EE UU y Canadá

Puntos Importantes

• Desde 2002, la FDA ha estado realizando estudios limitados para validar los criterios indirectos de valoración que se utilizan en los ensayos clínicos.
• Solo un análisis de la FDA encontró una fuerte correlación entre un criterio de indirecto de valoración y la supervivencia general.
• A menos que se validen sólidamente, los criterios indirectos de valoración se deben usar con precaución.

Resumen
Introducción. El número de medicamentos oncológicos aprobados por la FDA de EE UU en base a criterios indirectos de valoración está aumentando. Sin embargo, muchos criterios indirectos no han demostrado estar correlacionados con resultados clínicamente significativos como la supervivencia general.

Métodos. Revisamos los análisis de los criterios indirectos de valoración que la FDA ha publicado entre 2005 y 2022. Los datos obtenidos incluyeron el número de ensayos clínicos incluidos en cada análisis, las asociaciones de los criterios indirectos de valoración con la sobrevivencia general u otros criterios indirectos de valoración, y la interpretación que hacían los autores de estas asociaciones.

Resultados. De los 15 análisis de medidas indirectas realizados por la FDA, solo uno demostró una fuerte correlación entre las medidas de indirectas y la supervivencia general. El 87 % solo incluyó ensayos clínicos presentados a la FDA, y todos se publicaron a partir de 2014.

Discusión. La gran mayoría de los análisis que ha hecho la FDA de los criterios indirectos de valoración no detectaron correlaciones sólidas entre los criterios indirectos y la supervivencia general, lo que genera preocupación sobre el uso de tales resultados como criterios de valoración en los ensayos clínicos. Como la mayoría de los estudios se basaron en datos limitados, se requiere más investigación para evaluar la verdadera validez de los resultados cuando se utilizan criterios indirectos de valoración.

Resumen para las políticas. Los medicamentos aprobados con criterios indirectos que no están asociados con resultados clínicamente significativos pueden causar un daño grave a los pacientes. Hasta que se validen los criterios indirectos de resultados de forma exhaustiva y sólida, se deben usar con precaución para decidir la aprobación de medicamentos.