Resumen
Objetivos. Investigar la gestión regulatoria de los medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada de la FDA, pero no lograron mejorar el criterio de valoración principal en los ensayos posteriores a la aprobación; y evaluar hasta qué punto los resultados negativos en los ensayos posteriores a la aprobación cambiaron las recomendaciones en las guías de tratamiento.

Diseño. Estudio observacional retrospectivo.

Insumos. Informes de la FDA y la National Comprehensive Cancer Network (NCCN).

Medicamentos incluidos. Medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada de la FDA, cuyos ensayos clínicos post comercialización aportaron resultados negativos.

Principales medidas de resultado. Resultados regulatorios, incluido el retiro del mercado, la conversión a aprobación regular y ninguna acción regulatoria.

Resultados. Se identificaron 18 indicaciones para 10 medicamentos contra el cáncer que recibieron aprobación acelerada pero no lograron mejorar el criterio de valoración principal en los ensayos post comercialización. De estos, 11 (61%) fueron retirados voluntariamente por el fabricante y uno (bevacizumab para el cáncer de mama) fue revocado por la FDA. De los 11 retiros, seis ocurrieron en 2021. Las seis indicaciones restantes (33%) permanecen en la etiqueta o ficha técnica. Las guías de la NCCN ofrecen un fuerte apoyo a los productos que fueron aprobados por la vía acelerada y fracasaron en los estudios confirmatorios (apoyo de categoría 1 para uno y aprobación de categoría 2A para siete), a veces incluso después de que se haya retirado o revocado la aprobación.

Conclusión. Las indicaciones de los medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada a menudo permanen en el etiquetado formal de los medicamentos aprobados por la FDA y siguen recomendados en las guías clínicas varios años después de que los ensayos post comercialización requeridos por ley no hayan mostrado mejoras en el criterio de valoración principal de eficacia. Las pautas clínicas deberían alinearse mejor con los resultados de los ensayos post comercialización de los productos oncológicos que recibieron una aprobación acelerada.