Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

La guía ha sido creada por Farmaindustria, el Hospital Sant Joan de Déu, la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos y la Asociación Española de Pediatría.

La guía insta a centrar la investigación en las necesidades de los pacientes, facilitar la mejor experiencia posible y desarrollar proyectos de calidad y excelencia científicas.

Facilitar el proceso para la puesta en marcha y desarrollo de los ensayos clínicos pediátricos es uno de los objetivos del Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos, presentado este jueves en el Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona. Fruto del trabajo conjunto de Farmaindustria, el citado hospital (con la participación del grupo Kids Barcelona y un grupo de padres), la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip) y la Asociación Española de Pediatría (AEP), esta guía pionera en Europa nace con la intención de facilitar y promover que los pacientes involucrados, sus familias y las asociaciones que les reúnen tengan un papel activo y decisivo en la investigación y desarrollo de los nuevos medicamentos destinados específicamente a ellos.

Las recomendaciones de esta guía, avalada por más de 60 organizaciones y que ha contado con la revisión y visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), pretenden abordar los desafíos que presenta este campo, en especial la necesidad de un “diseño adecuado de los protocolos” de los ensayos para pacientes pediátricos, mejorar el proceso de consentimiento del menor y los problemas de reclutamiento para los propios ensayos, y superar el manejo de “formulaciones no adecuadas” a la edad pediátrica, tal como ha explicado Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Joan de Déu. “En la práctica, sus objetivos son centrar la investigación en las necesidades de los pacientes, facilitar la mejor experiencia posible y desarrollar proyectos de calidad y excelencia científicas”.

Un antecedente de esta guía es el documento elaborado el año pasado por Farmaindustria con recomendaciones para la participación de pacientes y asociaciones en todo el proceso de investigación de medicamentos, a raíz del cual quedó patente “que la población pediátrica merecía una atención especial” para poder “participar más activamente en los ensayos clínicos y en todo el proceso de desarrollo de fármacos”, ha recordado Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria. En este sentido, Urzay ha apuntado que en los últimos cinco años se han desarrollado alrededor de 500 ensayos clínicos pediátricos en nuestro país, de los cuales un 87% son financiados por la industria.

Ocho pilares básicos
Para el portavoz de la patronal, existen tres conceptos clave en este proyecto (colaboración, excelencia y oportunidad), “que compartimos todos”, lo que demuestra que “todos juntos podemos abordar retos complejos”.

¿Y cómo se articula esta idea? Según Nafría, que ha catalogado la iniciativa de proyecto “vivo” y “de país”, a través de la definición de ocho pilares básicos, que llevan aparejadas recomendaciones, consejos y enlaces complementarios. En esencia, según ha desgranado, se trata de identificar “necesidades no cubiertas y definición de prioridades de investigación”, divulgar la I+D de medicamentos pediátricos al paciente y a la sociedad, elaborar materiales para información y formación sobre I+D de medicamentos, participar en la redacción de protocolos y consentimiento informado para menores, desarrollar la búsqueda y difusión de ensayos clínicos de interés por patología, la participación en la elaboración y redacción de resúmenes ejecutivos (lay summaries), la colaboración en el reclutamiento de pacientes para su participación en ensayos clínicos y promover la aportación de entidades de pacientes interesadas en participar en las actividades de I+D de la industria.

Implicaciones
En este contexto, Federico Martinón, jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Clínico Universitario de Santiago y coordinador de Reclip, ha hecho hincapié en que el proyecto cuenta con el apoyo de todos los actores implicados y “solo nos falta el compromiso ejecutivo de las autoridades sanitarias y relacionadas con la investigación”. En su opinión, “entre todos tenemos que conseguir el compromiso de aquellos que tienen la capacidad para decidir que el niño sea prioritario en todas las líneas de investigación clínica en nuestro país y en las fuentes de financiación competitiva de proyectos de investigación”.

Martinón también ha señalado que el apoyo de la industria es “absolutamente imprescindible”. En la misma línea, Inmaculada Calvo, jefe de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario y Politécnica La Fe (Valencia) y representante de la Asociación Española de Pediatría (AEP), ha destacado que “Farmaindustria está con el paciente, debe estar con nosotros y trabajar conjuntamente”. Asimismo, ha subrayado la necesidad de “concienciar a la población e instituciones que la investigación pediátrica en la excelencia es el futuro porque todos aprenderemos de ello”, sin olvidar la “motivación” de los pediatras y la potenciación de investigaciones propias.

Por último, Nora Navarro, paciente pediátrico y miembro del grupo Kids Barcelona, y Manuel Corchado, padre de paciente pediátrico y miembro de la Fundación Atrofia Muscular Espinal España (Fundame), han coincido en la importancia de potenciar la participación e implicación efectiva de pacientes y familiares en el desarrollo de los proyectos que les afectan tan directamente.