Regulación Internacional

Puntos clave
Pregunta ¿Cuál es el valor terapéutico de los medicamentos nuevos que recibieron una aprobación acelerada o una autorización condicional para la comercialización en EE UU y Europa?

Resultados. En este estudio de cohorte de 146 medicamentos, el 39% de las aprobaciones aceleradas y el 38% de las autorizaciones condicionales para la comercialización aportaron un elevado valor terapéutico. Esta proporción fue menor para las indicaciones oncológicas que para las no oncológicas.

Significado. Los resultados sugieren que los reguladores deben exigir la finalización oportuna de los estudios posteriores a la aprobación y revisar la validez de las variables subrogadas o indirectas que utilizan para las aprobaciones aceleradas.

Resumen
Importancia. La cantidad de medicamentos aprobados por las vías de aprobación aceleradas o reciben una autorización condicional para la comercialización ha aumentado, con poca evidencia clara de su valor terapéutico.

Objetivos. Evaluar el valor terapéutico de los medicamentos que recibieron la aprobación acelerada en EE UU o una autorización condicional para la comercialización en la Unión Europea (UE) en conjunto y para las indicaciones oncológicas.

Diseño, entorno y participantes. Este estudio de cohorte utilizó las bases públicas de datos de la FDA y la EMA para identificar todos los medicamentos (indicaciones iniciales y suplementarias) que recibieron la aprobación acelerada en EE UU o la autorización condicional para la comercialización (sólo indicaciones iniciales) en la UE, entre el 1 de enero de 2007 y el 31 de diciembre de 2021. Las calificaciones de su valor terapéutico se obtuvieron de las autoridades sanitarias de Alemania, Francia y Canadá.

Resultados y medidas principales. Se utilizaron estadísticas descriptivas para evaluar la proporción de aprobaciones aceleradas y autorizaciones condicionales para la comercialización en conjunto y para las indicaciones oncológicas frente a las no oncológicas que añadían valor terapéutico.

Resultados. La cohorte incluyó 146 indicaciones de medicamentos (94 primeras indicaciones, 52 indicaciones suplementarias) en EE UU y 58 (todas primeras indicaciones) en la UE. La mayoría fueron para el cáncer (122 [83,6%] en EE UU; 40 [69,0%] en la UE). Se disponía de clasificaciones de valor terapéutico para 90 indicaciones de medicamentos (61,6%) en EE UU y 56 (96,6%) en la UE. En general, 35 indicaciones de medicamentos que recibieron la aprobación por la vía acelerada en EE UU (38,9%) y 21 que recibieron una autorización condicional para la comercialización en la UE (37,5%) añadieron un alto valor terapéutico al momento de su aprobación. La proporción de indicaciones para las que añadieron un alto valor terapéutico fue 36,0% (27 de 75) para los productos oncológicos de frente al 53,3% (8 de 15) para las indicaciones no oncológicas en EE UU y del 30,8% (12 de 39) para las de cáncer frente al 52,9% (9 de 17) para las indicaciones no relacionadas al cáncer en la UE.

Conclusiones y relevancia. En este estudio de cohorte, entre 2007 y 2021 el 38,9% de las indicaciones de fármacos aprobadas por la vía de aprobación acelerada en EE UU y el 37,5% que recibieron autorización condicional para la comercialización en Europa aportaron un alto valor terapéutico. La proporción de indicaciones de alto valor terapéutico fue sustancialmente menor para las indicaciones oncológicas respecto a las no oncológicas. Los responsables políticos y los reguladores deberían mejorar el cumplimiento de la finalización oportuna de los estudios confirmatorios para los medicamentos que se aprueban por estas vías.

Puede descargar el articulo completo en inglés en este enlace: https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2795472