Europa y el Reino Unido

Tras una consulta pública, el Grupo de Trabajo sobre Metodología (Methodology Working Party, MWP por sus siglas en inglés) ha finalizado el documento de Reflexión sobre la determinación de la eficacia en base a los ensayos de un solo brazo que se presentan como prueba fundamental en una autorización de comercialización.

El documento de reflexión analiza cuestiones y requisitos clave para los ensayos clínicos de un solo brazo que se presentan como prueba fundamental en apoyo de las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos en la UE.

Durante la fase de consulta pública se recibieron comentarios de 45 partes interesadas. Se consideraron todos los comentarios recibidos, y dieron lugar a los siguientes cambios importantes en comparación con la versión preliminar:

• El documento de reflexión incluye una declaración más clara de que, como norma reglamentaria, se espera evidencia controlada aleatoria y que la desviación de esta norma necesita justificación.
• Se ha aclarado el alcance del documento de reflexión para excluir la orientación sobre el uso de controles externos. Esto dio lugar a reescribir la sección introductoria y eliminar la sección sobre el papel de la información externa y los sesgos centrados en el control externo del Cuadro 1.

La versión final adopta una implementación más específica de la ICH E9(R1) haciendo los cambios respectivos en la sección 3. Expresa más claramente que, conceptualmente, la evaluación regulatoria de la eficacia de un tratamiento en investigación requiere información comparativa y que los ensayos de un solo brazo solo permiten observar los resultados del tratamiento en investigación. Se eliminó una subsección previamente redactada sobre “validez interna” y se introdujo una nueva sección sobre el “objetivo de la estimación” que describe los atributos de la estimación, como la condición del tratamiento, los eventos intercurrentes y las medidas de resumen de la población.

Además, se enfatiza que los resultados de los ensayos clínicos generalmente suelen abordar varios objetivos, y un ensayo de un solo brazo destinado a abordar una pregunta principal para dilucidar un efecto del tratamiento, puede no ser capaz de responder a otros objetivos o toma de decisiones.

El documento de reflexión se encuentra disponible en el siguiente enlace: https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-establishing-efficacy-based-single-arm-trials-submitted-pivotal-evidence-marketing-authorisation-application_en.pdf