Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Resumen
La supervivencia global (SG) sigue siendo el estándar de oro para interpretar el impacto de las nuevas terapias en los pacientes con mieloma múltiple que participan en los ensayos de Fase 3. Sin embargo, a medida que los resultados van mejorando, si se quiere asegurar la aprobación oportuna de nuevos tratamientos para obtener el máximo beneficio para los pacientes, es cada vez más difícil utilizar la supervivencia general como criterio de valoración principal. Tanto la FDA como la Agencia Europea de Medicamentos han aceptado criterios de valoración indirectos para la supervivencia global, como la supervivencia libre de progresión y la respuesta al tratamiento, como criterios de valoración que indican si ha habido beneficio clínico, y recientemente la FDA ha apoyado el uso de enfermedad mínima residual como criterio de valoración para la aprobación acelerada de tratamientos para el mieloma múltiple. El objetivo de esta revisión es abordar situaciones en las que si se utiliza la supervivencia libre de progresión como criterio de valoración indirecto se tendrá que hacer una interpretación cuidadosa, especialmente para subgrupos específicos de pacientes, y considera formas de garantizar que los estudios se puedan diseñar teniendo en cuenta la posible discordancia entre la supervivencia libre de progresión y la supervivencia global. También se analiza la utilidad de los análisis de subgrupos, incluyendo la posibilidad de hacerlo para grupos no preespecificados, para identificar poblaciones objetivo para nuevos agentes.