Reclutamiento, Consentimiento Informado y Perspectivas de los Pacientes

A principios de este año, Roche canceló abruptamente un ensayo clínico internacional con basmisanil, un medicamento que se estaba estudiando para tratar a niños con un trastorno genético poco común por razones comerciales.

La noticia sorprendió a los padres de los niños inscritos en el estudio de Fase 2, así como a los investigadores y académicos que lo dirigían. Stanews ha escrito un articulo sobre el impacto de esta decisión en las familias de los participantes, que resumimos a continuación [1].

Los padres dicen que la decisión de Roche los dejó desconsolados y enojados, porque esperaban que el medicamento pudiera cambiar la vida de sus hijos, que tienen el síndrome dup15q, que les ocasiona graves retrasos de desarrollo. Shannon Sadecki, cuyo hijo estaba en el ensayo, dijo que se sintió como si la hubiera “atropellado un autobús”.

Las compañías farmacéuticas cambian sus prioridades de investigación para maximizar sus ganancias, y los medicamentos para enfermedades raras son especialmente vulnerables a este tipo de recortes. Las consecuencias de estas decisiones comerciales a menudo son devastadoras e invisibles.

Cuando se interrumpió el ensayo, se habían inscrito siete niños. Al principio del ensayo, estos estuvieron hospitalizados durante dos días, y continuaron tomando sus dosis de medicamento tres veces al día.

Shannon Sadecki dijo que participar en el ensayo les ocasionó muchas incomodidades: “Hemos sometido a nuestros queridos hijos a extracciones de sangre, electroencefalogramas, electrocardiogramas, entrega de muestras de orina (mientras todavía llevaban pañales), horas de viaje, etc. El proceso fue agotador, pero lo hacíamos porque teníamos esperanza y fe en la medicina… Es evidente que las ‘decisiones empresariales’ [de Roche] no coinciden con la moral y la ética”. Todos esos sacrificios hubieran valido la pena si el ensayo hubiera seguido adelante.

Shanon cree que su hijo estaba en el brazo experimental y se había beneficiado del tratamiento.

La asociación de pacientes afectados por el síndrome dup15q hizo un esfuerzo importante para reclutar pacientes, y ahora se sienten traicionados. Algunos de ellos se enfurecieron aún más cuando STAT señaló que Roche había publicado en clinicaltrials.gov, que “el estudio fue cancelado debido a que el reclutamiento fue lento”. En mayo, después que la asociación llamara a Roche y dijeran que el reclutamiento no había sido lento, la compañía cambió la información en el registro y ahora dice que el estudio se canceló “por decisión del patrocinador”.

La decisión de Roche también ha incomodado a los médicos, quienes piensan que Roche puso fin al ensayo porque no quería invertir más dinero en un tratamiento con un mercado relativamente pequeño.

Roche dijo en febrero que había eliminado ocho medicamentos de su cartera de investigación, incluido el basmisanil, todos ellos para el cáncer o enfermedades neurológicas, y agregó otros ocho medicamentos, tres de ellos para tratar la obesidad y la diabetes tipo 2.

Stat recibió esta respuesta de Roche “Somos plenamente conscientes de que esta decisión ha causado decepción y preocupación a los pacientes y a sus familias. Reconocemos los desafíos que enfrentan las personas que viven con el síndrome dup15q, la decisión de finalizar este ensayo no se tomó a la ligera, especialmente dado el impacto potencial en los pacientes que ya estaban inscritos en el estudio”.

Habrá qeu ver si esta decisión de Roche afecta el reclutamiento de pacientes con enfermedades raras en otros estudios.