Regulación Internacional

La evidencia de la práctica clínica (Real-world evidence o RWE) está ganando terreno en la toma de decisiones regulatorias, pero las autoridades de salud de todo el mundo están en diferentes etapas de aceptación y desarrollo de políticas.

“Esperamos que [los datos de la práctica clínica o RWD] y la evidencia de la práctica clínica desempeñen un papel cada vez más importante en el desarrollo de fármacos y en la toma de decisiones regulatorias”, dijo la doctora Seema Betigeri, directora ejecutiva de Asuntos Regulatorios Globales de Merck, en la conferencia RAPS Convergence 2022. Señaló que EE UU estableció un marco legal para usar la evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias, pero no todos los países están tan avanzados, lo que representa un desafío para las empresas que tienen un programa de desarrollo global.

“Debemos esforzarnos por lograr una armonización global de los programas de evidencia de la práctica clínica y de los datos de la práctica clínica para que estos datos impulsen la innovación en el desarrollo de medicamentos”, dijo Betigeri.

EE UU y Europa
La evidencia de la práctica clínica ha sido ampliamente aceptada en todo el mundo para apoyar los estudios de vigilancia de la seguridad poscomercialización, y eso no ha cambiado. Lo que está evolucionando es la integración de los datos de la práctica clínica y de la evidencia de la práctica clínica en el desarrollo temprano de los medicamentos o para la evaluación de los productos durante varias fases de su desarrollo, explicó Betigeri. En EE UU, la Ley de Curas del Siglo XXI (21st Century Cures Act), impulsó la evidencia de la práctica clínica porque exigió que la FDA creara un marco que contemple la evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias. La agencia publicó un documento marco en 2018.

Más recientemente, la FDA publicó una serie de documentos orientativos para la industria relacionados con el uso de datos de registro, historias clínicas electrónicos y de facturas médicas, estándares de datos para la evidencia de la práctica clínica y el uso de estudios no intervencionales con datos de la práctica clínica.

En Europa, la EMA publicó en marzo de 2020 el documento estratégico “La Ciencia reguladora hacia 2025” o “Regulatory Science to 2025”, en el que se esbozaba un esfuerzo para permitir el uso de evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias para 2025, en todo un espectro de casos posibles.

La doctora Sabine Haubenreisser, administradora científica principal de la EMA, dijo que el objetivo es utilizar los análisis de los datos de la práctica clínica para que el sistema de regulación sea más eficiente y tenga mejor información. “Nos ayudará a llenar vacíos. Proporcionará información adicional, como análisis de sensibilidad adicionales o acceso a diferentes bases de datos”.

Tras el compromiso de utilizar la evidencia de la práctica clínica, la EMA también emitió una guía sobre estudios basados en registros en septiembre de 2020. La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency o MHRA) publicó en 2021 unas guías relacionadas con los ensayos controlados aleatorios que utilizan datos de la práctica clínica para apoyar las decisiones reguladoras.

En julio de 2022, Swissmedic, la agencia suiza, publicó un documento de posición sobre el uso de evidencia de la práctica clínica para apoyar los datos de los ensayos clínicos. El documento es breve, pero pretende iniciar un diálogo sobre el tema, dijo Betigeri.

Región Asia-Pacífico
Mientras tanto, el panorama de la evidencia de la práctica clínica en la región Asia-Pacífico ha sido “dinámico”, dijo Betigeri.

En China, la Administración Nacional de Productos Médicos (National Medical Products Administration o NMPA). entre 2020 y 2021, desarrolló tres guías sobre el uso y la evaluación de la evidencia de la práctica clínica para el desarrollo de medicamentos y las decisiones regulatorias, abordando el desarrollo de medicamentos pediátricos, la calidad de los datos de la práctica clínica y la seguridad de los datos.

En Japón, la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency o PMDA) creó en 2021 un grupo de trabajo para debatir cuestiones normativas relacionadas con los datos de la práctica clínica y la evidencia de la práctica clínica, que ha abordado la fiabilidad de los datos y la metodología. Además, el nuevo programa de asesoramiento científico de la PMDA para estudios de bases de datos permite debatir con investigadores y patrocinadores, “Quieren iniciar un diálogo transparente sobre el tema” dijo Betigeri.

En Taiwán, los organismos reguladores publicaron, a partir de 2020-2021, una serie de guías sobre datos de la práctica clínica, centradas en la I+D, los diseños de estudios pragmáticos y la fiabilidad y relevancia de los datos. En 2021, la Administración de Bienes Terapéuticos de Australia (TGA), proporcionó una revisión sobre el uso de la evidencia de la práctica clínica y los resultados informados por los pacientes en las evaluaciones reglamentarias. Además, en Corea del Sur, el Ministerio de Seguridad Alimentaria y Farmacéutica (MFDS) ha tomado medidas para comenzar a aprovechar los datos de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias, dijo Betigeri.

Recientemente, se ha avanzado hacia la armonización global. En junio de 2022, la Colaboración Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos (International Collaboration of Regulatory Medicines Authorities o ICMRA), que incluye a más de 30 agencias reguladoras de todo el mundo, celebró un taller sobre evidencia de la práctica clínica para identificar oportunidades de colaboración y abordar los retos de la integración de la evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones reguladoras.