ahora representan la mitad de las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos. Sin embargo, es posible que no sean las Pyme las que introduzcan los medicamentos huérfanos en el mercado, ya que las grandes empresas farmacéuticas suelen adquirir los medicamentos prometedores en una fase tardía de desarrollo.

Una de las deficiencias que se ha identificado es que los institutos de investigación y la academia no pueden beneficiarse de la exención de tasas que prevé el Reglamento, ya que está reservada para las Pyme.

Por lo que respecta al diseño del Reglamento, el principal incentivo que ofrece es la exclusividad en el mercado. Si bien la evaluación no proporciona evidencia que arroje dudas sobre el concepto de exclusividad en el mercado como tal, ejemplifica las debilidades de un incentivo único para todos.

Los hallazgos de la evaluación sugieren que para el 73% de los medicamentos huérfanos, la recompensa de la exclusividad en el mercado ha ayudado a aumentar la rentabilidad de estos productos, sin sobrecompensar al titular. Sin embargo, para el 14% de los medicamentos huérfanos, la exclusividad en el mercado de 10 años podría haber aportado una compensación excesiva. Por lo tanto, la exclusividad de diez años no está totalmente justificada para determinados medicamentos huérfanos. Esto suele afectar a productos con usos bien establecidos o a medicamentos autorizados para múltiples enfermedades huérfanas.

Las bajas ventas de medicamentos huérfanos no significan necesariamente que el retorno a la inversión sea “insuficiente”, ya que esto depende de situaciones específicas: es importante tener en cuenta los costos de desarrollo y si cuando caduca la protección de un determinado producto hay competencia genérica. Sin información precisa sobre los costos de desarrollo, fue difícil estimar lo que constituiría una recompensa adecuada si retorno a la inversión en un medicamento huérfano es bajo. Tampoco es fácil estimar el nivel de retorno a la inversión por encima del cual no se necesita recompensa.

Se calculó que el efecto real de la exclusividad en el mercado, en promedio representaba un período de protección adicional de 3,4 años (además de la protección proporcionada por las patentes y los Certificados Complementarios de Protección o CCP). El valor correspondiente de esta recompensa se estimó en el 30% de los ingresos por ventas de medicamentos huérfanos. El análisis de costo-beneficio para la industria farmacéutica atribuible al Reglamento ha sido positivo.

Según el estudio, hasta la fecha, solo ha habido competencia de medicamentos genéricos para muy pocos productos. Dado que los incentivos de protección del mercado para varios medicamentos huérfanos autorizados expirarán en los próximos años, parece probable que aumente la entrada de genéricos a partir de ese momento. Sin embargo, la literatura sugiere que, en el caso de los medicamentos huérfanos, cuando se comercializan las versiones genéricas sus precios se abaratan mucho más lentamente que en el caso de los medicamentos no huérfanos. Entre otros factores, esto se puede deber al proceso de solicitud de comercialización de un medicamento genérico, por ejemplo, hay que esperar hasta el día en que expira el período de exclusividad del medicamento huérfano.

Si bien el Reglamento incluye un mecanismo para reducir el período de exclusividad cuando se considera que un producto es rentable, las condiciones bajo las cuales la exclusividad en el mercado se puede reducir a seis años ex post son difíciles de aplicar y rara vez se utilizan. Este hallazgo coincide con que solo se haya recibido una solicitud en base al criterio de “insuficiente retorno a la inversión”, que posteriormente fue retirada. Esto ha demostrado que es difícil estimar las inversiones futuras y sus rendimientos por adelantado, antes de que se establezcan las indicaciones terapéuticas para las que se puede utilizar el producto, y antes de que esté claro el precio al que se va a vender.

En los últimos años, se ha sugerido que los desarrolladores de nuevos antimicrobianos podrían utilizar el “criterio de retorno a la inversión insuficiente”. Sin embargo, hasta ahora no ha logrado atraer empresas, a pesar de la necesidad insatisfecha y la clara falla del mercado en esta área.

En algunos casos se identificaron posibles ineficiencias del Reglamento y sus consecuencias indeseables. Hay 22 productos huérfanos autorizados para dos o más indicaciones huérfanas, cada una de ellas para condiciones huérfanas distintas, que tienen derecho a múltiples períodos de exclusividad en el mercado (“la acumulación de indicaciones o indication stacking“). Aunque ampliar las áreas terapéuticas para las que se puede utilizar un medicamento huérfano es deseable y se debe fomentar para atender a los pacientes que lo necesiten. Sin embargo, a menudo no está claro si el período adicional de exclusividad en el mercado era necesario para recuperar los costos adicionales de I + D. Además, estas indicaciones huérfanas adicionales pueden convertirse en barreras para el desarrollo de versiones genéricas de los medicamentos huérfanos. Sin embargo, esta “ineficiencia” en general es limitada, ya que el número de productos autorizados para múltiples indicaciones huérfanas en la UE es relativamente pequeño y, en la mayoría de los casos, existe una superposición muy grande en los períodos de exclusividad en el mercado para cada indicación. Finalmente, la acumulación de indicaciones debe verse a la luz de los avances en la medicina personalizada.

Los medicamentos que tenían un uso bien establecido como fórmula magistral u oficinal antes de ser autorizados como medicamentos huérfanos, o que son medicamentos establecidos con nuevas indicaciones, representan el 19% de los medicamentos huérfanos disponibles en la UE. Es una cifra inferior a la de EE UU. Sin embargo, casos recientes de empresas que aumentaron sustancialmente el precio de un medicamento huérfano recién autorizado que había estado disponible para los pacientes a un precio mucho más bajo como fórmula magistral u oficinal, han generado dudas sobre esta vía de autorización. Estos aumentos de precios parecen no tener relación con los costes reales de I + D. Aunque la fijación de precios escapa al ámbito del Reglamento sobre medicamentos huérfanos, en estos casos la exclusividad adicional en el mercado parece ser el factor que más influye en la fijación de precios monopolísticos. Por lo tanto, debe considerarse la posibilidad de que el Reglamento proporcione incentivos diferenciados, según el tipo de solicitud de permiso de comercialización o el nivel de inversión en I + D.

Se podrían simplificar y racionalizar los procesos internos, incluyendo la existencia de diferentes comités científicos dentro de la Agencia Europea de Medicamentos para evitar el riesgo de incoherencias y retrasos. Además, algunos procedimientos generan cargas administrativas adicionales y se debe considerar si siguen siendo necesarios y proporcionados (por ejemplo, la obligación de los solicitantes de presentar un informe anual sobre la designación como medicamento huérfano a la Agencia).

Los instrumentos que prevé la legislación han sido respaldados por varias iniciativas y programas de la UE, como por ejemplo los proyectos de investigación e innovación en colaboración, y todos tienen como objetivo impulsar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Además, los Estados miembros han financiado programas nacionales para apoyar la atención de los pacientes y la investigación en enfermedades raras. A pesar de este notable esfuerzo económico, la información disponible no permite establecer un vínculo directo entre los proyectos de investigación sobre enfermedades raras financiados con fondos públicos y los medicamentos huérfanos desarrollados. Esto se debe a que el Reglamento y los programas de investigación específicos carecen de mecanismos de seguimiento.

Vale la pena señalar que el Reglamento es solo un elemento de un conjunto de medidas diseñadas para mejorar la situación de los pacientes con enfermedades raras. El diagnóstico oportuno de una enfermedad rara o la disponibilidad de centros especializados en la UE, que ahora cuentan con el apoyo de las Redes Europeas de Referencia, son otros ejemplos. Aunque importante, el Reglamento sobre medicamentos huérfanos es solo una pieza de este rompecabezas.

Finalmente, las herramientas proporcionadas por el Reglamento para garantizar que los pacientes que padecen enfermedades raras tengan la misma calidad de tratamiento que cualquier otro paciente solo han demostrado ser parcialmente eficaces. Si bien la disponibilidad de medicamentos huérfanos ha aumentado en virtud del Reglamento, su accesibilidad varía considerablemente entre los Estados miembros, principalmente debido a factores ajenos al Reglamento (como las decisiones estratégicas de comercialización que han tomado los titulares de los permisos de comercialización, las políticas nacionales de precios y las características de los sistemas de reembolso). El Reglamento no impone ninguna obligación a los titulares de los permisos de comercialización de comercializar un medicamento huérfano autorizado en todos los Estados miembros. Tampoco contiene disposiciones sobre cuestiones tales como la transparencia de los costos de I + D o el retorno a la inversión, para facilitar las decisiones posteriores que influirían en la asequibilidad y accesibilidad a los medicamentos huérfanos.

El Reglamento de los medicamentos para uso pediátrico
En cuanto al Reglamento de los medicamentos para uso pediátrico, la principal innovación para mejorar el panorama fue la introducción de una obligación legal para todos los medicamentos nuevos en fase de desarrollo.

Esto ha dado lugar a un aumento de casi el 50% de los ensayos clínicos pediátricos y a la aprobación de más de 1000 planes de investigación pediátrica (PIP). Si bien la mayoría de los PIP todavía están en curso, dado el largo tiempo de desarrollo de los medicamentos, el número de PIP finalizados va aumentando gradualmente. El 60% de todos los PIP se han completado en los últimos tres años.

El número de productos pediátricos autorizados ha aumentado tras la adopción del Reglamento. En 2016, se habían autorizado de forma centralizada 101 medicamentos pediátricos y 99 nuevas indicaciones pediátricas. En el mismo período, se autorizaron 10 nuevos medicamentos pediátricos a nivel nacional y se agregaron 57 nuevas indicaciones pediátricas a los productos autorizados a nivel nacional.

Además, la presentación y el análisis de los datos clínicos ya disponibles antes de que entrara en vigor el Reglamento han permitido agregar información sobre el uso pediátrico a casi 200 medicamentos. Esto significa que estos medicamentos ahora se pueden usar de manera más segura para beneficiar a los niños.

Estos resultados son consistentes con la evaluación de impacto, que predijo que tardarían de 10 a 15 años para que todos los medicamentos protegidos por patente (a menos que estén específicamente exentos) se testaran específicamente en niños, y hasta 20 años para que la mayoría de los medicamentos estén autorizados para uso pediátrico.

En contraste con estos resultados positivos, la evaluación también encontró que no se están desarrollando nuevos productos pediátricos en las áreas terapéuticas donde hay mayor necesidad, como los medicamentos huérfanos. El Reglamento no cuenta con un instrumento eficaz para canalizar la I + D hacia áreas terapéuticas específicas. El desarrollo se ha impulsado principalmente en áreas donde ya estaba planificado el desarrollo para los adultos. Por tanto, parece que el Reglamento funciona mejor en áreas donde las necesidades de los pacientes adultos y pediátricos se superponen. Sin embargo, los principales avances terapéuticos no se han materializado para la mayoría de las enfermedades que son raras y / o exclusivas de los niños, y que a menudo reciben la misma cantidad de apoyo en virtud de la legislación sobre huérfanos. El diseño actual de las obligaciones establecidas en la legislación podría no ser suficiente para atraer a todos los productos que se desarrollan para adultos y que podrían beneficiar a los niños. Por ejemplo, los medicamentos se estudian cada vez más sobre la base de su mecanismo de acción. El mecanismo de acción de un producto desarrollado para tratar una enfermedad que afecta “solo a adultos” también podría ser útil para tratar una enfermedad diferente en los niños. Sin embargo, el Reglamento exime a los productos para enfermedades ‘solo de adultos’ de la obligación de diseñar un PIP. Otro ejemplo se refiere al diseño innovador de ensayos clínicos, que puede tener dificultades para adaptarse a la forma en que los PIP están siendo diseñados y aprobados actualmente.

Además, el diseño de los incentivos podría no respaldar la priorización del desarrollo de productos en áreas de necesidad específicamente pediátrica. Esto sucede con la principal recompensa que ofrece el Reglamento: la posibilidad de obtener una prórroga de seis meses del certificado complementario de protección (CCP) para compensar el costo de hacer los ensayos clínicos obligatorios en niños. Este incentivo no ha demostrado ser eficaz para alentar a la industria a desarrollar medicamentos que se ajusten a las necesidades más urgentes de los niños, cuando difieren de las necesidades de los adultos. Desde el punto de vista económico, aporta beneficios mucho mayores para los productos con mayor volumen de ventas. La mayoría de estos productos son medicamentos que se han desarrollado para su uso tanto en adultos como en niños.

Los otros grandes beneficios que proporciona el Reglamento, los dos años adicionales de exclusividad en el mercado (el “incentivo para medicamentos huérfanos”) y la autorización de comercialización para uso pediátrico, ACUP, rara vez se han utilizado. Por lo tanto, han hecho poco para impulsar el desarrollo en áreas con necesidades pediátricas insatisfechas. Los desarrolladores consideran que el incentivo para los medicamentos huérfanos, que no se puede otorgar además de la extensión de seis meses del CCP, es menos valioso por que la extensión del CCP. En consecuencia, los desarrolladores siempre que sea posible prefieren una extensión del CCP.

Hasta ahora, el esquema ACUP que se diseñó para canalizar los fondos de investigación de la UE e impulsar el desarrollo de nuevas indicaciones pediátricas para los medicamentos sin patente, ha arrojado resultados decepcionantes. Sin embargo, hay alrededor de 20 PIP relacionados con ACUP en curso, por lo que los resultados pueden mejorar en los próximos años. Otros factores, más allá del Reglamento, son las principales razones por las que el plan ACUP no logró producir más que un número limitado de productos. Un ejemplo es la dificultad de obtener precios más altos a los aplicables al producto existente para cubrir el costo de una nueva investigación clínica. Otro es la dificultad de realizar ensayos clínicos pediátricos con productos antiguos que ya están disponibles en el mercado y que a menudo se utilizan ampliamente fuera de indicación (off label). Este resultado no sorprendió; la evaluación de impacto ya lo había previsto como posible escenario.

El Reglamento incluye algunos instrumentos para garantizar que un medicamento pediátrico se comercialice en todos los mercados de la UE una vez que se haya completado y autorizado su PIP. Sin embargo, la acceso a los medicamentos pediátricos en los mercados de la UE puede seguir siendo problemático. Su lanzamiento en los distintos mercados de la UE está estrechamente relacionado con el lanzamiento del equivalente para los adultos. Esto produce lo que se conoce como “implementaciones escalonadas”.

En términos económicos, si se sopesan todos los impactos directos e indirectos del Reglamento, el análisis costo-beneficio revela un equilibrio positivo tanto para la industria como para la sociedad. Esto demuestra que combinar obligaciones e incentivos es una forma adecuada de impulsar el desarrollo de medicamentos para niños. Sin embargo, el uso de incentivos se limitó al 55% de los PIP potencialmente elegibles que se han completado. Al mismo tiempo, la extensión del CCP resultó en una compensación excesiva en algunos casos y una compensación insuficiente en otros. Estos hechos indican que el sistema actual tiene ciertas limitaciones.

La industria ha comentado que el sistema de CCP, regulado por un acto legislativo separado de la UE, es complejo. Las empresas deben solicitar separadamente los CCP (y sus extensiones) a las oficinas de patentes de cada Estado miembro, que las otorgan de forma independiente. La legislación de los CCP se encuentra actualmente en evaluación. Si bien cualquier modernización o recalibración puede abordar algunas de las ineficiencias identificadas, también podría afectar directamente wl funcionamiento del sistema de incentivos pediátricos y, por lo tanto, al Reglamento mismo. Esto muestra los riesgos de utilizar un instrumento legal “externo” para proporcionar el principal incentivo disponible en virtud del Reglamento.

La industria percibe a la legislación en sí como una carga, porque exige que las empresas establezcan el plan de investigación pediátrica con la Agencia en una etapa temprana de desarrollo, incluyendo el diseño de los ensayos pediátricos. Sin embargo, en esas primeras etapas, el desarrollo general del producto puede estar sujeto a cambios considerables, lo que consecuentemente requiere cambios en el PIP. Esto significa que las empresas interesadas deben presentar solicitudes de modificaciones a la Agencia. Esto es particularmente problemático en el caso de un diseño de ensayo innovador, donde los planes de desarrollo a menudo se van moldeando en base a los resultados obtenidos en fases previas del desarrollo clínico. Los desarrolladores también ven la autorización nacional de ensayos pediátricos como potencialmente onerosa, ya que en ciertos casos puede contradecir lo que ya se ha aprobado en un PIP.

Se puede esperar que estos aspectos mejoren con la aplicación del nuevo Reglamento sobre ensayos clínicos, que armonizará mejor la realización de ensayos multinacionales y la implementación del plan de acción pediátrico conjunto de la Agencia-Comisión en curso, que explora posibles formas de mejorar el procedimiento PIP.

Perspectiva
Cuando se diseñaron los Reglamentos, la principal prioridad era aumentar el número de productos para pacientes con enfermedades raras y pediátricos en la UE. Los Reglamentos cumplieron estos objetivos. Sin embargo, las expectativas se han desarrollado aún más. Se reconoce que el otorgar el permiso de comercialización es un paso intermedio que no significa necesariamente que un producto determinado vaya a estar disponible en toda la UE, y mucho menos que sea asequible para los sistemas nacionales de salud. Además, incluso dentro del área reducida de las enfermedades huérfanas y pediátricas, las necesidades difieren o cambian con el tiempo. En algunas áreas se observa una acumulación de productos, mientras que en otras la I + D está totalmente ausente, dejando grandes necesidades insatisfechas. El Reglamento no cuenta con herramientas para impulsar el desarrollo en áreas terapéuticas específicas de medicamentos huérfanos y pediátricos. Las tendencias científicas, las fuerzas del mercado y las expectativas con respecto a los ingresos continúan ejerciendo una fuerte influencia en las decisiones de inversión.

Desde el principio, los dos Reglamentos nunca tuvieron la intención de ser medidas aisladas para abordar los desafíos identificados. Se agregaron a los instrumentos existentes, como la financiación de la investigación y otras herramientas políticas, que por sí solos no podían compensar completamente la falta de interés de las empresas en invertir en esta área.

En consecuencia, esto significa que los efectos del Reglamento sobre los medicamentos para uso pediátrico no pueden considerarse de forma aislada. Aunque es un facilitador, sus objetivos deben estar alineados con otras políticas para crear un ecosistema sin fisuras: desde la I + D hasta la comercialización. Cualquier adaptación futura debería tener en cuenta todas las etapas de la intervención pública. También deberían tener en cuenta dónde la intervención pública es más eficaz y garantizar que las diferentes intervenciones se complementen entre sí. Este enfoque es necesario para evitar que las consideraciones promovidas por el mercado dominen esta área prioritaria.

La investigación financiada con fondos públicos es importante a este respecto. Sin embargo, no se disponía de suficiente información para demostrar si la financiación pública de los programas de investigación había producido nuevos medicamentos huérfanos para necesidades médicas no satisfechas, y mucho menos si estaban disponibles y fácilmente accesibles para los pacientes en toda la UE.

Si bien los dos Reglamentos tenían objetivos adecuados en términos de abordar las deficiencias del mercado, los instrumentos elegidos han tenido algunos efectos no deseados y han creado ineficiencias que se deben corregir. Por ejemplo, las designaciones de medicamentos huérfanos a veces se otorgan, en base del criterio de prevalencia, a productos con un alto retorno a la inversión.

Además, algunos avances científicos podrían desafiar los conceptos establecidos que se utilizan en ambos Reglamentos. Las definiciones legales actuales, utilizadas en ambos instrumentos, están directamente relacionadas con el concepto de enfermedad y, para los medicamentos huérfanos, con la prevalencia de la enfermedad. Estas disposiciones legales requieren modificaciones para garantizar que el Reglamento se adapta a los nuevos avances científicos.

Finalmente, nuevos problemas como el acceso desigual y la asequibilidad generan tensiones y exigen respuestas. Sin embargo, el Reglamento solo puede a abordar estas cuestiones hasta cierto punto, porque dependen en gran medida de factores externos.

Cualquier futura respuesta a las deficiencias y futuros retos identificados en esta evaluación debe lograr un equilibrio entre los incentivos para la innovación, por un lado, y la disponibilidad y el acceso de los pacientes (con enfermedades huérfanas y pediátricas) por el otro. Estos aspectos están estrechamente vinculados con los objetivos clave de la Estrategia Farmacéutica para Europa, de la que forma parte la legislación sobre medicamentos huérfanos y para uso pediátrico. El propósito de la Estrategia es crear un marco regulatorio duradero mediante un amplio examen del sector farmacéutico. Cualquier cambio en el marco de medicamentos huérfanos y para uso pediátrico deberá demostrar que contribuye a estos objetivos. Estos cambios deberían fomentar la inversión en investigación y tecnologías que realmente lleguen a los pacientes y satisfagan sus necesidades terapéuticas, al tiempo que abordan las fallas del mercado.

Nota de la traductora:
De manera muy general, la extensión de periodos de exclusividad como incentivo, mediante la extensión de los CCP, es compleja, pues básicamente consiste en la prolongación del derecho de patente derivado de las demoras en el trámite de autorización para comercialización, lo que se conoce como registro sanitario. Teniendo en cuenta que los CCP se han prestado a abusos por parte de la industria farmacéutica, no serían recomendables como incentivos, más teniendo en cuenta que las medidas adoptadas en dichos reglamentos no han sido muy efectivas para garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos y de uso pediátrico.