Acceso y Precios

Zevra Therapeutics ha comunicado que cuanta con un programa para acceder a su medicamento de marca Miplyffa (TM), arimoclomol (DCI), para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) [1]. Este tratamiento tendrá un costo de adquisición al por mayor que oscilará entre US$40.000 y US$106.000 mensuales. En la dosis más alta, el costo anual podría alcanzar US$1,3 millones, aunque se estima que el precio neto promedio podría ser de hasta US$600.000 al año [2].

Miplyffa ha sido aprobado por la FDA [3] como el primer tratamiento para esta enfermedad genética rara que afecta el sistema nervioso y otros órganos, el cual se administra tres veces al día en dosis que oscilan entre 47 y 124 miligramos según el peso del paciente, en combinación con miglustat para tratar los síntomas neurológicos en adultos y niños a partir de dos años.

Zevra espera que Miplyffa esté disponible comercialmente en un plazo de ocho a doce semanas. Se estima que en EE UU hay alrededor de 900 personas diagnosticadas con NPC, de las cuales aproximadamente un tercio ha recibido un diagnóstico formal de esta enfermedad neurodegenerativa mortal [2].

A nivel global, se estima que existe un caso cada 100.000 personas con esta patología genética, autosómica y recesiva, de los cuales muchos pacientes no tienen la posibilidad de consumir los fármacos específicos para la misma, y su tratamiento se limita a garantizar la calidad de vida del paciente frente a su deterioro progresivo [4]. En 2019, investigadores en Colombia divulgaron que, aunque la NP-C se encuentra dentro de la lista de enfermedades huérfanas del Ministerio de Salud y Protección Social (Resolución 2048 de 2015), los datos sobre su diagnóstico y prevalencia no son precisos. Además, revelan que el único tratamiento que reciben es Miglustat [5]. Se considera que el acceso a Miplyffa en países de latinoamérica será difícil debido a su alto costo.